Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Carnitine-suppletie bij pediatrische hemodialysepatiënten

13 juli 2023 bijgewerkt door: Fady georguos labib, Ain Shams University

Carnitine-deficiëntie en voordelen van suppletie bij pediatrische hemodialysepatiënten

Het doel van deze studie is:

  1. Om de prevalentie van carnitine-deficiëntie te bepalen bij pediatrische patiënten die hemodialyse ondergaan.
  2. Om de efficiëntie van carnitinesuppletie te evalueren bij kinderen die regelmatig hemodialyse ondergaan met carnitinedeficiëntie bij de behandeling van nieranemie, hartdisfunctie, dyslipidemie, intradialytische spierkrampen en hypotensie en hun kwaliteit van leven.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die hemodialyse (HD) ondergaan, hebben vaak een carnitinedeficiëntie als gevolg van meerdere factoren; de inname van carnitine via de voeding is verminderd als gevolg van verminderde eetlust, totale energieniveaus en eiwitinname. Bovendien heeft toenemend bewijs ontsteking in verband gebracht met ondervoeding, en chronische ontsteking kan ook de overdracht van carnitine in de darm onderbreken. Ook bij dialysepatiënten kan de biosynthese van carnitine afnemen door verminderde biosynthese in de nier en beperkte compensatie door de lever. Bovendien wordt carnitine, vanwege het lage molecuulgewicht van carnitine en zijn hoge hydrofiliciteit en afwezigheid van eiwitbinding, aanzienlijk verwijderd door de dialysator. Net als bij de gezonde bevolking wordt carnitinedeficiëntie bij patiënten die onderhoudsdialyse ondergaan meestal gedefinieerd als een serumvrij carnitinegehalte van minder dan 20 μmol/L.

Intraveneus levocarnitine wordt vaak gebruikt voor de behandeling van patiënten die onderhoudshemodialyse ondergaan bij wie carnitinedeficiëntie is vastgesteld, aangezien het 100% biologisch beschikbaar is en niet wordt afgebroken tot toxische metabolieten. Een gebruikelijke dosis die wordt gebruikt voor carnitine-suppletie is 10-20 mg / kg toegediend na elke hemodialysesessie, die de suprafysiologische serumspiegels van carnitine produceert die nodig zijn om carnitine adequaat uit het serum in de skeletspieren te drijven.

Volgens de American National Kidney Foundation zijn er vier hoofdindicaties voor behandeling met levocarnitine bij dialysepatiënten met carnitinedeficiëntie: (1) erytropoëse-stimulerende middelen resistente bloedarmoede die niet heeft gereageerd op de standaarddosering van erytropoëse-stimulerende middelen; (2) terugkerende symptomatische hypotensie tijdens hemodialyse; (3) symptomatische cardiomyopathie of bevestigde cardiomyopathie met verminderde linkerventrikelejectiefractie en (4) vermoeidheid en spierzwakte die de kwaliteit van leven ondermijnen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Egypte
      • Cairo, Egypte
        • Werving
        • Ain Shams University
        • Contact:
          • Ainshams university Hospitals

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten die langer dan drie maanden regelmatig hemodialyse ondergaan met L-carnitine-deficiëntie.
  • Anemie (hemoglobine [Hb] < 11 g/dl; hematocriet [Hct] < 30%) resistent tegen erytropoëtine, gedefinieerd als anemie waarvoor recombinant humaan erytropoëtine (rHuEPO) doseringen >300 eenheden/kg/week intraveneus nodig zijn ondanks voldoende ijzervoorraden ( transferrineverzadiging >20%, ferritine >100 ng/ml), en zonder enige andere identificeerbare oorzaak van bloedarmoede.
  • Terugkerende intradialytische complicaties (krampen, spierpijn, hypotensie)
  • Cardiomyopathie met verminderde linkerventrikelejectiefractie.
  • Geslacht: zowel mannen als vrouwen.
  • Leeftijd: 16 jaar of jonger.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor L-carnitine.
  • Patiënten met een aangeboren stofwisselingsstoornis.
  • Patiënten op lipidenverlagende therapie.
  • Patiënten met diabetes mellitus.
  • Patiënten met geassocieerde aangeboren hartafwijkingen.
  • Patiënten met een schildklieraandoening of maligniteit.
  • Patiënten kregen L-carnitine in de afgelopen 6 maanden.
  • Patiënten kregen 4 weken voorafgaand aan het onderzoek een bloedtransfusie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: L-Carnitine-groep
Ingeschreven patiënten in deze groep die regelmatig hemodialyse ondergaan en voldoen aan de inclusiecriteria van ons onderzoek met secundaire carnitinedeficiëntie (gebaseerd op klinische manifestaties en verlaagde serumspiegel van L-carnitine; serumvrije carnitinespiegel van minder dan 20 μmol/L) zullen intraveneuze L-carnitine krijgen (20 mg/kg droog lichaamsgewicht) na elke dialysesessie driemaal per week gedurende 6 maanden.
Geneesmiddel: L-carnitine
Suppletie met L-carnitine
Placebo-vergelijker: Placebo-groep
geregistreerde patiënten in deze groep die gedurende 6 maanden driemaal per week 5 ml intraveneuze isotone zoutoplossing krijgen na elke dialysesessie.
Ander: isotone zoutoplossing
Intraveneus 5 ml isotone zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
verandering in serumvrije carnitinespiegel
Tijdsspanne: vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
De onderzoeker zal het serumvrije carnitinegehalte in het bloed meten met behulp van de ELISA-techniek.
vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
verandering in hartfuncties
Tijdsspanne: vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
De onderzoeker beoordeelt het ejectiefractiepercentage door middel van echocardiografie.
vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
verandering in hemoglobinegehalte.
Tijdsspanne: vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
De onderzoeker zal het hemoglobinegehalte meten om het effect van suppletie op nieranemie te beoordelen. en dosis Erytropoëtine
vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
verandering in lichaamssamenstelling.
Tijdsspanne: vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
met behulp van (The Fresenius Medical Care Body Composition Monitor - BCM) om vetsamenstellingspercentielen te beoordelen.
vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
verandering in lichaamssamenstelling.
Tijdsspanne: vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
met behulp van (The Fresenius Medical Care Body Composition Monitor - BCM) om magere weefselindexpercentielen te beoordelen.
vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
verandering in kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
beoordeling van de kwaliteit van leven met behulp van een 36-item short form survey instrument (SF-36) vragenlijst, het is een beoordelingsinstrument voor de waargenomen kwaliteit van leven dat zal worden gebruikt om de algemene gezondheid, fysiek functioneren, lichamelijke pijn en geestelijke gezondheid te beoordelen met een schaal 0 - 100, hoe lager de score, hoe meer beperkingen.
vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
verandering in hartfuncties
Tijdsspanne: vóór suppletie en na zes maanden suppletie.
De onderzoeker zal het fractieverkortingspercentage meten met behulp van echocardiografie
vóór suppletie en na zes maanden suppletie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ain Shams University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • Carnitine in Hemodialysis

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren