Bezpečnost a účinnost autologního iNSC-DAP v léčbě Parkinsonovy choroby
20. června 2023 aktualizováno: Xuanwu Hospital, Beijing
Bezpečnost a účinnost autologně indukovaných dopaminergních prekurzorových buněk pocházejících z nervových kmenových buněk v léčbě Parkinsonovy choroby
Toto je fáze I, intervenční, jednoramenná, otevřená klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti striatální transplantace prekurzorových buněk DA pocházejících z neurálních kmenových buněk indukovaných autologními kmenovými buňkami u pacientů s Parkinsonovou chorobou.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Parkinsonova choroba (PD) je druhé nejčastější neurodegenerativní onemocnění způsobené progresivní deplecí dopaminergních neuronů středního mozku v substantia nigra pars compacta.
Tato klinická studie bude zahrnovat přípravu dopaminergních nervových prekurzorových buněk odvozených z nervových kmenových buněk pomocí přeprogramování mononukleárních buněk periferní krve pacienta (PBMC) a transplantaci získaných buněk do mozku pacientů s PD stereotaxickou injekcí.
Bezpečnost, snášenlivost, průkaz přežití buněk (pomocí PET skenu) a účinnost na symptomy PD budou hodnoceny v různých časových bodech až do 12 měsíců po transplantaci.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Telefonní číslo: +86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jinghong Ma, M.D.
- Telefonní číslo: +86-10-83198677
- E-mail: jinghongma@163.com
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100053
- Nábor
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Kontakt:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Telefonní číslo: 86-10-83198889
- E-mail: chenzhiguo@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Věk mezi 30 a 85 lety, muži nebo ženy; Diagnostikováni jako pacienti s Parkinsonovou chorobou podle MDS-UPDRS; anamnéza onemocnění více než 3 roky; Hoehnovo a Yahrovo stadium menší nebo rovné 4 během doby "zapnutí" medikace; Odpovídající na léčbu levodopou (maximální míra zlepšení u MDS-UPDRS, část Ⅲ, je více než 30 %).
Kritéria vyloučení:
atypický parkinsonský syndrom nebo sekundární parkinsonský syndrom; Doprovázeno jinými onemocněními centrálního nervového systému; S jinými závažnými systémovými onemocněními nebo dysfunkcí; Se závažnými psychiatrickými poruchami; Subjekty užívají hormonální nebo cytotoxická léčiva a během studie nemohou přestat brát drogu; S kognitivními poruchami (MMSE<24); S těžkou dyskinezí (MDS-UPDRS část Ⅳ, skóre 4,1/4,2 ≥ 2) Subjekty podstoupily předchozí operaci mozku; Subjekty jsou dlouhodobými uživateli antikoagulantu; Subjekty mají intrakraniální léze, které mohou ovlivnit chirurgické nebo následné studie, jak bylo hodnoceno zobrazením; Subjekty nejsou schopny podstoupit vyšetření MRI nebo AV133 PET; Těhotenství nebo příprava na těhotenství; Podle hodnocení výzkumných pracovníků/lékařů není vhodné účastnit se tohoto klinického hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Prekurzorové buňky DA odvozené z autologních neurálních kmenových buněk
Pacienti dostanou transplantaci autologně indukovaných DA prekurzorových buněk derivovaných z nervových kmenových buněk.
|
Autologně indukované DA prekurzorové buňky odvozené z nervových kmenových buněk budou stereotakticky implantovány do striata pacientů s PD.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s transplantací.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
|
Posouzení změn během doby „vypnuto“ medikace ve společnosti Movement Disorder Society-Sponzored Revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), část III, ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Minimální skóre: 0; Maximální skóre: 132; Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení změn celkové denní doby „off“ medikace ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
|
Hodnocení změn denní dávky ekvivalentní levodopě ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
|
Hodnocení změn v dotazníku Parkinsonovy nemoci (PDQ-39) ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
|
Posouzení změn v AV133 PET zobrazení ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
|
Posouzení změn ve společnosti Movement Disorder Society-Sponzored Revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), part I, ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Minimální skóre: 0; Maximální skóre: 52; Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
Hodnocení změn ve společnosti Movement Disorder Society-Sponsored Revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), část II, ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Minimální skóre: 0; Maximální skóre: 52; Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
Hodnocení změn ve společnosti Movement Disorder Society-Sponsored Revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), část IV, ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Minimální skóre: 0; Maximální skóre: 24; Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
Hodnocení změn motorických funkcí během doby „vypnutí“ medikace pomocí testu Purdue Pegboard a analyzátoru chůze ve srovnání se základními hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
|
Posouzení změn v Unified Dyskinesia Rating Scale ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Minimální skóre: 0; Maximální skóre: 104; Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
|
Hodnocení změn v International Parkinson and Movement Disorder Society - Non-Motor Rating Scale (NMSS) ve srovnání s výchozími hodnotami.
Časové okno: Do 12 měsíců po transplantaci
|
Minimální skóre: 0; Maximální skóre: 960; Vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
Do 12 měsíců po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. června 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
13. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. června 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTC001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .