Ciclofosfamida añadida al tratamiento inmunosupresor estándar con eltrombopag como tratamiento de primera línea en pacientes con anemia aplásica grave
23 de septiembre de 2024 actualizado por: Fang Liwei, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Este es un estudio de fase 2 prospectivo, de un solo centro y de un solo brazo.
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de la globulina antilinfocítica más eltrombopag en combinación con ciclofosfamida en dosis moderadas para la anemia aplásica grave.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
43
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300131
- Regenerative Medicine Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer edad ≥ 12 años
- El sujeto tiene un diagnóstico de anemia aplásica grave o muy grave ingenua
- Estado funcional ECOG ≤2
- No desea o no puede recibir un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos para este estudio y consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Terapia inmunosupresora recibida previamente > 4 semanas
- Tratado previamente con TPO-RA > 4 semanas
- Tiene alergia o intolerancia al eltrombopag o a la ciclofosfamida.
- Tiene una alergia a ALG
- Infección fúngica, bacteriana o viral sistémica no controlada
- Hipertensión mal controlada (≥140/90 mmHg) o diabetes (una concentración de glucosa en plasma en ayunas ≥7,0mmol/L o una concentración de glucosa en plasma venosa aleatoria ≥11,1mmol/L)
- Función hepática o renal anormal: ALT o AST > 3 ULN, o creatinina sérica (sCr) ≥ 2,5 ULN.
- Historia de la radioterapia y quimioterapia para tumores sólidos malignos
- Combinado con otros trastornos graves
- Pacientes embarazadas o en período de lactancia
- Pacientes considerados no elegibles para el estudio por el investigador por razones distintas a las anteriores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Experimental
ALG/CsA(Ciclosporina) y herombopag y ciclofosfamida en dosis moderadas
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Los pacientes con anemia aplásica grave recibirán una dosis diaria de globulina antilinfocítica (25 mg/kg) durante los cinco días iniciales al inicio del tratamiento.
La ciclosporina se administrará diariamente a una dosis de 3-5 mg/kg.
Herombopag se administrará diariamente en una dosis de 15 mg a partir del primer día de tratamiento y continuará durante seis meses.
La ciclofosfamida en dosis moderada (20 mg/kg) se administrará los días 29-30 y los días 43-44.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: Dentro de 3 meses
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Porcentaje de pacientes con respuesta hematológica.
La respuesta hematológica incluye tasa completa, tasa casi completa (CR), muy buena respuesta parcial (VGPR), buena respuesta parcial (GPR) y respuesta parcial (PR).
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Dentro de 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Dentro de 3 meses
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Dentro de 3 meses
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Tiempo para lograr una respuesta hematológica robusta
Periodo de tiempo: Dentro de 6 meses
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Dentro de 6 meses
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Incidencia del evento adverso
Periodo de tiempo: Dentro de 6 meses
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Utilice los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) Versión 5 para evaluar el evento adverso
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Dentro de 6 meses
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Respuesta sólida
Periodo de tiempo: Dentro de 3 meses
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Porcentaje de pacientes con respuesta sólida, incluida CR, cerca de CR, VGPR y GPR.
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Dentro de 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Liwei Fang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de julio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de julio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
4 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Agentes inmunosupresores
Otros números de identificación del estudio
- IIT2023038
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .