Sikkerhed og effektivitet af autolog iNSC-DAP i behandlingen af Parkinsons sygdom
20. juni 2023 opdateret af: Xuanwu Hospital, Beijing
Sikkerhed og effektivitet af autologt inducerede neurale stamcelle-afledte dopaminerge prækursorceller i behandlingen af Parkinsons sygdom
Dette er en fase I, interventionel, enkelt-arm, åben klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af striatal transplantation af autologe inducerede neurale stamcelle-afledte DA-precursorceller i Parkinsons sygdom patienter.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Parkinsons sygdom (PD) er den næstmest almindelige neurodegenerative sygdom, forårsaget af progressiv udtømning af mellemhjerneens dopaminerge neuroner i substantia nigra pars compacta.
Denne kliniske undersøgelse vil omfatte fremstilling af dopaminerge neurale precursorceller afledt af neurale stamceller gennem omprogrammering af patientens perifere mononukleære blodceller (PBMC'er) og transplantation af de opnåede celler ind i hjernen på PD-patienter ved stereotaksisk injektion.
Sikkerhed, tolerabilitet, evidens for celleoverlevelse (ved hjælp af PET-scanning) og effekten på PD-symptomer vil blive vurderet på forskellige tidspunkter op til 12 måneder efter transplantationen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
10
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Telefonnummer: +86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Jinghong Ma, M.D.
- Telefonnummer: +86-10-83198677
- E-mail: jinghongma@163.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100053
- Rekruttering
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Kontakt:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Telefonnummer: 86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
-
Ledende efterforsker:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
-
Ledende efterforsker:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
-
Ledende efterforsker:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
-
Ledende efterforsker:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Alder mellem 30 og 85 år, mænd eller kvinder; Diagnosticeret til at være patienter med Parkinsons sygdom ifølge MDS-UPDRS; Sygdomshistorie over 3 år; Hoehn og Yahr Stadium mindre end eller lig med 4 under "on"-tiden for medicinering; Responsiv over for levodopabehandling (maksimal forbedringsrate i MDS-UPDRS, del Ⅲ, er over 30%).
Ekskluderingskriterier:
Atypisk Parkinsons syndrom eller sekundært Parkinsons syndrom; Ledsaget med andre sygdomme i centralnervesystemet; Med andre alvorlige systemiske sygdomme eller dysfunktion; Med alvorlige psykiatriske lidelser; Forsøgspersoner bruger hormon eller cellegift og kan ikke stoppe med at tage stoffet under forsøget; Med kognitive lidelser (MMSE<24); Ved svær dyskinesi (MDS-UPDRS del Ⅳ, score i 4,1/4,2 ≥ 2) Forsøgspersoner har gennemgået tidligere hjerneoperationer; Forsøgspersoner er langtidsbrugere af antikoagulant; Forsøgspersoner har intrakranielle læsioner, som kan påvirke operationen eller opfølgende undersøgelser som vurderet ved billeddannelse; Forsøgspersoner er ikke i stand til at gennemgå MR- eller AV133 PET-undersøgelse; Graviditet eller som forberedelse til graviditet; Ikke egnet til at deltage i dette kliniske forsøg som vurderet af undersøgelsens efterforskere/læger.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Autologt inducerede neurale stamcelle-afledte DA-precursorceller
Patienterne vil modtage transplantation af autologt inducerede neurale stamcelle-afledte DA-precursorceller.
|
De autologt inducerede neurale stamcelle-afledte DA-precursorceller vil blive stereotaktisk implanteret i striatum af PD-patienter.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af transplantationsrelaterede bivirkninger.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
|
|
Vurdering af ændringer under "off"-tiden for medicin i Movement Disorder Society-sponsoreret revision af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), del III, sammenlignet med baseline-værdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Minimumsscore: 0; Maksimal score: 132; Højere score betyder et dårligere resultat.
|
Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering af ændringer i den daglige samlede medicin "off" tid i sammenligning med baseline værdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
|
|
Vurdering af ændringer i daglig levodopa-ækvivalent dosis sammenlignet med baseline-værdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
|
|
Vurdering af ændringer i Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39) i sammenligning med baseline værdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
|
|
Vurdering af ændringer i AV133 PET-billeddannelse i sammenligning med basislinjeværdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
Inden for 12 måneder efter transplantationen
|
|
|
Vurdering af ændringer i Movement Disorder Society-sponsoreret revision af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), del I, i sammenligning med basislinjeværdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Minimumsscore: 0; Maksimal score: 52; Højere score betyder et dårligere resultat.
|
Inden for 12 måneder efter transplantation
|
|
Vurdering af ændringer i Movement Disorder Society-sponsoreret revision af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), del II, sammenlignet med basislinjeværdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Minimumsscore: 0; Maksimal score: 52; Højere score betyder et dårligere resultat.
|
Inden for 12 måneder efter transplantation
|
|
Vurdering af ændringer i Movement Disorder Society-sponsoreret revision af Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), del IV, i sammenligning med basislinjeværdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Minimumsscore: 0; Maksimal score: 24; Højere score betyder et dårligere resultat.
|
Inden for 12 måneder efter transplantation
|
|
Vurdering af ændringer under medicinens "off"-tid i motorisk funktion ved at bruge Purdue Pegboard-test og ganganalysator i sammenligning med basislinjeværdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Inden for 12 måneder efter transplantation
|
|
|
Vurdering af ændringer i Unified Dyskinesia Rating Scale i sammenligning med baseline værdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Minimumsscore: 0; Maksimal score: 104; Højere score betyder et dårligere resultat.
|
Inden for 12 måneder efter transplantation
|
|
Vurdering af ændringer i International Parkinson and Movement Disorder Society - Non-Motor Rating Scale (NMSS), i sammenligning med baseline værdier.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Minimumsscore: 0; Maksimal score: 960; Højere score betyder et dårligere resultat.
|
Inden for 12 måneder efter transplantation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. juni 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2025
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. juni 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. juni 2023
Først opslået (Faktiske)
13. juni 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. juni 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. juni 2023
Sidst verificeret
1. maj 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CTC001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .