静脉 VAL-1221 Lafora 扩展访问方案 (LEAP)
2023年6月25日 更新者：Parasail, LLC
静脉注射 VAL-1221 Lafora 扩展访问协议 (LEAP)
只有治疗拉福拉病患者的合格医生才能根据 Parasail 拉福拉扩展访问协议 (LEAP) 请求 VAL-1221 扩展访问治疗。
根据 FDA 的指导，该方案最多可招募 10 名患者。
然而，个体患者的纳入最终将取决于方案资格、地点地理位置、治疗要求和研究治疗的可用供应。
提出询问的医生可以通过联系下面联系人/地点中列出的中央联系人人员来提交请求。
研究概览
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 中型人口
- 治疗 IND/方案
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不适用
描述
纳入标准：
- 根据 EPM2A 或 EPM2B 基因的两个等位基因中可能的致病性或致病性变异记录拉福拉病 (LD) 的基因诊断
- 12至28岁之间LD发展的中期阶段
能够并愿意遵守协议，包括前往协议中心、程序、测量和访问，包括：
- 研究者认为有足够的支持性社会心理环境
- 致力于促进患者参与研究的护理人员/试验伙伴，其可靠、有能力、至少年满 18 岁
排除标准：
- 存在研究者或申办者认为会使参与者不安全纳入或可能干扰参与者参与或完成方案的任何其他条件
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2023年6月25日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月25日
首次发布 (实际的)
2023年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月25日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.