Nuorten ja aikuisten dermatomyosiitin vakavuuden arviointi (JADE)
Juveniilin dermatomyosiitin ja aikuisten dermatomyosiitin vakavuuden arviointi: kansallinen monikeskinen retrospektiivinen tutkimus
Dermatomyosiitti (DM) ovat harvinaisia ja heterogeenisiä systeemisiä autoimmuunisairauksia, joille on ominaista lihastulehduksen, ihotulehduksen ja vaskulopatian yhteys. DM koskee sekä aikuisia että lapsia. DM voi olla hengenvaarallinen (interstitiaalinen keuhkosairaus, infektiokomplikaatiot) ja aiheuttaa merkittävää toimintahäiriötä (lihasten heikkoutta). Alkamisikä näyttää olevan riippumaton ennustetekijä. Nuoruusalkuiselle DM:lle on tyypillistä suurempi kalsinoosin, ihon haavaumien ja ruoansulatuskanavan vaskuliittien esiintymistiheys. Aikuisilla interstitiaalinen keuhkosairaus ja syöpä ovat yleisempiä ja korkeampi kuolleisuus. Nuorten ja aikuisten DM:n alkuperäisen vaikeusasteen vertailua koskevat tiedot ovat rajalliset.
Päätavoitteena on verrata nuorten DM:n ja aikuisen DM:n maailmanlaajuista vakavuutta alkudiagnoosin yhteydessä.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- vertailla elinkohtaista vakavuutta nuorten DM:n ja aikuisiän DM:n välillä diagnoosin yhteydessä.
- vertailla vaurioita seurannan ja viimeisen seurannan aikana nuorten DM:n ja aikuisiän DM:n välillä.
- vertailla aktiivisuutta viimeisen seurannan aikana nuorten DM:n ja aikuisiän DM:n välillä.
- vertailla iatrogeenisia komplikaatioita nuorten DM:n ja aikuisiän DM:n välillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Paul DECKER, MD
- Puhelinnumero: +33383157240
- Sähköposti: p.decker@chru-nancy.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Nancy, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Nancy
-
Ottaa yhteyttä:
- Paul DECKER, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on dermatomyosiitti vuoden 2017 American College of Rheumatology (ACR) / European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) luokituksen mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jolla on syöpään liittyvä dermatomyosiitti (kolmen vuoden sisällä ennen tai jälkeen dermatomyosiittidiagnoosin)
- Potilas, jolla on antisyntetaasioireyhtymä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Nuorten dermatomyosiitti
Dermatomyosiitti alle 18-vuotiaana
|
kliinisen vakavuuden arviointi
|
|
Aikuisen alkava dermatomyosiitti
Dermatomyosiitti 18-vuotiaasta alkaen
|
kliinisen vakavuuden arviointi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
maailmanlaajuisesti vakavien potilaiden määrä
Aikaikkuna: lähtötaso (J0)
|
vähintään yhden kriteerin esiintyminen seuraavista: vakava lihassairaus (Childhood Myositis Assessment Scale - CMAS - pistemäärä < 15 ja/tai manuaalinen lihastestaus 8 - MMT8 - pistemäärä < 30, ja/tai Medical Research Council - MRC - lihastesti < 3 ja/tai nielemisvaikeudet ja/tai nielemisvaikeudet), oireinen interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD), ruoansulatuskanavan vaskuliitti (ruoansulatuskanavan verenvuoto ja/tai vaskuliitti TT-kuvauksessa), sydänlihastulehdus sydämen magneettikuvauksessa, vakavat ihohaavat, tehohoitoon pääsy |
lähtötaso (J0)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
potilaiden määrä, joilla on lihasvaikeus
Aikaikkuna: lähtötaso (J0)
|
vähintään yksi seuraavista kriteereistä: CMAS-pisteet < 15, MMT8-pisteet < 30, MRC-lihasten testit < 3, dysfagia, nielemisvaikeudet
|
lähtötaso (J0)
|
|
potilaiden määrä, joilla on keuhkojen vaikeusaste
Aikaikkuna: lähtötaso (J0)
|
oireisen ILD:n esiintyminen
|
lähtötaso (J0)
|
|
potilaiden määrä, joilla on ruuansulatuksen vaikeus
Aikaikkuna: lähtötaso (J0)
|
ruoansulatuskanavan vaskuliitin esiintyminen: ruoansulatuskanavan verenvuoto ja/tai vaskuliitti CT-skannauksessa
|
lähtötaso (J0)
|
|
ihon vaikeusasteesta kärsivien potilaiden määrä
Aikaikkuna: lähtötaso (J0)
|
vakavien ihohaavojen esiintyminen
|
lähtötaso (J0)
|
|
myosiittivaurioindeksin (MDI) pistemäärä
Aikaikkuna: 2 vuoden seuranta, 5 vuoden seuranta ja viimeinen seuranta
|
myosiittivaurioindeksin (MDI) vaurion laajuuspistemäärä: 0 (parempi tulos) 38:aan (huonompi tulos)
|
2 vuoden seuranta, 5 vuoden seuranta ja viimeinen seuranta
|
|
niiden potilaiden määrä, joiden remissio viimeisessä seurannassa
Aikaikkuna: jopa 10 vuotta
|
taudin aktiivisuuden puuttuminen ilman immunosuppressiivista/immunomoduloivaa hoitoa vähintään 2 vuoden ajan
|
jopa 10 vuotta
|
|
niiden potilaiden määrä, joilla oli aktiivisuutta viimeisessä seurannassa
Aikaikkuna: jopa 10 vuotta
|
vähintään yksi seuraavista kriteereistä: kohonnut kreatiniinikinaasi (CK) taso ja/tai äskettäinen lihastestien heikkeneminen ja/tai lihastulehdus magneettikuvauksessa ja/tai iho-oireita ja/tai etenevä ILD
|
jopa 10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Paul Decker, MD, CHU Nancy
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023PI150
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .