静脈内 VAL-1221 Lafora 拡張アクセス プロトコル (LEAP)
2023年6月25日 更新者：Parasail, LLC
静脈内 VAL-1221 Lafora 拡張アクセス プロトコル (LEAP)
ラフォラ病患者を治療する資格のある医師のみが、パラセイル ラフォラ拡張アクセス プロトコル (LEAP) に基づいて VAL-1221 拡張アクセス治療をリクエストできます。
FDA のガイダンスによれば、このプロトコルでは最大 10 人の患者を登録できます。
ただし、個々の患者が最終的に対象となるかどうかは、プロトコールの適格性、施設の地理、治療要件、利用可能な治験薬の供給状況によって決まります。
問い合わせを行う医師は、以下の連絡先/所在地に記載されている中央連絡担当者に連絡してリクエストを送信できます。
調査の概要
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dustin Armstrong, PhD
- 電話番号：(617) 462-3084
- メール：dustin.armstrong@parasailllc.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準:
- EPM2A または EPM2B 遺伝子の両方の対立遺伝子における可能性の高い病原性または病原性バリアントに基づくラフォラ病 (LD) の文書化された遺伝子診断
- 12歳から28歳までのLDの進行中期
以下を含むプロトコルセンターへの移動、手順、測定および訪問を含むプロトコルに従う能力および意欲があること。
- 調査官の意見では、適切に支援的な心理社会的状況
- 患者の研究への参加を促進することに尽力した、信頼でき、有能で、18 歳以上の介護者/治験パートナー
除外基準:
- 治験責任医師またはスポンサーの判断で、参加者を安全に参加させることができない、または参加者がプロトコールに参加または完了するのを妨げる可能性があると判断したその他の条件がある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2023年6月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月25日
最初の投稿 (実際)
2023年7月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月25日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VAL1221-LEAP-01
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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