Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Intravénás VAL-1221 Lafora kiterjesztett hozzáférési protokoll (LEAP)

2023. június 25. frissítette: Parasail, LLC

Intravénás VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

Csak a Lafora-betegségben szenvedő betegeket kezelő szakképzett orvosok kérhetnek VAL-1221 kiterjesztett hozzáférésű kezelést a Parasail Lafora Expanded Access Protocol (LEAP) szerint. Az FDA útmutatása szerint ez a protokoll legfeljebb 10 beteget tartalmazhat. Az egyéni betegek bevonása azonban végső soron a protokoll alkalmasságától, a helyszín földrajzi elhelyezkedésétől, a kezelési követelményektől és a vizsgálati terápia rendelkezésre álló kínálatától függ. Az érdeklődő orvosok a Kapcsolatok/Helyszínek alatt felsorolt ​​központi kapcsolattartók segítségével nyújthatnak be kérelmet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság
  • Kezelés IND/Protokoll

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Lafora-betegség (LD) dokumentált genetikai diagnózisa az EPM2A vagy az EPM2B gén mindkét alléljének valószínű patogén vagy patogén változata alapján
  • Az LD evolúciójának középső szakasza 12 és 28 év között

  • Képes és hajlandó betartani a protokollt, beleértve a Protokollközpontba való utazást, eljárásokat, méréseket és látogatásokat, beleértve:

    • A Nyomozó véleménye szerint megfelelően támogató pszichoszociális körülmények
    • A gondozó/kísérleti partner elkötelezett amellett, hogy megkönnyítse a páciens bevonását a vizsgálatba, aki megbízható, kompetens, legalább 18 éves

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen egyéb olyan körülménye van, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint a résztvevőt nem biztonságossá tenné a felvételhez, vagy zavarhatja a résztvevőt a jegyzőkönyvben való részvételben vagy annak kitöltésében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Parasail, LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 25.

Első közzététel (Tényleges)

2023. július 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VAL1221-LEAP-01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel