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Protocolo de acesso expandido VAL-1221 Lafora intravenoso (LEAP)

25 de junho de 2023 atualizado por: Parasail, LLC

Protocolo de Acesso Expandido Lafora VAL-1221 Intravenoso (LEAP)

Somente médicos qualificados tratando um paciente com doença de Lafora podem solicitar o tratamento de acesso expandido VAL-1221 sob o protocolo de acesso expandido Parasail Lafora (LEAP). De acordo com a orientação do FDA, este protocolo pode inscrever até 10 pacientes. No entanto, a inclusão de pacientes individuais dependerá, em última análise, da elegibilidade do protocolo, geografia do local, requisitos de tratamento e oferta disponível da terapia experimental. Os médicos interessados ​​podem enviar uma solicitação entrando em contato com o pessoal de Contato Central listado abaixo em Contatos/Locais.

Visão geral do estudo

Status

Disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário
  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico genético documentado da doença de Lafora (DL) com base em variantes patogênicas ou patogênicas prováveis ​​em ambos os alelos do gene EPM2A ou EPM2B
  • Estágio intermediário na evolução da DL entre 12 e 28 anos de idade

  • Capaz e disposto a cumprir o protocolo, incluindo deslocamento para o Centro de Protocolo, procedimentos, medições e visitas, incluindo:

    • Circunstâncias psicossociais de suporte adequado, na opinião do Investigador
    • Cuidador/parceiro do estudo comprometido em facilitar o envolvimento do paciente no estudo, confiável, competente e com pelo menos 18 anos de idade

Critério de exclusão:

  • Ter quaisquer outras condições que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, tornem o participante inseguro para inclusão ou possam interferir na participação do participante ou no preenchimento do protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Parasail, LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VAL1221-LEAP-01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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