青少年和成人发病的皮肌炎的严重程度评估 (JADE)
2024年8月26日 更新者：Paul DECKER, MD、Central Hospital, Nancy, France
青少年皮肌炎和成人皮肌炎严重程度的评估：一项全国多中心回顾性研究
皮肌炎 (DM) 是一种罕见且异质性的系统性自身免疫性疾病，其特征是肌肉炎症、皮肤炎症和血管病变的相关性。 DM 涉及成人和儿童。 糖尿病可能危及生命（间质性肺病、感染性并发症）并导致严重的功能障碍（肌肉无力）。 发病年龄似乎是一个独立的预后因素。 青少年发病的糖尿病的特点是钙质沉着、皮肤溃疡和消化血管炎的发生率较高。 在成人中，间质性肺病和癌症更常见，死亡率也更高。 有关青少年和成人发病 DM 初始严重程度比较的数据有限。
主要目的是比较青少年糖尿病和成人发病糖尿病在初次诊断时的整体严重程度。
次要目标是：
- 比较诊断时青少年糖尿病和成人发病糖尿病的器官特异性严重程度。
- 比较青少年 DM 和成人发病 DM 随访期间和最后随访期间的损伤。
- 比较青少年 DM 和成人发病 DM 的最后一次随访时的活动。
- 比较青少年 DM 和成人发病 DM 之间的医源性并发症。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
200
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Paul DECKER, MD
- 电话号码：+33383157240
- 邮箱：p.decker@chru-nancy.fr
学习地点
-
-
-
Nancy、法国
- 招聘中
- CHU Nancy
-
接触：
- Paul DECKER, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
取样方法
概率样本
研究人群
2010 年 1 月和 2022 年 12 月期间在儿科和成人科室对患者进行随访
描述
纳入标准：
- 根据 2017 年美国风湿病学会 (ACR)/欧洲风湿病协会联盟 (EULAR) 分类的皮肌炎患者
排除标准：
- 患有癌症相关皮肌炎的患者（皮肌炎诊断前后 3 年内）
- 抗合成酶综合征患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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幼年型皮肌炎
18岁前皮肌炎
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临床严重程度评估
|
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成人发病的皮肌炎
18岁起皮肌炎
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临床严重程度评估
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有全球严重程度的患者数量
大体时间：基线（J0）
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至少存在以下一项标准： 严重肌肉疾病（儿童肌炎评估量表 - CMAS - 评分 < 15，和/或手动肌肉测试 8 - MMT8 - 评分 < 30，和/或医学研究委员会 - MRC - 肌肉测试 < 3，和/或吞咽困难和/或吞咽困难）、有症状的间质性肺疾病(ILD)、消化性血管炎（CT 扫描显示消化道出血和/或血管炎）、心脏 MRI 显示心肌炎、严重皮肤溃疡、入住重症监护室 |
基线（J0）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肌肉严重程度的患者数量
大体时间：基线（J0）
|
至少存在以下标准之一：CMAS 评分 < 15、MMT8 评分 < 30、MRC 肌肉测试 < 3、吞咽困难、吞咽困难
|
基线（J0）
|
|
肺部严重程度的患者人数
大体时间：基线（J0）
|
存在有症状的 ILD
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基线（J0）
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消化系统严重程度的患者人数
大体时间：基线（J0）
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存在消化性血管炎：CT 扫描显示消化道出血和/或血管炎
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基线（J0）
|
|
皮肤严重程度的患者数量
大体时间：基线（J0）
|
存在严重的皮肤溃疡
|
基线（J0）
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肌炎损伤指数（MDI）评分
大体时间：2年随访、5年随访和最后一次随访
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肌炎损伤指数 (MDI) 损伤程度评分：从 0（更好的结果）到 38（更差的结果）
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2年随访、5年随访和最后一次随访
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最后一次随访时缓解的患者人数
大体时间：长达10年
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至少 2 年内没有任何免疫抑制/免疫调节治疗而没有疾病活动
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长达10年
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最后一次随访时出现疾病活动的患者人数
大体时间：长达10年
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存在至少一项以下标准：肌酐激酶 (CK) 水平升高和/或近期肌肉测试恶化和/或 MRI 上的肌肉炎症，和/或皮肤表现和/或进行性 ILD
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长达10年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Paul Decker, MD、CHU Nancy
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月1日
初级完成 (估计的)
2024年9月30日
研究完成 (估计的)
2024年9月30日
研究注册日期
首次提交
2023年8月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月16日
首次发布 (实际的)
2023年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月26日
最后验证
2024年8月1日
更多信息
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