Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intravenózní VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

25. června 2023 aktualizováno: Parasail, LLC

Intravenózní VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

Pouze kvalifikovaní lékaři ošetřující pacienta s nemocí Lafora mohou požádat o léčbu rozšířeným přístupem VAL-1221 podle protokolu LEAP (Parasail Lafora Expanded Access Protocol). Podle pokynů FDA může tento protokol zahrnout až 10 pacientů. Zařazení jednotlivých pacientů však bude v konečném důsledku záviset na vhodnosti protokolu, geografii místa, požadavcích na léčbu a dostupné nabídce zkoumané terapie. Dotazující lékaři mohou podat žádost kontaktováním pracovníků centrálního kontaktu uvedených níže v části Kontakty/Umístění.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná genetická diagnóza Laforovy choroby (LD) založená na pravděpodobných patogenních nebo patogenních variantách v obou alelách buď genu EPM2A nebo EPM2B
  • Střední stadium evoluce LD mezi 12. a 28. rokem věku

  • Schopní a ochotní dodržovat protokol, včetně cesty do centra protokolu, postupů, měření a návštěv, včetně:

    • Přiměřeně podpůrné psychosociální okolnosti, podle názoru vyšetřovatele
    • Pečovatel/partner ve studii se zavázal usnadnit zapojení pacienta do studie, který je spolehlivý, kompetentní a má alespoň 18 let

Kritéria vyloučení:

  • mít nějaké další podmínky, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora učinily účastníka nebezpečným pro zařazení nebo by mohly narušit účast účastníka na protokolu nebo jeho vyplňování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Parasail, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VAL1221-LEAP-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VAL-1221

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit