- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05930223
Protocollo di accesso esteso VAL-1221 Lafora per via endovenosa (LEAP)
25 giugno 2023 aggiornato da: Parasail, LLC
Endovenoso VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)
Solo i medici qualificati che trattano un paziente con malattia di Lafora possono richiedere il trattamento VAL-1221 Expanded Access nell'ambito del Parasail Lafora Expanded Access Protocol (LEAP).
Secondo la guida della FDA, questo protocollo può arruolare fino a 10 pazienti.
Tuttavia, l'inclusione del singolo paziente dipenderà in ultima analisi dall'ammissibilità del protocollo, dalla geografia del sito, dai requisiti di trattamento e dalla fornitura disponibile della terapia sperimentale.
I medici richiedenti possono inviare una richiesta contattando il personale di contatto centrale elencato di seguito in Contatti/sedi.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Popolazione di dimensioni intermedie
- Trattamento IND/Protocollo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi genetica documentata della malattia di Lafora (LD) basata su probabili varianti patogene o patogene in entrambi gli alleli del gene EPM2A o EPM2B
- Stadio intermedio dell'evoluzione della LD tra i 12 ei 28 anni di età
In grado e disposto a rispettare il protocollo, inclusi viaggi al Centro Protocollo, procedure, misurazioni e visite, tra cui:
- Circostanze psicosociali adeguatamente favorevoli, secondo il parere dell'investigatore
- Caregiver/partner dello studio impegnato a facilitare il coinvolgimento del paziente nello studio che sia affidabile, competente, di almeno 18 anni di età
Criteri di esclusione:
- Avere altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, renderebbero il partecipante non sicuro per l'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento del protocollo da parte del partecipante
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 giugno 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 giugno 2023
Primo Inserito (Effettivo)
5 luglio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 giugno 2023
Ultimo verificato
1 giugno 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Epilessia, generalizzata
- Sindromi epilettiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Epilessia
- Epilessie Miocloniche, Progressive
- Epilessie, miocloniche
- Malattia di Lafora
Altri numeri di identificazione dello studio
- VAL1221-LEAP-01
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su VAL-1221
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Valerion Therapeutics, LLCTerminatoMalattia di PompeStati Uniti, Regno Unito
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ModernaTX, Inc.Defense Advanced Research Projects AgencyCompletatoVirus ChikungunyaStati Uniti
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ModernaTX, Inc.Completato
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ModernaTX, Inc.CompletatoInfluenzaStati Uniti
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Merck Sharp & Dohme LLCCompletato
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Sound Surgical Technologies, LLC.Completato
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DelMar Pharmaceuticals, Inc.Ritirato
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Kintara Therapeutics, Inc.Attivo, non reclutanteGlioma | Glioblastoma | Cancro al cervello | Glioblastoma multiforme | GBMStati Uniti