Supplémentation en carnitine chez les patients hémodialysés pédiatriques
Carence en carnitine et avantages de sa supplémentation chez les patients hémodialysés pédiatriques
Le but de cette étude est :
- Déterminer la prévalence de la carence en carnitine chez les patients pédiatriques sous hémodialyse.
- Évaluer l'efficacité de la supplémentation en carnitine chez les enfants sous hémodialyse régulière présentant une carence en carnitine dans le traitement de l'anémie rénale, du dysfonctionnement cardiaque, de la dyslipidémie, des crampes musculaires intradialytiques et de l'hypotension et leur qualité de vie.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients sous hémodialyse (HD) ont souvent une carence en carnitine due à de multiples facteurs ; l'apport alimentaire de carnitine est diminué en raison de la baisse de l'appétit, des niveaux d'énergie totale et de l'apport en protéines. De plus, de plus en plus de preuves ont établi un lien entre l'inflammation et la malnutrition, et l'inflammation chronique pourrait également interrompre le transfert de carnitine dans l'intestin. La biosynthèse de la carnitine peut également chuter chez les patients sous dialyse en raison d'une biosynthèse réduite dans les reins et d'une compensation limitée par le foie. De plus, en raison du faible poids moléculaire de la carnitine et de son hydrophilie élevée et de l'absence de liaison aux protéines, la carnitine est éliminée de manière significative par le dialyseur. Comme dans la population en bonne santé, la carence en carnitine chez les patients sous dialyse d'entretien est le plus souvent définie comme un taux sérique de carnitine libre inférieur à 20 μmol/L .
La lévocarnitine intraveineuse est couramment utilisée pour traiter les patients sous hémodialyse d'entretien chez lesquels on a diagnostiqué une carence en carnitine, car elle a une biodisponibilité de 100 % et ne se décompose pas en métabolites toxiques. Une dose courante utilisée pour la supplémentation en carnitine est de 10 à 20 mg / kg administrée après chaque séance d'hémodialyse, ce qui produit les taux sériques supraphysiologiques de carnitine nécessaires pour conduire de manière adéquate la carnitine du sérum vers les muscles squelettiques.
Selon l'American National Kidney Foundation, il existe quatre indications principales pour le traitement par la lévocarnitine chez les patients dialysés présentant une carence en carnitine : (1) anémie résistante aux agents stimulant l'érythropoïèse qui n'a pas répondu à la dose standard d'agent stimulant l'érythropoïèse ; (2) hypotension symptomatique récurrente pendant l'hémodialyse ; (3) cardiomyopathie symptomatique ou cardiomyopathie confirmée avec réduction de la fraction d'éjection ventriculaire gauche et (4) fatigabilité et faiblesse musculaire qui nuisent à la qualité de vie.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Fady LAbib
- Numéro de téléphone: +201023811345/201282657642
- E-mail: Fadygeorguos@gmail.com
Lieux d'étude
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Cairo, Egypte
- Recrutement
- Ain Shams University
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Contact:
- Ainshams university Hospitals
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Tous les patients sous hémodialyse régulière depuis plus de trois mois avec un déficit en L-carnitine.
- Anémie (hémoglobine [Hb] < 11 g/dl ; hématocrite [Hct] < 30 %) résistante à l'érythropoïétine définie comme une anémie nécessitant des doses d'érythropoïétine humaine recombinante (rHuEPO) > 300 unités/kg/semaine par voie intraveineuse malgré des réserves de fer adéquates ( saturation de la transferrine > 20 %, ferritine > 100 ng/mL), et sans autre cause identifiable d'anémie.
- Complications intradialytiques récurrentes (crampes, douleurs musculaires, hypotension)
- Cardiomyopathie avec réduction de la fraction d'éjection ventriculaire gauche.
- Sexe : mâles et femelles.
- Âge : 16 ans ou moins.
Critère d'exclusion:
- Patients connus pour être allergiques à la L-carnitine.
- Patients présentant une erreur innée du métabolisme.
- Patients sous traitement hypolipémiant.
- Patients atteints de diabète sucré.
- Patients atteints de cardiopathie congénitale associée.
- Patients atteints de troubles thyroïdiens ou de malignité.
- Les patients ont reçu de la L-carnitine au cours des 6 derniers mois.
- Les patients ont reçu une transfusion sanguine 4 semaines avant l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe L-Carnitine
Les patients inscrits dans ce groupe qui sont sous hémodialyse régulière et remplissant les critères d'inclusion de notre étude avec une carence secondaire en carnitine (sur la base de manifestations cliniques et d'une diminution du taux sérique de L-carnitine ; taux sérique de carnitine libre inférieur à 20 μmol/L) recevront de la L-carnitine par voie intraveineuse (20 mg/kg de poids corporel sec) après chaque séance de dialyse trois fois par semaine pendant 6 mois.
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Supplémentation en L-carnitine
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Comparateur placebo: Groupe placebo
patients inscrits dans ce groupe qui recevront 5 ml de solution saline isotonique par voie intraveineuse après chaque séance de dialyse trois fois par semaine pendant 6 mois.
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Intraveineux 5 ml de solution saline isotonique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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modification du taux de carnitine libre sérique
Délai: avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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L'investigateur mesurera le taux de carnitine libre sérique dans le sang en utilisant la technique ELISA.
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avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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modification des fonctions cardiaques
Délai: avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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L'investigateur évaluera le pourcentage de fraction d'éjection par échocardiographie.
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avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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modification du taux d'hémoglobine.
Délai: avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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L'investigateur mesurera le taux d'hémoglobine pour évaluer l'effet de la supplémentation sur l'anémie rénale.
et dose d'érythropoïétine
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avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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changement dans la composition corporelle.
Délai: avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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en utilisant (The Fresenius Medical Care Body Composition Monitor - BCM) pour évaluer les centiles de composition en graisse.
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avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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changement dans la composition corporelle.
Délai: avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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en utilisant (le moniteur de composition corporelle Fresenius Medical Care - BCM) pour évaluer les centiles de l'indice de tissu maigre.
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avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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changement dans la qualité de vie.
Délai: avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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évaluation de la qualité de vie à l'aide d'un questionnaire de 36 items short form survey instrument (SF-36), il s'agit d'un outil d'évaluation de la qualité de vie perçue qui sera utilisé pour évaluer la santé générale, le fonctionnement physique, la douleur corporelle et la santé mentale avec une échelle 0 - 100 , Plus le score est bas, plus le handicap est important.
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avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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modification des fonctions cardiaques
Délai: avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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L'investigateur mesurera le pourcentage de raccourcissement de la fraction à l'aide de l'échocardiographie
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avant la supplémentation et après six mois de supplémentation.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Eknoyan G, Latos DL, Lindberg J; National Kidney Foundation Carnitine Consensus Conference. Practice recommendations for the use of L-carnitine in dialysis-related carnitine disorder. National Kidney Foundation Carnitine Consensus Conference. Am J Kidney Dis. 2003 Apr;41(4):868-76. doi: 10.1016/s0272-6386(03)00110-0.
- Evans A. Dialysis-related carnitine disorder and levocarnitine pharmacology. Am J Kidney Dis. 2003 Apr;41(4 Suppl 4):S13-26. doi: 10.1016/s0272-6386(03)00113-6.
- KDOQI Work Group. KDOQI Clinical Practice Guideline for Nutrition in Children with CKD: 2008 update. Executive summary. Am J Kidney Dis. 2009 Mar;53(3 Suppl 2):S11-104. doi: 10.1053/j.ajkd.2008.11.017. No abstract available.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
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Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
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Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
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Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- Carnitine in Hemodialysis
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