Cyclofosfamide toegevoegd aan standaard immunosuppressieve therapie met eltrombopag als eerstelijnstherapie bij patiënten met ernstige aplastische anemie
23 september 2024 bijgewerkt door: Fang Liwei, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Dit is een prospectieve, single-center, single-arm, fase 2-studie.
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van antilymfocytenglobuline plus eltrombopag in combinatie met een matige dosis cyclofosfamide voor ernstige aplastische anemie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
43
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, China, 300131
- Regenerative Medicine Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd man of vrouw ≥ 12 jaar
- Proefpersoon heeft een diagnose van naïeve ernstige of zeer ernstige aplastische anemie
- ECOG-prestatiestatus ≤2
- Niet bereid of niet in staat om allogene hematopoëtische stamceltransplantatie te ontvangen.
- Bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten voor deze studie en schriftelijke geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- Eerder immunosuppressieve therapie gehad > 4 weken
- Eerder behandeld met TPO-RA > 4 weken
- Als u allergisch of intolerant bent voor eltrombopag of cyclofosfamide.
- Allergie hebben voor ALG
- Ongecontroleerde systemische schimmel-, bacteriële of virale infectie
- Slecht gecontroleerde hypertensie (≥ 140/90 mmHg) of diabetes (een nuchtere plasmaglucoseconcentratie ≥ 7,0 mmol/L of een willekeurige veneuze plasmaglucoseconcentratie ≥ 11,1 mmol/L)
- Abnormale lever- of nierfunctie: ALAT of ASAT >3 ULN, of serumcreatinine (sCr)≥ 2,5 ULN.
- Geschiedenis van radiotherapie en chemotherapie voor kwaadaardige solide tumoren
- Gecombineerd met andere ernstige aandoeningen
- Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven
- Patiënten die door de onderzoeker om andere dan de bovenstaande redenen niet in aanmerking komen voor het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Experimenteel
ALG/CsA (Cyclosporine) en herombopag en matige dosis cyclofosfamide
|
Patiënten met ernstige aplastische anemie krijgen gedurende de eerste vijf dagen aan het begin van de behandeling een dagelijkse dosis antilymfocytglobuline (25 mg/kg).
Cyclosporine wordt dagelijks toegediend in een dosering van 3-5 mg/kg.
Herombopag zal dagelijks worden toegediend in een dosering van 15 mg, te beginnen vanaf de eerste dag van de behandeling en gedurende zes maanden.
De matige dosis cyclofosfamide (20 mg/kg) wordt toegediend op dag 29-30 en dag 43-44.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen responspercentage
Tijdsspanne: Binnen 3 maanden
|
Percentage patiënten met hematologische respons.
Hematologische respons omvat compleet percentage, bijna compleet percentage (CR), zeer goede gedeeltelijke respons (VGPR), goede gedeeltelijke respons (GPR) en gedeeltelijke respons (PR).
|
Binnen 3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Binnen 3 maanden
|
Binnen 3 maanden
|
|
|
Tijd om een robuuste hematologische respons te bereiken
Tijdsspanne: Binnen 6 maanden
|
Binnen 6 maanden
|
|
|
Incidentie van de bijwerking
Tijdsspanne: Binnen 6 maanden
|
Gebruik Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5 om de bijwerking te beoordelen
|
Binnen 6 maanden
|
|
Robuuste reactie
Tijdsspanne: Binnen 3 maanden
|
Percentage patiënten met een robuuste respons, waaronder CR, bijna CR, VGPR en GPR.
|
Binnen 3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Liwei Fang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 juli 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2024
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 juli 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 juli 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 augustus 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 september 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 september 2024
Laatst geverifieerd
1 september 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Beenmergfalenstoornissen
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antireumatische middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunologische factoren
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Cyclofosfamide
- Immunosuppressieve middelen
Andere studie-ID-nummers
- IIT2023038
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .