Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intravenøs VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

25. juni 2023 oppdatert av: Parasail, LLC

Intravenøs VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

Kun kvalifiserte leger som behandler en pasient med Lafora-sykdom kan be om VAL-1221 Expanded Access-behandling under Parasail Lafora Expanded Access Protocol (LEAP). I følge FDA-veiledning kan denne protokollen registrere opptil 10 pasienter. Imidlertid vil individuell pasientinkludering til syvende og sist være avhengig av protokollkvalifisering, stedets geografi, behandlingskrav og tilgjengelig forsyning av undersøkelsesterapien. Forespørrende leger kan sende inn en forespørsel ved å kontakte sentralkontaktpersonellet som er oppført nedenfor i Kontakter/Steder.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse
  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert genetisk diagnose av Lafora Disease (LD) basert på sannsynlige patogene eller patogene varianter i begge alleler av enten EPM2A- eller EPM2B-genet
  • Midtstadium i utviklingen av LD mellom 12 og 28 år

  • Kunne og villige til å overholde protokollen, inkludert reise til Protocol Center, prosedyrer, målinger og besøk, inkludert:

    • Tilstrekkelig støttende psykososiale forhold, etter etterforskerens oppfatning
    • Omsorgsperson/prøvepartner forpliktet til å legge til rette for pasientens involvering i studien som er pålitelig, kompetent, minst 18 år gammel

Ekskluderingskriterier:

  • Har andre forhold som etter etterforskerens eller sponsorens mening vil gjøre deltakeren usikker for inkludering eller kan forstyrre deltakeren i å delta i eller fullføre protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Parasail, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VAL1221-LEAP-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere