环磷酰胺添加到标准免疫抑制治疗中，艾曲波帕作为严重再生障碍性贫血患者的一线治疗
2024年9月23日 更新者：Fang Liwei、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
这是一项前瞻性、单中心、单臂、2 期研究。
本研究的目的是评估抗淋巴细胞球蛋白加艾曲波帕联合中等剂量环磷酰胺治疗重度再生障碍性贫血的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
43
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Tianjin
-
Tianjin、Tianjin、中国、300131
- Regenerative Medicine Center
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性年龄≥12岁
- 受试者被诊断为幼稚严重或非常严重的再生障碍性贫血
- ECOG 表现状态 ≤2
- 不愿意或不能接受异体造血干细胞移植。
- 愿意并且能够遵守本研究的要求和书面知情同意书。
排除标准：
- 之前接受过免疫抑制治疗 > 4 周
- 之前接受过 TPO-RA 治疗 > 4 周
- 对艾曲波帕或环磷酰胺过敏或不耐受。
- 对 ALG 过敏
- 不受控制的全身真菌、细菌或病毒感染
- 控制不佳的高血压（≥140/90mmHg）或糖尿病（空腹血糖浓度≥7.0mmol/L或随机静脉血糖浓度≥11.1mmol/L）
- 肝或肾功能异常：ALT或AST > 3 ULN，或血清肌酐（sCr）≥ 2.5 ULN。
- 恶性实体瘤放疗和化疗史
- 合并其他严重疾病
- 怀孕或哺乳期患者
- 由于上述以外的原因，研究者认为不符合研究资格的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：实验性的
ALG/CsA（环孢素）和herombopag 和中等剂量环磷酰胺
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严重再生障碍性贫血患者在治疗开始的前五天内将每天接受抗淋巴细胞球蛋白（25mg/kg）剂量。
环孢素每天以3-5mg/kg的剂量施用。
Herombopag 从治疗第一天开始每天服用 15 毫克，持续六个月。
中等剂量环磷酰胺（20mg/kg）将在第29-30天和第43-44天施用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体响应率
大体时间：3个月内
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有血液学反应的患者百分比。
血液学缓解包括完全率、接近完全率(CR)、非常好的部分缓解(VGPR)、良好部分缓解(GPR)和部分缓解(PR)。
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3个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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全因死亡率
大体时间：3个月内
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3个月内
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达到强劲血液学反应的时间
大体时间：6个月内
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6个月内
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不良事件的发生率
大体时间：6个月内
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使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 5 版来评估不良事件
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6个月内
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反应强劲
大体时间：3个月内
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具有稳健缓解（包括 CR、接近 CR、VGPR 和 GPR）的患者百分比。
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3个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Liwei Fang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年7月10日
初级完成 (估计的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2025年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年7月27日
首先提交符合 QC 标准的
2023年7月27日
首次发布 (实际的)
2023年8月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年9月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年9月23日
最后验证
2024年9月1日
更多信息
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