Cyklofosfamid läggs till standard immunsuppressiv behandling med Eltrombopag som frontlinjebehandling hos patienter med svår aplastisk anemi
23 september 2024 uppdaterad av: Fang Liwei, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Detta är en prospektiv, singelcenter, enarmad, fas 2-studie.
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av anti-lymfocytglobulin plus eltrombopag i kombination med måttlig dos cyklofosfamid för svår aplastisk anemi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
43
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300131
- Regenerative Medicine Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna ålder ≥ 12 år
- Patienten har diagnosen naiv svår eller mycket svår aplastisk anemi
- ECOG-prestandastatus ≤2
- Ovillig eller oförmögen att ta emot allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.
- Vill och kan uppfylla kraven för denna studie och skriftligt informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Fick tidigare immunsuppressiv behandling > 4 veckor
- Tidigare behandlad med TPO-RA > 4 veckor
- Har en allergi eller intolerans mot antingen eltrombopag eller cyklofosfamid.
- Har en allergi mot ALG
- Okontrollerad systemisk svamp-, bakterie- eller virusinfektion
- Dåligt kontrollerad hypertoni (≥140/90mmHg) eller diabetes (en fasteplasmaglukoskoncentration ≥7,0mmol/L eller en slumpmässig venös plasmaglukoskoncentration ≥11,1mmol/L)
- Onormal lever- eller njurfunktion: ALAT eller ASAT >3 ULN, eller serumkreatinin (sCr)≥ 2,5 ULN.
- Historik om strålbehandling och kemoterapi för maligna solida tumörer
- I kombination med andra allvarliga störningar
- Gravida eller ammande patienter
- Patienter som utredaren ansåg vara olämpliga för studien av andra skäl än ovanstående.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell
ALG/CsA (cyklosporin) och herombopag och måttlig dos cyklofosfamid
|
Patienter med svår aplastisk anemi kommer att få en daglig dos av anti-lymfocytglobulin (25 mg/kg) under de första fem dagarna i början av behandlingen.
Cyklosporin kommer att administreras dagligen i en dos på 3-5 mg/kg.
Herombopag kommer att administreras dagligen i en dos på 15 mg från och med den första behandlingsdagen och fortsätter i sex månader.
Den måttliga dosen cyklofosfamid (20 mg/kg) kommer att administreras dagarna 29-30 och dagarna 43-44.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total svarsfrekvens
Tidsram: Inom 3 månader
|
Andel patienter med hematologisk respons.
Hematologiskt svar inkluderar fullständig frekvens, nästan fullständig frekvens (CR), mycket bra partiell respons (VGPR), bra partiell respons (GPR) och partiell respons (PR).
|
Inom 3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Inom 3 månader
|
Inom 3 månader
|
|
|
Dags att uppnå robust hematologisk respons
Tidsram: Inom 6 månader
|
Inom 6 månader
|
|
|
Incidensen av biverkningen
Tidsram: Inom 6 månader
|
Använd Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 för att bedöma biverkningen
|
Inom 6 månader
|
|
Robust respons
Tidsram: Inom 3 månader
|
Andel patienter med robust svar, inklusive CR, nära CR, VGPR och GPR.
|
Inom 3 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Liwei Fang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
10 juli 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2024
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 juli 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 juli 2023
Första postat (Faktisk)
4 augusti 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 september 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 september 2024
Senast verifierad
1 september 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Benmärgsfel
- Anemi
- Anemi, aplastisk
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antireumatiska medel
- Antineoplastiska medel
- Immunologiska faktorer
- Antineoplastiska medel, Alkylering
- Alkyleringsmedel
- Myeloablativa agonister
- Cyklofosfamid
- Immunsuppressiva medel
Andra studie-ID-nummer
- IIT2023038
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .