Ocena ciężkości zapalenia skórno-mięśniowego u dzieci i dorosłych (JADE)
Ocena ciężkości młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego i zapalenia skórno-mięśniowego o początku w wieku dorosłym: krajowe wieloośrodkowe badanie retrospektywne
Zapalenie skórno-mięśniowe (DM) to rzadkie i heterogenne układowe choroby autoimmunologiczne, charakteryzujące się współistnieniem zapalenia mięśni, zapalenia skóry i waskulopatii. DM dotyczy zarówno dorosłych, jak i dzieci. Cukrzyca może zagrażać życiu (śródmiąższowa choroba płuc, powikłania infekcyjne) i powodować znaczną niepełnosprawność funkcjonalną (osłabienie mięśni). Wiek zachorowania wydaje się być niezależnym czynnikiem prognostycznym. Cukrzyca o początku młodzieńczym charakteryzuje się większą częstością występowania wapnicy, owrzodzeń skóry i zapalenia naczyń trawiennych. U dorosłych śródmiąższowe choroby płuc i nowotwory występują częściej i powodują większą śmiertelność. Dane dotyczące porównania początkowego ciężkości cukrzycy u dzieci i dorosłych są ograniczone.
Głównym celem jest porównanie ogólnego ciężkości cukrzycy młodzieńczej i cukrzycy o początku w wieku dorosłym w momencie wstępnej diagnozy.
Cele drugorzędne to:
- w celu porównania ciężkości narządowo-specyficznej cukrzycy młodzieńczej i cukrzycy o początku w wieku dorosłym w chwili rozpoznania.
- w celu porównania uszkodzeń podczas obserwacji i ostatniej wizyty kontrolnej pomiędzy młodzieńczą DM a DM o początku w wieku dorosłym.
- w celu porównania aktywności podczas ostatniej wizyty kontrolnej pomiędzy młodzieńczą DM a cukrzycą o początku w wieku dorosłym.
- w celu porównania powikłań jatrogennych między młodzieńczą DM a cukrzycą o początku w wieku dorosłym.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Paul DECKER, MD
- Numer telefonu: +33383157240
- E-mail: p.decker@chru-nancy.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nancy, Francja
- Rekrutacyjny
- Chu Nancy
-
Kontakt:
- Paul DECKER, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent z zapaleniem skórno-mięśniowym według klasyfikacji American College of Rheumatology (ACR)/European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) 2017
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent z zapaleniem skórno-mięśniowym związanym z nowotworem (w ciągu 3 lat przed lub po rozpoznaniu zapalenia skórno-mięśniowego)
- Pacjent z zespołem antysyntetazy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe
Zapalenie skórno-mięśniowe przed 18. rokiem życia
|
ocena ciężkości klinicznej
|
|
Zapalenie skórno-mięśniowe o początku w wieku dorosłym
Zapalenie skórno-mięśniowe od 18 roku życia
|
ocena ciężkości klinicznej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
liczba pacjentów o globalnym nasileniu
Ramy czasowe: linia bazowa (J0)
|
obecność co najmniej jednego kryterium spośród: ciężkiej choroby mięśni (Skala Oceny Zapalenia Mięśni u Dzieci - CMAS - wynik < 15 i/lub Manualne badanie mięśni 8 - MMT8 - wynik < 30 i/lub Medical Research Council - MRC - badanie mięśni < 3 i/lub dysfagia i/lub trudności w połykaniu), objawowa śródmiąższowa choroba płuc (ILD), zapalenie naczyń przewodu pokarmowego (krwawienie z przewodu pokarmowego i/lub zapalenie naczyń w tomografii komputerowej), zapalenie mięśnia sercowego w badaniu MRI serca, ciężkie owrzodzenia skóry, przyjęcie na oddział intensywnej terapii |
linia bazowa (J0)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
liczba pacjentów z zaostrzeniem mięśni
Ramy czasowe: linia bazowa (J0)
|
obecność co najmniej jednego z następujących kryteriów: wynik CMAS < 15, wynik MMT8 < 30, wynik testu mięśniowego MRC < 3, dysfagia, trudności w połykaniu
|
linia bazowa (J0)
|
|
liczba pacjentów z ciężkością płuc
Ramy czasowe: linia bazowa (J0)
|
obecność objawowej ILD
|
linia bazowa (J0)
|
|
liczba pacjentów z zaburzeniami trawienia
Ramy czasowe: linia bazowa (J0)
|
obecność zapalenia naczyń trawiennych: krwawienie z przewodu pokarmowego i/lub zapalenie naczyń w tomografii komputerowej
|
linia bazowa (J0)
|
|
liczba pacjentów z ciężkością skórną
Ramy czasowe: linia bazowa (J0)
|
obecność ciężkich owrzodzeń skóry
|
linia bazowa (J0)
|
|
wskaźnik uszkodzenia mięśni (MDI).
Ramy czasowe: 2 lata obserwacji, po 5 latach obserwacji i na koniec obserwacja
|
wskaźnik uszkodzeń zapalenia mięśni (MDI) stopień uszkodzenia: od 0 (lepszy wynik) do 38 (gorszy wynik)
|
2 lata obserwacji, po 5 latach obserwacji i na koniec obserwacja
|
|
liczba pacjentów z remisją podczas ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: do 10 lat
|
brak aktywności choroby bez leczenia immunosupresyjnego/immunomodulującego przez co najmniej 2 lata
|
do 10 lat
|
|
liczba pacjentów z aktywnością choroby w ostatniej obserwacji
Ramy czasowe: do 10 lat
|
obecność co najmniej jednego z następujących kryteriów: podwyższony poziom kinazy kreatynowej (CK) i/lub niedawne wyniki badań mięśni, pogorszenie i/lub zapalenie mięśni w badaniu MRI i/lub objawy skórne i/lub postępująca ILD
|
do 10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Paul Decker, MD, Chu Nancy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2023PI150
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .