Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Karnitintillskott hos pediatriska hemodialyspatienter

13 juli 2023 uppdaterad av: Fady georguos labib, Ain Shams University

Karnitinbrist och fördelarna med dess tillskott hos pediatriska hemodialyspatienter

Målet med denna studie är:

  1. För att fastställa prevalensen av karnitinbrist bland pediatriska patienter på hemodialys.
  2. Att utvärdera effektiviteten av karnitintillskott hos barn på regelbunden hemodialys med karnitinbrist vid behandling av njuranemi, hjärtdysfunktion, dyslipidemi, intradialytiska muskelkramper och hypotoni och deras livskvalitet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter i hemodialys (HD) har ofta karnitinbrist på grund av flera faktorer; kostintaget av karnitin minskar på grund av minskad aptit, totala energinivåer och proteinintag. Dessutom har ackumulerande bevis kopplat inflammation till undernäring, och kronisk inflammation kan också avbryta karnitinöverföringen i tarmen. Karnitinbiosyntesen kan också falla hos patienter i dialys på grund av minskad biosyntes i njuren och begränsad kompensation från levern. Dessutom, på grund av den låga molekylvikten av karnitin och dess höga hydrofilicitet och frånvaro av proteinbindning, avlägsnas karnitin signifikant av dialysatorn. Liksom i den friska befolkningen definieras karnitinbrist hos patienter som får underhållsdialys oftast som en serumfri karnitinnivå mindre än 20 μmol/L.

Intravenöst levokarnitin används vanligtvis för att behandla patienter som får underhållshemodialys och som diagnostiserats med karnitinbrist eftersom det har 100 % biotillgänglighet och inte bryts ner till toxiska metaboliter. En vanlig dos som används för karnitintillskott är 10-20 mg/kg administrerat efter varje hemodialys, vilket ger de suprafysiologiska serumnivåer av karnitin som krävs för att på ett adekvat sätt driva karnitin från serumet in i skelettmusklerna.

Det finns fyra huvudsakliga indikationer för levokarnitinbehandling hos dialyspatienter med karnitinbrist enligt American National Kidney Foundation: (1) erytropoesstimulerande medel resistent anemi som inte har svarat på standarddoseringen av erytropoesstimulerande medel; (2) återkommande symtomatisk hypotoni under hemodialys; (3) symtomatisk kardiomyopati eller bekräftad kardiomyopati med minskad vänsterkammarejektionsfraktion och (4) trötthet och muskelsvaghet som undergräver livskvaliteten.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Rekrytering
        • Ain Shams University
        • Kontakt:
          • Ainshams university Hospitals

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla patienter på regelbunden hemodialys i mer än tre månader med L-karnitinbrist.
  • Anemi (hemoglobin [Hb] < 11 g/dl; hematokrit [Hct] < 30 %) resistent mot erytropoietin definierad som anemi som kräver rekombinant humant erytropoietin (rHuEPO) doser >300 enheter/kg/vecka intravenöst trots tillräckliga järnförråd ( transferrinmättnad >20 %, ferritin >100 ng/ml), och utan någon annan identifierbar orsak till anemi.
  • Återkommande intradialytiska komplikationer (kramper, muskelsmärta, hypotoni)
  • Kardiomyopati med reducerad vänsterkammar ejektionsfraktion.
  • Kön: både män och kvinnor.
  • Ålder: 16 år eller yngre.

Exklusions kriterier:

  • Patienter kända för att vara allergiska mot L-karnitin.
  • Patienter med medfödda metabolismfel.
  • Patienter på lipidsänkande behandling.
  • Patienter med diabetes mellitus.
  • Patienter med associerad medfödd hjärtsjukdom.
  • Patienter med sköldkörtelsjukdom eller malignitet.
  • Patienterna fick L-karnitin under de senaste 6 månaderna.
  • Patienterna fick blodtransfusion 4 veckor före studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: L-Carnitine Group
Rekryterade patienter i denna grupp som är på regelbunden hemodialys och uppfyller vår studies inklusionskriterier med sekundär karnitinbrist (baserat på kliniska manifestationer och minskad serumnivå av L-karnitin; serumfritt karnitinnivå mindre än 20 μmol/L) kommer att få intravenöst L-karnitin (20 mg/kg torr kroppsvikt) efter varje dialyssession tre gånger i veckan i 6 månader.
Läkemedel: L-karnitin
Tillskott av L-karnitin
Placebo-jämförare: Placebogruppen
inkluderade patienter i denna grupp som kommer att få 5 ml intravenös isotonisk koksaltlösning efter varje dialyssession tre gånger i veckan under 6 månader.
Övrig: isotonisk saltlösning
Intravenös 5 ml isoton koksaltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändring i serumfritt karnitinnivå
Tidsram: före tillskott och efter sex månaders tillskott.
Utredaren kommer att mäta serumfritt karnitin i blodet med hjälp av ELISA-teknik.
före tillskott och efter sex månaders tillskott.
förändring i hjärtfunktioner
Tidsram: före tillskott och efter sex månaders tillskott.
Utredaren kommer att bedöma utstötningsfraktionsprocenten genom ekokardiografi.
före tillskott och efter sex månaders tillskott.
förändring av hemoglobinnivån.
Tidsram: före tillskott och efter sex månaders tillskott.
Utredaren kommer att mäta hemoglobinnivån för att bedöma effekten av tillskott på renal anemi. och erytropoietindos
före tillskott och efter sex månaders tillskott.
förändring i kroppssammansättning.
Tidsram: före tillskott och efter sex månaders tillskott.
använda (The Fresenius Medical Care Body Composition Monitor - BCM) för att bedöma fettsammansättningspercentiler.
före tillskott och efter sex månaders tillskott.
förändring i kroppssammansättning.
Tidsram: före tillskott och efter sex månaders tillskott.
använda (The Fresenius Medical Care Body Composition Monitor - BCM) för att bedöma indexpercentiler för magert vävnad.
före tillskott och efter sex månaders tillskott.
förändring i livskvalitet.
Tidsram: före tillskott och efter sex månaders tillskott.
bedömning av livskvalitet med hjälp av 36-objekt kortformsundersökningsinstrument (SF-36) frågeformulär, det är ett upplevt livskvalitetsbedömningsverktyg som kommer att användas för att bedöma allmän hälsa, fysisk funktion, kroppslig smärta och psykisk hälsa med en skala 0 - 100 , Ju lägre poäng desto mer funktionshinder.
före tillskott och efter sex månaders tillskott.
förändring i hjärtfunktioner
Tidsram: före tillskott och efter sex månaders tillskott.
Utredaren kommer att mäta andelen förkortning av fraktion med hjälp av ekokardiografi
före tillskott och efter sex månaders tillskott.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ain Shams University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2023

Första postat (Faktisk)

17 juli 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • Carnitine in Hemodialysis

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera