Intravenoso VAL-1221 Lafora Protocolo de Acceso Expandido (LEAP)

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico genético documentado de la enfermedad de Lafora (LD) basado en probables variantes patogénicas o patogénicas en ambos alelos del gen EPM2A o EPM2B
• Etapa media en la evolución de la DA entre los 12 y los 28 años

• Capaz y dispuesto a cumplir con el protocolo, incluidos los viajes al Centro de Protocolo, los procedimientos, las mediciones y las visitas, que incluyen:

  • Circunstancias psicosociales de apoyo adecuado, en opinión del investigador
  • Cuidador/socio del ensayo comprometido a facilitar la participación del paciente en el estudio que sea confiable, competente, de al menos 18 años de edad

Criterio de exclusión:

• Tener cualquier otra condición que, en opinión del investigador o patrocinador, haría que el participante no fuera seguro para su inclusión o podría interferir con la participación del participante en el protocolo o su finalización.