Cyklofosfamid lagt til standard immunsuppressiv terapi med Eltrombopag som frontlinjebehandling hos pasienter med alvorlig aplastisk anemi
23. september 2024 oppdatert av: Fang Liwei, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Dette er en prospektiv, enkeltsenter, enarms, fase 2-studie.
Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til anti-lymfocyttglobulin pluss eltrombopag i kombinasjon med moderat dose cyklofosfamid for alvorlig aplastisk anemi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
43
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300131
- Regenerative Medicine Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne alder ≥ 12 år
- Personen har en diagnose av naiv alvorlig eller svært alvorlig aplastisk anemi
- ECOG-ytelsesstatus ≤2
- Uvillig eller ute av stand til å motta allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
- Villig og i stand til å etterkomme kravene til denne studien og skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere mottatt immunsuppressiv behandling > 4 uker
- Tidligere behandlet med TPO-RA > 4 uker
- Har en allergi eller intoleranse mot enten eltrombopag eller cyklofosfamid.
- Har en allergi mot ALG
- Ukontrollert systemisk sopp-, bakterie- eller virusinfeksjon
- Dårlig kontrollert hypertensjon (≥140/90 mmHg) eller diabetes (en fastende plasmaglukosekonsentrasjon ≥7,0mmol/L eller en tilfeldig venøs plasmaglukosekonsentrasjon ≥11,1mmol/L)
- Unormal lever- eller nyrefunksjon: ALAT eller ASAT >3 ULN, eller serumkreatinin (sCr)≥ 2,5 ULN.
- Historie med strålebehandling og kjemoterapi for ondartede solide svulster
- Kombinert med andre alvorlige lidelser
- Gravide eller ammende pasienter
- Pasienter ansett som ikke kvalifisert for studien av etterforskeren av andre grunner enn de ovennevnte.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eksperimentell
ALG/CsA (cyklosporin) og herombopag og moderat dose cyklofosfamid
|
Pasienter med alvorlig aplastisk anemi vil få en daglig dose anti-lymfocyttglobulin (25 mg/kg) de første fem dagene ved begynnelsen av behandlingen.
Cyklosporin vil bli administrert daglig i en dose på 3-5 mg/kg.
Herombopag vil bli administrert daglig i en dose på 15 mg fra første behandlingsdag og fortsetter i seks måneder.
Den moderate dosen cyklofosfamid (20 mg/kg) vil bli administrert på dag 29-30 og dag 43-44.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprosent
Tidsramme: Innen 3 måneder
|
Andel pasienter med hematologisk respons.
Hematologisk respons inkluderer fullstendig frekvens, nesten fullstendig frekvens (CR), svært god delvis respons (VGPR), god delvis respons (GPR) og delvis respons (PR).
|
Innen 3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Innen 3 måneder
|
Innen 3 måneder
|
|
|
På tide å oppnå robust hematologisk respons
Tidsramme: Innen 6 måneder
|
Innen 6 måneder
|
|
|
Forekomst av uønsket hendelse
Tidsramme: Innen 6 måneder
|
Bruk Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5 for å vurdere bivirkningen
|
Innen 6 måneder
|
|
Robust respons
Tidsramme: Innen 3 måneder
|
Andel pasienter med robust respons, inkludert CR, nær CR, VGPR og GPR.
|
Innen 3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Liwei Fang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. juli 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. juli 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. juli 2023
Først lagt ut (Faktiske)
4. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. september 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. september 2024
Sist bekreftet
1. september 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Anemi
- Anemi, aplastisk
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Cyklofosfamid
- Immunsuppressive midler
Andre studie-ID-numre
- IIT2023038
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .