Laskimonsisäinen VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)
sunnuntai 25. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Parasail, LLC
Laskimonsisäinen VAL-1221 Lafora Expanded Access Protocol (LEAP)
Vain pätevät lääkärit, jotka hoitavat Lafora-tautipotilasta, voivat pyytää VAL-1221 Expanded Access -hoitoa Parasail Lafora Expanded Access Protocol (LEAP) -protokollan mukaisesti.
FDA:n ohjeiden mukaan tähän protokollaan voidaan rekisteröidä jopa 10 potilasta.
Yksittäisen potilaan mukaan ottaminen riippuu kuitenkin viime kädessä protokollan kelpoisuudesta, paikan maantieteellisestä sijainnista, hoitovaatimuksista ja saatavilla olevasta tutkittavan hoidon tarjonnasta.
Tiedustelevat lääkärit voivat lähettää pyynnön ottamalla yhteyttä alla olevaan Yhteystiedot/Sijainnit -kohdassa mainittuihin keskusyhteyshenkilöihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lafora-taudin (LD) dokumentoitu geneettinen diagnoosi, joka perustuu todennäköisiin patogeenisiin tai patogeenisiin variantteihin joko EPM2A- tai EPM2B-geenin molemmissa alleeleissa
- LD:n evoluution keskivaihe 12-28 vuoden iässä
Pystyy ja haluaa noudattaa protokollaa, mukaan lukien matkustaminen protokollakeskukseen, menettelyt, mittaukset ja vierailut, mukaan lukien:
- Riittävästi tukevat psykososiaaliset olosuhteet tutkijan mielestä
- Omaishoitaja/tutkimuskumppani, joka on sitoutunut helpottamaan sellaisen potilaan osallistumista tutkimukseen, joka on luotettava, pätevä ja vähintään 18-vuotias
Poissulkemiskriteerit:
- sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan tai sponsorin näkemyksen mukaan tekisivät osallistujasta turvattomaksi sisällyttämiselle tai voisivat häiritä osallistujaa osallistumaan protokollaan tai suorittamaan sitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 25. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 25. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 25. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VAL1221-LEAP-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .