Autologisen inNSC-DAP:n turvallisuus ja teho Parkinsonin taudin hoidossa
tiistai 20. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Xuanwu Hospital, Beijing
Autologisesti indusoitujen hermosolujen kantasoluista peräisin olevien dopaminergisten esiastesolujen turvallisuus ja teho Parkinsonin taudin hoidossa
Tämä on vaiheen I, interventio, yksihaarainen, avoin kliininen tutkimus, jolla arvioidaan autologisesti indusoitujen hermoston kantasoluista peräisin olevien DA-prekursorisolujen aivojuovionsiirron turvallisuutta ja tehoa Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Parkinsonin tauti (PD) on toiseksi yleisin hermostoa rappeuttava sairaus, jonka aiheuttaa keskiaivojen dopaminergisten hermosolujen asteittainen väheneminen substantia nigra pars compactassa.
Tämä kliininen tutkimus sisältää hermosolujen kantasoluista johdettujen dopaminergisten hermosolujen prekursorisolujen valmistuksen potilaan perifeerisen veren mononukleaarisolujen (PBMC) uudelleenohjelmoinnin avulla ja saatujen solujen siirtämisen PD-potilaiden aivoihin stereotaksisella injektiolla.
Turvallisuus, siedettävyys, todisteet solujen eloonjäämisestä (käyttämällä PET-skannausta) ja tehokkuus PD-oireisiin arvioidaan eri ajankohtina 12 kuukautta transplantaation jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Zhiguo Chen, Ph.D.
- Puhelinnumero: +86-10-83198889
- Sähköposti: chenzhiguo@gmail.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jinghong Ma, M.D.
- Puhelinnumero: +86-10-83198677
- Sähköposti: jinghongma@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100053
- Rekrytointi
- Xuanwu Hospital Capital Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
- Puhelinnumero: 86-10-83198889
- Sähköposti: chenzhiguo@gmail.com
-
Päätutkija:
- Zhiguo Chen, Ph.D.
-
Päätutkija:
- Biao Chen, M.D., Ph.D.
-
Päätutkija:
- Guoguang Zhao, M.D., Ph.D.
-
Päätutkija:
- Jie Lu, M.D., Ph.D.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
30–85-vuotiaat, miehet tai naiset; MDS-UPDRS:n mukaan diagnosoitu Parkinsonin tautia sairastavaksi; Sairaushistoria yli 3 vuotta; Hoehn ja Yahr Stage pienempi tai yhtä suuri kuin 4 lääkityksen "on" aikana; Vastaava levodopahoitoon (Maksimi parannusnopeus MDS-UPDRS:ssä, osa Ⅲ, on yli 30 %).
Poissulkemiskriteerit:
Epätyypillinen Parkinsonin oireyhtymä tai sekundaarinen Parkinsonin oireyhtymä; Muiden keskushermoston sairauksien yhteydessä; Muiden vakavien systeemisten sairauksien tai toimintahäiriöiden kanssa; Vakavien psykiatristen häiriöiden kanssa; Koehenkilöt käyttävät hormoni- tai sytotoksisia lääkkeitä eivätkä voi lopettaa lääkkeen käyttöä kokeen aikana; Kognitiiviset häiriöt (MMSE<24); Vaikea dyskinesia (MDS-UPDRS osa Ⅳ, pisteet 4,1/4,2 ≥ 2) Koehenkilöille on tehty aikaisempi aivoleikkaus; Koehenkilöt ovat pitkäaikaisia antikoagulantin käyttäjiä; Koehenkilöillä on kallonsisäisiä vaurioita, jotka voivat vaikuttaa leikkaus- tai seurantatutkimuksiin kuvantamisen perusteella; Koehenkilöt eivät voi tehdä MRI- tai AV133 PET -tutkimusta; Raskaus tai valmistautuminen raskauteen; Ei sovellu osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen tutkimuksen tutkijoiden/lääkäreiden arvioiden mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologisesti indusoidut hermosolujen kantasoluista peräisin olevat DA-prekursorisolut
Potilaille siirretään autologisesti indusoituja hermoston kantasoluista peräisin olevia DA-prekursorisoluja.
|
Autologisesti indusoidut hermoston kantasoluista peräisin olevat DA-prekursorisolut implantoidaan stereotaktisesti PD-potilaiden striatumiin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elinsiirtoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
|
Lääkityksen "pois"-ajan aikana tapahtuneiden muutosten arviointi Movement Disorder Societyn tukemassa yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa III verrattuna lähtöarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Minimipistemäärä: 0; Enimmäispisteet: 132; Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivittäisen kokonaislääkityksen "pois"-ajan muutosten arviointi verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
|
Päivittäisen levodopa-ekvivalentin annoksen muutosten arviointi verrattuna lähtöarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
|
Parkinsonin taudin kyselyn (PDQ-39) muutosten arviointi verrattuna lähtöarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
|
AV133 PET -kuvauksen muutosten arviointi verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
|
Liikehäiriöyhdistyksen tukeman yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan I muutosten arviointi verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Minimipistemäärä: 0; Enimmäispisteet: 52; Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
Liikehäiriöyhdistyksen tukeman yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan II muutosten arviointi verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Minimipistemäärä: 0; Enimmäispisteet: 52; Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
Muutosten arviointi Movement Disorder Societyn tukemassa yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osassa IV verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Minimipistemäärä: 0; Enimmäispisteet: 24; Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
Lääkityksen "pois"-ajan aikana tapahtuneiden muutosten arviointi motorisessa toiminnassa Purdue Pegboard -testillä ja kävelyanalysaattorilla verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
|
Unified Dyskinesia Rating Scalen muutosten arviointi verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Minimipistemäärä: 0; Enimmäispisteet: 104; Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
|
Arvio muutoksista International Parkinson and Movement Disorder Society - ei-moottoroidun luokitusasteikon (NMSS) yhteydessä perusarvoihin verrattuna.
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Minimipistemäärä: 0; Enimmäispisteet: 960; Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
|
12 kuukauden sisällä siirrosta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 13. kesäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTC001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .