Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Внутривенный протокол расширенного доступа VAL-1221 Lafora (LEAP)

25 июня 2023 г. обновлено: Parasail, LLC

Протокол расширенного доступа Lafora (LEAP) для внутривенного введения VAL-1221

Только квалифицированные врачи, лечащие пациента с болезнью Лафора, могут запросить лечение с расширенным доступом VAL-1221 в соответствии с протоколом расширенного доступа Parasail Lafora (LEAP). Согласно руководству FDA, этот протокол может включать до 10 пациентов. Однако включение отдельных пациентов в конечном итоге будет зависеть от соответствия требованиям протокола, географии учреждения, требований к лечению и доступных запасов исследуемой терапии. Запрашивающие врачи могут отправить запрос, обратившись к центральному контактному персоналу, указанному ниже в разделе «Контакты/местоположение».

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера
  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный генетический диагноз болезни Лафора (БЛ) на основании вероятных патогенных или патогенных вариантов обоих аллелей гена EPM2A или EPM2B.
  • Средняя стадия эволюции ЛД в возрасте от 12 до 28 лет.

  • Способен и желает соблюдать протокол, включая поездки в Центр протокола, процедуры, измерения и посещения, в том числе:

    • Адекватно поддерживающие психосоциальные обстоятельства, по мнению следователя
    • Опекун / партнер по исследованию, обязанный способствовать участию пациента в исследовании, надежный, компетентный, в возрасте не менее 18 лет.

Критерий исключения:

  • Имеются какие-либо другие условия, которые, по мнению Исследователя или Спонсора, могут сделать участника небезопасным для включения или могут помешать участнику участвовать в протоколе или завершать его.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Parasail, LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июня 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 июня 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VAL1221-LEAP-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться