Hodnocení závažnosti u juvenilní a dospělé dermatomyositidy (JADE)
Hodnocení závažnosti u juvenilní dermatomyozitidy a dermatomyozitidy s nástupem v dospělosti: národní multicentrická retrospektivní studie
Dermatomyozitida (DM) je vzácná a heterogenní systémová autoimunitní onemocnění, charakterizovaná asociací zánětu svalů, zánětu kůže a vaskulopatie. DM se týká dospělých i dětí. DM může být život ohrožující (intersticiální plicní onemocnění, infekční komplikace) a může vést k významnému funkčnímu postižení (svalová slabost). Věk nástupu se jeví jako nezávislý prognostický faktor. Juvenilní DM se vyznačuje vyšší frekvencí kalcinóz, kožních ulcerací a trávicích vaskulitid. U dospělých jsou intersticiální plicní onemocnění a rakovina častější s vyšší mortalitou. Údaje týkající se srovnání počáteční závažnosti mezi juvenilním a dospělým DM jsou omezené.
Hlavním cílem je porovnat globální závažnost mezi juvenilním DM a DM se začátkem v dospělosti při vstupní diagnóze.
Sekundární cíle jsou:
- porovnat orgánově specifickou závažnost mezi juvenilním DM a DM se začátkem v dospělosti při diagnóze.
- porovnat poškození během sledování a při posledním sledování mezi juvenilním DM a DM se začátkem v dospělosti.
- porovnat aktivitu při posledním sledování mezi juvenilním DM a DM se začátkem v dospělosti.
- porovnat iatrogenní komplikace mezi juvenilním DM a DM se začátkem v dospělosti.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Paul DECKER, MD
- Telefonní číslo: +33383157240
- E-mail: p.decker@chru-nancy.fr
Studijní místa
-
-
-
Nancy, Francie
- Nábor
- CHU Nancy
-
Kontakt:
- Paul DECKER, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient s dermatomyozitidou podle klasifikace American College of Rheumatology (ACR)/ European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) 2017
Kritéria vyloučení:
- Pacient s dermatomyozitidou spojenou s rakovinou (do 3 let před nebo po diagnóze dermatomyozitidy)
- Pacient s antisyntetázovým syndromem
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Juvenilní dermatomyositida
Dermatomyositida před 18 lety
|
hodnocení klinické závažnosti
|
|
Dermatomyositida začínající v dospělosti
Dermatomyositida od 18 let
|
hodnocení klinické závažnosti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
počet pacientů s globální závažností
Časové okno: základní linie (J0)
|
přítomnost alespoň jednoho kritéria mezi: těžké svalové onemocnění (Childhood Myositis Assessment Scale - CMAS - skóre < 15 a/nebo manuální svalové testování 8 - MMT8 - skóre < 30 a/nebo Medical Research Council - MRC - svalové testování < 3 a/nebo dysfagie a/nebo potíže s polykáním), symptomatické intersticiální onemocnění plic (ILD), trávicí vaskulitida (trávicí krvácení a/nebo vaskulitida na CT vyšetření), myokarditida na srdeční MRI, závažné kožní ulcerace, přijetí na jednotku intenzivní péče |
základní linie (J0)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
počet pacientů se svalovou závažností
Časové okno: základní linie (J0)
|
přítomnost alespoň jednoho z následujících kritérií: skóre CMAS < 15, skóre MMT8 < 30, svalové vyšetření MRC < 3, dysfagie, potíže s polykáním
|
základní linie (J0)
|
|
počet pacientů s plicní závažností
Časové okno: základní linie (J0)
|
přítomnost symptomatického ILD
|
základní linie (J0)
|
|
počet pacientů s těžkým trávením
Časové okno: základní linie (J0)
|
přítomnost trávicí vaskulitidy: trávicí krvácení a/nebo vaskulitida na CT vyšetření
|
základní linie (J0)
|
|
počet pacientů s kožní závažností
Časové okno: základní linie (J0)
|
přítomnost závažných kožních ulcerací
|
základní linie (J0)
|
|
skóre indexu poškození myositidy (MDI).
Časové okno: 2 roky sledování, po 5 letech sledování a poslední sledování
|
index poškození myositidy (MDI) rozsah skóre poškození: od 0 (lepší výsledek) do 38 (horší výsledek)
|
2 roky sledování, po 5 letech sledování a poslední sledování
|
|
počet pacientů s remisí při poslední kontrole
Časové okno: až 10 let
|
absence aktivity onemocnění bez jakékoli imunosupresivní/imunomodulační léčby po dobu alespoň 2 let
|
až 10 let
|
|
počet pacientů s aktivitou onemocnění při posledním sledování
Časové okno: až 10 let
|
přítomnost alespoň jednoho z následujících kritérií: zvýšená hladina kreatininkinázy (CK) a/nebo nedávné zhoršení svalového testu a/nebo zánět svalů na MRI a/nebo kožní projevy a/nebo progresivní ILD
|
až 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Paul Decker, MD, CHU Nancy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2023PI150
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na hodnocení klinické závažnosti
-
University of Alabama at BirminghamNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Dokončeno