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小儿血液透析患者补充肉碱

2023年7月13日 更新者：Fady georguos labib、Ain Shams University

儿童血液透析患者的肉毒碱缺乏症及其补充的益处

本研究的目标是：

  1. 确定血液透析儿科患者肉毒碱缺乏症的患病率。
  2. 评价肉毒碱缺乏的常规血液透析儿童补充肉碱治疗肾性贫血、心功能不全、血脂异常、透析中肌肉痉挛和低血压的效果及其生活质量。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

血液透析（HD）患者常因多种因素导致肉碱缺乏；由于食欲、总能量水平和蛋白质摄入量下降，肉碱的膳食摄入量减少。 此外，越来越多的证据表明炎症与营养不良有关，慢性炎症也可能会中断肉碱在肠道中的转移。 由于肾脏生物合成减少和肝脏补偿有限，透析患者的肉碱生物合成也会下降。 此外，由于肉碱的低分子量及其高亲水性和不存在蛋白质结合，肉碱被透析器显着去除。 与健康人群一样，接受维持性透析患者的肉碱缺乏最常见的定义是血清游离肉碱水平低于 20 μmol/L。

静脉注射左卡尼汀通常用于治疗被诊断为肉碱缺乏症的接受维持性血液透析的患者，因为它具有 100% 的生物利用度并且不会分解成有毒代谢物。 肉碱补充的常用剂量是每次血液透析后服用 10-20 mg/kg，这会产生肉碱的超生理血清水平，这是将肉碱从血清充分驱动到骨骼肌所需的。

根据美国国家肾脏基金会的资料，左卡尼汀治疗肉碱缺乏的透析患者有四个主要适应症：（1）红细胞生成刺激剂抵抗性贫血，对标准红细胞生成刺激剂剂量没有反应； (2) 血液透析期间反复出现症状性低血压；(3) 有症状的心肌病或确诊的心肌病伴左心室射血分数降低；(4) 疲劳和肌无力，损害生活质量。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 埃及
      • Cairo、埃及
        • 招聘中
        • Ain Shams University
        • 接触：
          • Ainshams university Hospitals

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 所有定期血液透析超过三个月的左旋肉碱缺乏症患者。
  • 对促红细胞生成素耐药的贫血（血红蛋白 [Hb] < 11 g/dl；血细胞比容 [Hct] < 30%）定义为尽管铁储备充足，仍需要每周静脉注射重组人促红细胞生成素 (rHuEPO) 剂量 > 300 单位/公斤的贫血（转铁蛋白饱和度 >20%，铁蛋白 >100 ng/mL），并且没有任何其他可识别的贫血原因。
  • 复发性透析并发症（痉挛、肌肉疼痛、低血压）
  • 左心室射血分数降低的心肌病。
  • 性别：男女均可。
  • 年龄：16岁以下。

排除标准：

  • 已知对左旋肉碱过敏的患者。
  • 患有先天性代谢缺陷的患者。
  • 接受降脂治疗的患者。
  • 糖尿病患者。
  • 患有相关先天性心脏病的患者。
  • 患有甲状腺疾病或恶性肿瘤的患者。
  • 患者在过去 6 个月内接受过左旋肉碱治疗。
  • 患者在研究前 4 周接受输血。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：左旋肉碱组
本组纳入的常规血液透析患者，符合本研究纳入标准的继发性肉碱缺乏症（根据临床表现和血清左卡尼汀水平下降；血清游离肉碱水平低于20 μmol/L）将接受静脉注射左卡尼汀（20 毫克/千克干体重）每次透析后每周 3 次，持续 6 个月。
药品：左旋肉碱
补充左旋肉碱
安慰剂比较：安慰剂组
该组患者在每次透析后每周 3 次接受 5 ml 静脉注射等渗盐水，持续 6 个月。
其他：等渗盐水
静脉注射5毫升等渗盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血清游离肉碱水平的变化
大体时间：补充前和补充六个月后。
研究人员将使用 ELISA 技术测量血液中的血清游离肉碱水平。
补充前和补充六个月后。
心脏功能的变化
大体时间：补充前和补充六个月后。
研究者将通过超声心动图评估射血分数百分比。
补充前和补充六个月后。
血红蛋白水平的变化。
大体时间：补充前和补充六个月后。
研究人员将测量血红蛋白水平以评估补充剂对肾性贫血的效果。 和促红细胞生成素剂量
补充前和补充六个月后。
身体成分的变化。
大体时间：补充前和补充六个月后。
使用（费森尤斯医疗身体成分监测仪 - BCM）评估脂肪成分百分位数。
补充前和补充六个月后。
身体成分的变化。
大体时间：补充前和补充六个月后。
使用（费森尤斯医疗身体成分监测仪 - BCM）评估瘦组织指数百分位数。
补充前和补充六个月后。
生活质量的改变。
大体时间：补充前和补充六个月后。
使用 36 项简短调查工具（SF-36）问卷评估生活质量，它是一种感知生活质量评估工具，将用于通过量表评估一般健康、身体机能、身体疼痛和心理健康0 - 100 ，分数越低，残疾程度越高。
补充前和补充六个月后。
心脏功能的变化
大体时间：补充前和补充六个月后。
研究人员将使用超声心动图测量分数缩短百分比
补充前和补充六个月后。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ain Shams University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2023年8月1日

初级完成 (估计的)

2024年2月1日

研究完成 (估计的)

2024年3月1日

研究注册日期

首次提交

2023年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月13日

首次发布 (实际的)

2023年7月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月13日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • Carnitine in Hemodialysis

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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