Segurança e eficácia do iNSC-DAP autólogo no tratamento da doença de Parkinson
20 de junho de 2023 atualizado por: Xuanwu Hospital, Beijing
Segurança e eficácia de células precursoras dopaminérgicas derivadas de células-tronco neurais induzidas autólogas no tratamento da doença de Parkinson
Este é um estudo clínico de fase I, intervencional, de braço único, aberto, para avaliar a segurança e a eficácia do transplante estriatal de células precursoras DA derivadas de células-tronco neurais induzidas autólogas em pacientes com doença de Parkinson.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Doença de Parkinson (DP) é a segunda doença neurodegenerativa mais comum, causada pela depleção progressiva dos neurônios dopaminérgicos do mesencéfalo na parte compacta da substância negra.
Este estudo clínico incluirá a preparação de células precursoras neurais dopaminérgicas derivadas de células-tronco neurais por meio da reprogramação de células mononucleares do sangue periférico (PBMCs) do paciente e transplante das células obtidas no cérebro de pacientes com DP por injeção estereotáxica.
A segurança, a tolerabilidade, a evidência de sobrevivência celular (usando PET scan) e a eficácia nos sintomas de DP serão avaliadas em diferentes momentos até 12 meses após o transplante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Número de telefone: +86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
Estude backup de contato
- Nome: Jinghong Ma, M.D.
- Número de telefone: +86-10-83198677
- E-mail: jinghongma@163.com
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100053
- Recrutamento
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
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Contato:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Número de telefone: 86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
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Investigador principal:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
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Investigador principal:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
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Investigador principal:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
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Investigador principal:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Idade entre 30 e 85 anos, masculino ou feminino; Com diagnóstico de doença de Parkinson de acordo com MDS-UPDRS; História da doença há mais de 3 anos; Hoehn e Yahr Estágio menor ou igual a 4 durante o horário "on" da medicação; Responsiva ao tratamento com levodopa (a taxa máxima de melhora em MDS-UPDRS, parte Ⅲ, é superior a 30%).
Critério de exclusão:
Síndrome parkinsoniana atípica ou síndrome parkinsoniana secundária; Acompanhado de outras doenças do sistema nervoso central; Com outras doenças ou disfunções sistêmicas graves; Com transtornos psiquiátricos graves; Os indivíduos estão usando drogas hormonais ou citotóxicas e não podem parar de tomar a droga durante o teste; Com distúrbios cognitivos (MEEM<24); Com discinesia grave (MDS-UPDRS parte Ⅳ, pontuação em 4,1/4,2 ≥ 2) Os indivíduos foram submetidos a cirurgia cerebral anterior; Os indivíduos são usuários de longo prazo de anticoagulante; Os indivíduos têm lesões intracranianas que podem afetar a cirurgia ou os estudos de acompanhamento avaliados por imagem; Os indivíduos são incapazes de se submeter ao exame de MRI ou AV133 PET; Gravidez ou em preparação para a gravidez; Não adequado para participar neste ensaio clínico conforme avaliado pelos investigadores/médicos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Células precursoras DA derivadas de células-tronco neurais induzidas autólogas
Os pacientes receberão transplante de células precursoras DA derivadas de células-tronco neurais induzidas autólogas.
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As células precursoras DA derivadas de células-tronco neurais induzidas autólogas serão implantadas estereotaticamente no corpo estriado de pacientes com DP.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e gravidade de eventos adversos relacionados ao transplante.
Prazo: Dentro de 12 meses após o transplante
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Dentro de 12 meses após o transplante
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Avaliação das alterações durante o tempo "off" da medicação na revisão patrocinada pela sociedade de distúrbios do movimento da escala unificada de avaliação da doença de Parkinson (MDS-UPDRS), parte III, em comparação com os valores basais.
Prazo: Até 12 meses após o transplante
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Pontuação mínima: 0; Pontuação máxima: 132; Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Até 12 meses após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação das mudanças no tempo total diário "fora" da medicação em comparação com os valores basais.
Prazo: Dentro de 12 meses após o transplante
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Dentro de 12 meses após o transplante
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Avaliação das alterações na dose diária equivalente à levodopa em comparação com os valores basais.
Prazo: Dentro de 12 meses após o transplante
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Dentro de 12 meses após o transplante
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Avaliação das mudanças no Questionário de Doença de Parkinson (PDQ-39) em comparação com os valores basais.
Prazo: Dentro de 12 meses após o transplante
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Dentro de 12 meses após o transplante
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Avaliação das alterações na imagem AV133 PET em comparação com os valores basais.
Prazo: Dentro de 12 meses após o transplante
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Dentro de 12 meses após o transplante
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Avaliação das alterações na revisão patrocinada pela sociedade de distúrbios do movimento da escala unificada de classificação da doença de Parkinson (MDS-UPDRS), parte I, em comparação com os valores basais.
Prazo: Até 12 meses após o transplante
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Pontuação mínima: 0; Pontuação máxima: 52; Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Até 12 meses após o transplante
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Avaliação das alterações na revisão patrocinada pela sociedade de distúrbios do movimento da escala unificada de avaliação da doença de Parkinson (MDS-UPDRS), parte II, em comparação com os valores basais.
Prazo: Até 12 meses após o transplante
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Pontuação mínima: 0; Pontuação máxima: 52; Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Até 12 meses após o transplante
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Avaliação das mudanças na revisão patrocinada pela Sociedade de Distúrbios do Movimento da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson (MDS-UPDRS), parte IV, em comparação com os valores basais.
Prazo: Até 12 meses após o transplante
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Pontuação mínima: 0; Pontuação máxima: 24; Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Até 12 meses após o transplante
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Avaliação das mudanças durante o tempo "off" da medicação na função motora usando o teste Purdue Pegboard e o analisador de marcha, em comparação com os valores basais.
Prazo: Até 12 meses após o transplante
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Até 12 meses após o transplante
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Avaliação das alterações na Escala Unificada de Avaliação de Discinesia em comparação com os valores basais.
Prazo: Até 12 meses após o transplante
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Pontuação mínima: 0; Pontuação máxima: 104; Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Até 12 meses após o transplante
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Avaliação das alterações na International Parkinson and Movement Disorder Society - Non-Motor Rating Scale (NMSS), em comparação com os valores basais.
Prazo: Até 12 meses após o transplante
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Pontuação mínima: 0; Pontuação máxima: 960; Pontuações mais altas significam um resultado pior.
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Até 12 meses após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
13 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de junho de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTC001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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