Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dożylny protokół rozszerzonego dostępu VAL-1221 Lafora (LEAP)

25 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Parasail, LLC

Dożylny protokół rozszerzonego dostępu VAL-1221 Lafora (LEAP)

Tylko wykwalifikowani lekarze leczący pacjenta z chorobą Lafora mogą zażądać leczenia VAL-1221 z rozszerzonym dostępem w ramach protokołu rozszerzonego dostępu (LEAP) Parasail Lafora. Zgodnie z wytycznymi FDA, ten protokół może zarejestrować do 10 pacjentów. Jednak włączenie poszczególnych pacjentów będzie ostatecznie zależeć od kwalifikacji protokołu, położenia geograficznego ośrodka, wymagań dotyczących leczenia i dostępnej podaży terapii eksperymentalnej. Zainteresowani lekarze mogą złożyć wniosek, kontaktując się z personelem Centralnej Kontaktu wymienionym poniżej w Kontakty/Lokalizacje.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości
  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza genetyczna choroby Lafora (LD) oparta na prawdopodobnych wariantach patogennych lub patogennych w obu allelach genu EPM2A lub EPM2B
  • Średni etap ewolucji LD między 12 a 28 rokiem życia

  • Zdolny i chętny do przestrzegania protokołu, w tym podróży do Centrum protokołu, procedur, pomiarów i wizyt, w tym:

    • Odpowiednio wspierające okoliczności psychospołeczne, w opinii Śledczego
    • Opiekun/partner badania zobowiązał się do ułatwienia udziału pacjenta w badaniu, który jest rzetelny, kompetentny, ma co najmniej 18 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Mieć jakiekolwiek inne warunki, które w opinii Badacza lub Sponsora uczyniłyby uczestnika niebezpiecznym do włączenia lub mogłyby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Parasail, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VAL1221-LEAP-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Lafory

Badania kliniczne na VAL-1221

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj