Evaluatie van de ernst bij dermatomyositis bij jongeren en volwassenen (JADE)
Evaluatie van de ernst bij juveniele dermatomyositis en dermatomyositis op volwassen leeftijd: een nationale multicentrische retrospectieve studie
Dermatomyositis (DM) zijn zeldzame en heterogene systemische auto-immuunziekten, gekenmerkt door de associatie van spierontsteking, huidontsteking en vasculopathie. DM betreft zowel volwassenen als kinderen. DM kan levensbedreigend zijn (interstitiële longziekte, infectieuze complicaties) en verantwoordelijk zijn voor aanzienlijke functionele beperkingen (spierzwakte). De leeftijd waarop de ziekte begint lijkt een onafhankelijke prognostische factor te zijn. DM met aanvang bij kinderen wordt gekenmerkt door een hogere frequentie van calcinose, huidzweren en spijsverteringsvasculitis. Bij volwassenen komen interstitiële longziekten en kanker vaker voor, met een hogere mortaliteit. Gegevens over de vergelijking van de aanvankelijke ernst tussen DM bij kinderen en volwassenen zijn beperkt.
Het hoofddoel is het vergelijken van de globale ernst tussen DM bij jongeren en DM bij volwassenen bij de initiële diagnose.
Secundaire doelstellingen zijn:
- om de orgaanspecifieke ernst te vergelijken tussen juveniele DM en DM bij volwassenen bij diagnose.
- om de schade tijdens de follow-up en uiteindelijk de follow-up tussen juveniele DM en volwassen DM te vergelijken.
- om de activiteit bij de laatste follow-up te vergelijken tussen juveniele DM en volwassen DM.
- om iatrogene complicaties tussen juveniele DM en volwassen DM te vergelijken.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Paul DECKER, MD
- Telefoonnummer: +33383157240
- E-mail: p.decker@chru-nancy.fr
Studie Locaties
-
-
-
Nancy, Frankrijk
- Werving
- CHU Nancy
-
Contact:
- Paul DECKER, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt met dermatomyositis volgens de classificatie van het American College of Rheumatology (ACR)/European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) uit 2017
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt met kankergeassocieerde dermatomyositis (binnen 3 jaar vóór of na de diagnose van dermatomyositis)
- Patiënt met antisynthetasesyndroom
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Juveniele dermatomyositis
Dermatomyositis vóór 18 jaar
|
evaluatie van de klinische ernst
|
|
Dermamyositis met aanvang op volwassen leeftijd
Dermatomyositis vanaf 18 jaar
|
evaluatie van de klinische ernst
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
aantal patiënten met globale ernst
Tijdsspanne: basislijn (J0)
|
aanwezigheid van ten minste één criterium onder: ernstige spierziekte (Childhood Myositis Assessment Scale - CMAS - score < 15, en/of Manual Muscle Testing 8 - MMT8 - score < 30, en/of Medical Research Council - MRC - spiertesten < 3, en/of dysfagie en/of slikproblemen), symptomatische interstitiële longziekte (ILD), spijsverteringsvasculitis (spijsverteringsbloeding en/of vasculitis op CT-scan), myocarditis op cardiale MRI, ernstige huidzweren, opname op de intensive care |
basislijn (J0)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
aantal patiënten met spierernst
Tijdsspanne: basislijn (J0)
|
aanwezigheid van ten minste één van de volgende criteria: CMAS-score < 15, MMT8-score < 30, MRC-spiertest < 3, dysfagie, slikproblemen
|
basislijn (J0)
|
|
aantal patiënten met longernst
Tijdsspanne: basislijn (J0)
|
aanwezigheid van symptomatische ILD
|
basislijn (J0)
|
|
aantal patiënten met ernstige spijsverteringsproblemen
Tijdsspanne: basislijn (J0)
|
aanwezigheid van spijsverteringsvasculitis: spijsverteringsbloeding en/of vasculitis op CT-scan
|
basislijn (J0)
|
|
aantal patiënten met huidernst
Tijdsspanne: basislijn (J0)
|
aanwezigheid van ernstige huidzweren
|
basislijn (J0)
|
|
myositisschade-index (MDI)-score
Tijdsspanne: 2 jaar follow-up, bij 5 jaar follow-up en ten slotte follow-up
|
myositis damage index (MDI) omvang van de schadescore: van 0 (beter resultaat) tot 38 (slechter resultaat)
|
2 jaar follow-up, bij 5 jaar follow-up en ten slotte follow-up
|
|
aantal patiënten met remissie bij de laatste follow-up
Tijdsspanne: tot 10 jaar
|
afwezigheid van ziekteactiviteit zonder enige immunosuppressieve/immuunmodulerende behandeling gedurende ten minste 2 jaar
|
tot 10 jaar
|
|
aantal patiënten met ziekteactiviteit bij de laatste follow-up
Tijdsspanne: tot 10 jaar
|
aanwezigheid van ten minste één van de volgende criteria: verhoogd creatininekinase (CK)-niveau en/of recente verslechtering van de spiertesten en/of spierontsteking op MRI, en/of huidverschijnselen en/of progressieve ILD
|
tot 10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Paul Decker, MD, CHU Nancy
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2023PI150
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .