Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intravenøs VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

25. juni 2023 opdateret af: Parasail, LLC

Intravenøs VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)

Kun kvalificerede læger, der behandler en patient med Lafora-sygdom, kan anmode om VAL-1221 Expanded Access-behandling under Parasail Lafora Expanded Access Protocol (LEAP). Ifølge FDA-vejledning kan denne protokol tilmelde op til 10 patienter. Individuel patientinkludering vil dog i sidste ende afhænge af protokolberettigelse, stedets geografi, behandlingskrav og tilgængelig forsyning af undersøgelsesterapien. Forespørgende læger kan indsende en anmodning ved at kontakte den centrale kontaktperson, der er anført nedenfor i Kontakter/Steder.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret genetisk diagnose af Lafora Disease (LD) baseret på sandsynlige patogene eller patogene varianter i begge alleler af enten EPM2A- eller EPM2B-genet
  • Midtstadium i udviklingen af ​​LD mellem 12 og 28 år

  • Kunne og villige til at overholde protokollen, herunder rejser til Protocol Center, procedurer, målinger og besøg, herunder:

    • Tilstrækkeligt understøttende psykosociale forhold, efter efterforskerens opfattelse
    • Pårørende/forsøgspartner forpligtet til at lette patientens involvering i undersøgelsen, som er pålidelig, kompetent, mindst 18 år gammel

Ekskluderingskriterier:

  • Har andre forhold, som efter efterforskerens eller sponsorens mening ville gøre deltageren usikker for inklusion eller kunne forstyrre deltagerens deltagelse i eller færdiggørelse af protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Parasail, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VAL1221-LEAP-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med VAL-1221

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner