Integrazione di carnitina nei pazienti in emodialisi pediatrica
Carenza di carnitina e vantaggi della sua integrazione nei pazienti in emodialisi pediatrica
L'obiettivo di questo studio è:
- Per determinare la prevalenza della carenza di carnitina tra i pazienti pediatrici in emodialisi.
- Valutare l'efficacia dell'integrazione di carnitina nei bambini in emodialisi regolare con carenza di carnitina nel trattamento dell'anemia renale, disfunzione cardiaca, dislipidemia, crampi muscolari intradialitici e ipotensione e la loro qualità di vita.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti in emodialisi (HD) hanno spesso una carenza di carnitina dovuta a molteplici fattori; l'assunzione dietetica di carnitina è ridotta a causa della diminuzione dell'appetito, dei livelli energetici totali e dell'assunzione di proteine. Inoltre, le prove accumulate hanno collegato l'infiammazione alla malnutrizione e l'infiammazione cronica potrebbe anche interrompere il trasferimento di carnitina nell'intestino. La biosintesi della carnitina può anche diminuire nei pazienti in dialisi a causa della ridotta biosintesi a livello renale e del limitato compenso da parte del fegato. Inoltre, a causa del basso peso molecolare della carnitina e della sua elevata idrofilia e assenza di legame proteico, la carnitina viene rimossa in modo significativo dal dializzatore. Come nella popolazione sana, la carenza di carnitina nei pazienti sottoposti a dialisi di mantenimento è più comunemente definita come un livello sierico di carnitina libera inferiore a 20 μmol/L.
La levocarnitina per via endovenosa è comunemente usata per trattare i pazienti sottoposti a emodialisi di mantenimento a cui viene diagnosticata una carenza di carnitina poiché ha una biodisponibilità del 100% e non si scompone in metaboliti tossici. Una dose comune utilizzata per l'integrazione di carnitina è di 10-20 mg/kg somministrata dopo ogni sessione di emodialisi, che produce i livelli sierici soprafisiologici di carnitina necessari per guidare adeguatamente la carnitina dal siero nei muscoli scheletrici.
Esistono quattro indicazioni principali per il trattamento con levocarnitina nei pazienti in dialisi con carenza di carnitina secondo l'American National Kidney Foundation: (1) anemia resistente agli agenti stimolanti l'eritropoiesi che non ha risposto al dosaggio standard dell'agente stimolante l'eritropoiesi; (2) ipotensione sintomatica ricorrente durante l'emodialisi; (3) cardiomiopatia sintomatica o cardiomiopatia confermata con frazione di eiezione ventricolare sinistra ridotta e (4) affaticabilità e debolezza muscolare che compromettono la qualità della vita.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Fady LAbib
- Numero di telefono: +201023811345/201282657642
- Email: Fadygeorguos@gmail.com
Luoghi di studio
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Cairo, Egitto
- Reclutamento
- ain shams University
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Contatto:
- Ainshams university Hospitals
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i pazienti in emodialisi regolare per più di tre mesi con carenza di L-carnitina.
- Anemia (emoglobina [Hb] < 11 g/dl; ematocrito [Hct] < 30%) resistente all'eritropoietina definita come anemia che richiede dosi di eritropoietina umana ricombinante (rHuEPO) >300 unità/kg/settimana per via endovenosa nonostante adeguate riserve di ferro ( saturazione della transferrina >20%, ferritina >100 ng/mL) e senza altre cause identificabili di anemia.
- Complicanze intradialitiche ricorrenti (crampi, dolori muscolari, ipotensione)
- Cardiomiopatia con frazione di eiezione ventricolare sinistra ridotta.
- Sesso: sia maschi che femmine.
- Età: 16 anni o meno.
Criteri di esclusione:
- Pazienti noti per essere allergici alla L-carnitina.
- Pazienti con errore congenito del metabolismo.
- Pazienti in terapia ipolipemizzante.
- Pazienti con diabete mellito.
- Pazienti con cardiopatie congenite associate.
- Pazienti con disturbi della tiroide o tumori maligni.
- I pazienti hanno ricevuto L-carnitina negli ultimi 6 mesi.
- I pazienti hanno ricevuto trasfusioni di sangue 4 settimane prima dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo L-carnitina
I pazienti arruolati in questo gruppo che sono in emodialisi regolare che soddisfano i criteri di inclusione del nostro studio con carenza secondaria di carnitina (basata su manifestazioni cliniche e diminuzione del livello sierico di L-carnitina; livello sierico di carnitina libera inferiore a 20 μmol/L) riceveranno L-carnitina per via endovenosa (20 mg/kg di peso corporeo secco) dopo ogni sessione di dialisi tre volte alla settimana per 6 mesi.
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Integrazione con L-carnitina
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Comparatore placebo: Gruppo placebo
pazienti arruolati in questo gruppo che riceveranno 5 ml di soluzione salina isotonica per via endovenosa dopo ogni sessione di dialisi tre volte alla settimana per 6 mesi.
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Per via endovenosa 5 ml di soluzione salina isotonica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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variazione del livello sierico di carnitina libera
Lasso di tempo: prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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Lo sperimentatore misurerà il livello sierico di carnitina libera nel sangue utilizzando la tecnica ELISA.
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prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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alterazione delle funzioni cardiache
Lasso di tempo: prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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Lo sperimentatore valuterà la percentuale della frazione di eiezione mediante ecocardiografia.
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prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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variazione del livello di emoglobina.
Lasso di tempo: prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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Lo sperimentatore misurerà il livello di emoglobina per valutare l'effetto dell'integrazione sull'anemia renale.
e la dose di eritropoietina
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prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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cambiamento nella composizione corporea.
Lasso di tempo: prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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utilizzando (The Fresenius Medical Care Body Composition Monitor - BCM) per valutare i percentili della composizione dei grassi.
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prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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cambiamento nella composizione corporea.
Lasso di tempo: prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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utilizzando (The Fresenius Medical Care Body Composition Monitor - BCM) per valutare i percentili dell'indice di tessuto magro.
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prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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cambiamento della qualità della vita.
Lasso di tempo: prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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valutazione della qualità della vita utilizzando il questionario Short Form Survey Instrument (SF-36) a 36 voci, è uno strumento di valutazione della qualità della vita percepita che verrà utilizzato per valutare la salute generale, il funzionamento fisico, il dolore fisico e la salute mentale con una scala 0 - 100 , Più basso è il punteggio maggiore è la disabilità.
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prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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alterazione delle funzioni cardiache
Lasso di tempo: prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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Lo sperimentatore misurerà la percentuale di accorciamento della frazione utilizzando l'ecocardiografia
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prima dell'integrazione e dopo sei mesi di integrazione.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Eknoyan G, Latos DL, Lindberg J; National Kidney Foundation Carnitine Consensus Conference. Practice recommendations for the use of L-carnitine in dialysis-related carnitine disorder. National Kidney Foundation Carnitine Consensus Conference. Am J Kidney Dis. 2003 Apr;41(4):868-76. doi: 10.1016/s0272-6386(03)00110-0.
- Evans A. Dialysis-related carnitine disorder and levocarnitine pharmacology. Am J Kidney Dis. 2003 Apr;41(4 Suppl 4):S13-26. doi: 10.1016/s0272-6386(03)00113-6.
- KDOQI Work Group. KDOQI Clinical Practice Guideline for Nutrition in Children with CKD: 2008 update. Executive summary. Am J Kidney Dis. 2009 Mar;53(3 Suppl 2):S11-104. doi: 10.1053/j.ajkd.2008.11.017. No abstract available.
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- Carnitine in Hemodialysis
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