Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intravenös VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

25 juni 2023 uppdaterad av: Parasail, LLC

Intravenös VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

Endast kvalificerade läkare som behandlar en patient med Lafora-sjukdom får begära VAL-1221 Expanded Access-behandling enligt Parasail Lafora Expanded Access Protocol (LEAP). Enligt FDA-vägledning kan detta protokoll registrera upp till 10 patienter. Individuell patientinkludering kommer dock i slutändan att vara beroende av protokollberättigande, platsgeografi, behandlingskrav och tillgängligt utbud av undersökningsterapin. Frågande läkare kan lämna in en begäran genom att kontakta den centrala kontaktpersonalen som anges nedan i Kontakter/Platser.

Studieöversikt

Status

Tillgängligt

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

N/A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad genetisk diagnos av Laforasjuka (LD) baserad på troliga patogena eller patogena varianter i båda allelerna av antingen EPM2A- eller EPM2B-genen
  • Mittstadiet i utvecklingen av LD mellan 12 och 28 års ålder

  • Kan och vill följa protokollet, inklusive resor till Protocol Center, procedurer, mätningar och besök, inklusive:

    • Tillräckligt stödjande psykosociala omständigheter, enligt utredarens uppfattning
    • Vårdgivare/försökspartner som har åtagit sig att underlätta patientens engagemang i studien som är pålitlig, kompetent, minst 18 år gammal

Exklusions kriterier:

  • Har andra villkor som enligt utredaren eller sponsorn skulle göra deltagaren osäker för inkludering eller som kan störa deltagaren i att delta i eller fullfölja protokollet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Parasail, LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2023

Första postat (Faktisk)

5 juli 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VAL1221-LEAP-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på VAL-1221

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera