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Intraveineux VAL-1221 Protocole d'accès étendu Lafora (LEAP)

25 juin 2023 mis à jour par: Parasail, LLC

Intraveineux VAL-1221 Protocole d'accès étendu Lafora (LEAP)

Seuls les médecins qualifiés traitant un patient atteint de la maladie de Lafora peuvent demander un traitement d'accès élargi VAL-1221 dans le cadre du protocole d'accès élargi Parasail Lafora (LEAP). Selon les directives de la FDA, ce protocole peut inscrire jusqu'à 10 patients. Cependant, l'inclusion de chaque patient dépendra en fin de compte de l'éligibilité au protocole, de la géographie du site, des exigences de traitement et de l'approvisionnement disponible en thérapie expérimentale. Les médecins demandeurs peuvent soumettre une demande en contactant le personnel de contact central indiqué ci-dessous dans Contacts/Emplacements.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire
  • Traitement IND/Protocole

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétique documenté de la maladie de Lafora (ML) basé sur des variantes pathogènes ou pathogènes probables dans les deux allèles du gène EPM2A ou EPM2B
  • Stade intermédiaire de l'évolution de la LD entre 12 et 28 ans

  • Capable et désireux de se conformer au protocole, y compris les déplacements au centre de protocole, les procédures, les mesures et les visites, y compris :

    • Circonstances psychosociales suffisamment favorables, de l'avis de l'enquêteur
    • Soignant / partenaire d'essai engagé à faciliter la participation du patient à l'étude qui est fiable, compétent, âgé d'au moins 18 ans

Critère d'exclusion:

  • Avoir d'autres conditions qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, rendraient le participant dangereux pour l'inclusion ou pourraient interférer avec le participant participant ou complétant le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parasail, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2023

Première publication (Réel)

5 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VAL1221-LEAP-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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