Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intraveneus VAL-1221 Lafora uitgebreid toegangsprotocol (LEAP)

25 juni 2023 bijgewerkt door: Parasail, LLC

Intraveneus VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

Alleen gekwalificeerde artsen die een patiënt met de ziekte van Lafora behandelen, kunnen VAL-1221 Expanded Access-behandeling aanvragen onder het Parasail Lafora Expanded Access Protocol (LEAP). Volgens de richtlijnen van de FDA kan dit protocol maximaal 10 patiënten inschrijven. De opname van individuele patiënten zal uiteindelijk echter afhangen van de geschiktheid van het protocol, de geografie van de locatie, de behandelingsvereisten en het beschikbare aanbod van de onderzoekstherapie. Vragende artsen kunnen een verzoek indienen door contact op te nemen met de medewerkers van het Centraal Contact die hieronder bij Contacten/Locaties staan ​​vermeld.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde genetische diagnose van de ziekte van Lafora (LD) op basis van waarschijnlijke pathogene of pathogene varianten in beide allelen van het EPM2A- of het EPM2B-gen
  • Halverwege de evolutie van LD tussen 12 en 28 jaar

  • In staat en bereid om te voldoen aan het protocol, inclusief reizen naar het Protocolcentrum, procedures, metingen en bezoeken, waaronder:

    • Voldoende ondersteunende psychosociale omstandigheden, naar het oordeel van de Onderzoeker
    • Verzorger/onderzoekspartner die zich inzet om de betrokkenheid van de patiënt bij het onderzoek te vergemakkelijken, die betrouwbaar en bekwaam is, ten minste 18 jaar oud is

Uitsluitingscriteria:

  • Andere aandoeningen hebben die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, de deelnemer onveilig zouden maken voor opname of die de deelname van de deelnemer aan of het voltooien van het protocol zouden kunnen belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Parasail, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VAL1221-LEAP-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren