Evaluering av alvorlighetsgrad ved dermatomyositt hos ungdom og voksne (JADE)
Evaluering av alvorlighetsgrad ved juvenil dermatomyositt og voksendebut dermatomyositis: en nasjonal multisentrisk retrospektiv studie
Dermatomyositt (DM) er sjeldne og heterogene systemiske autoimmune sykdommer, karakterisert ved assosiasjonen av muskelbetennelse, hudbetennelse og vaskulopati. DM gjelder både voksne og barn. DM kan være livstruende (interstitiell lungesykdom, infeksjonskomplikasjoner) og ansvarlig for betydelig funksjonshemming (muskelsvakhet). Debutalder ser ut til å være en uavhengig prognostisk faktor. Juvenil-debut DM er preget av en høyere frekvens av kalsinose, hudsår og fordøyelsesvaskulitt. Hos voksne er interstitiell lungesykdom og kreft hyppigere med høyere dødelighet. Data vedrørende sammenligning av den initiale alvorlighetsgraden mellom DM i ungdom og voksendebut er begrenset.
Hovedmålet er å sammenligne den globale alvorlighetsgraden mellom juvenil DM og voksendebut DM ved første diagnose.
Sekundære mål er:
- å sammenligne organspesifikk alvorlighetsgrad mellom juvenil DM og voksendebut DM ved diagnose.
- å sammenligne skader under oppfølging og til slutt oppfølging mellom ungdoms-DM og voksendebut.
- å sammenligne aktivitet ved siste oppfølging mellom ungdoms-DM og voksendebut.
- å sammenligne iatrogene komplikasjoner mellom juvenil DM og voksendebut DM.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Paul Decker, MD
- Telefonnummer: +33383157240
- E-post: p.decker@chru-nancy.fr
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasient med dermatomyositt i henhold til 2017 American College of Rheumatology (ACR)/ European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) klassifisering
Ekskluderingskriterier:
- Pasient med kreftassosiert dermatomyositt (innen 3 år før eller etter diagnose av dermatomyositt)
- Pasient med antisyntetase syndrom
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Juvenil dermatomyositt
Dermatomyositt før 18 år
|
evaluering av klinisk alvorlighetsgrad
|
|
Voksen-debut dermatomyositt
Dermatomyositt fra 18 år
|
evaluering av klinisk alvorlighetsgrad
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
antall pasienter med global alvorlighetsgrad
Tidsramme: grunnlinje (J0)
|
tilstedeværelse av minst ett kriterium blant: alvorlig muskelsykdom (Childhood Myositis Assessment Scale - CMAS - skår < 15, og/eller manuell muskeltesting 8 - MMT8 - skår < 30, og/eller Medical Research Council - MRC - muskeltesting < 3, og/eller dysfagi og/eller svelgevansker), symptomatisk interstitiell lungesykdom (ILD), fordøyelsesvaskulitt (fordøyelsesblødning og/eller vaskulitt på CT-skanning), myokarditt på hjerte-MR, alvorlige hudsår, innleggelse på intensivavdeling |
grunnlinje (J0)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
antall pasienter med muskelalvorlighet
Tidsramme: grunnlinje (J0)
|
tilstedeværelse av minst ett av følgende kriterier: CMAS-score < 15, MMT8-score < 30, MRC-muskeltesting < 3, dysfagi, svelgevansker
|
grunnlinje (J0)
|
|
antall pasienter med pulmonal alvorlighetsgrad
Tidsramme: grunnlinje (J0)
|
tilstedeværelse av symptomatisk ILD
|
grunnlinje (J0)
|
|
antall pasienter med alvorlig fordøyelse
Tidsramme: grunnlinje (J0)
|
tilstedeværelse av fordøyelsesvaskulitt: fordøyelsesblødning og/eller vaskulitt på CT-skanning
|
grunnlinje (J0)
|
|
antall pasienter med kutan alvorlighetsgrad
Tidsramme: grunnlinje (J0)
|
tilstedeværelse av alvorlige hudsår
|
grunnlinje (J0)
|
|
myosittskadeindeks (MDI) poengsum
Tidsramme: 2 års oppfølging, ved 5 års oppfølging og ved siste oppfølging
|
myosittskadeindeks (MDI) omfang av skadescore: fra 0 (bedre utfall) til 38 (verre utfall)
|
2 års oppfølging, ved 5 års oppfølging og ved siste oppfølging
|
|
antall pasienter med remisjon ved siste oppfølging
Tidsramme: opptil 10 år
|
fravær av sykdomsaktivitet uten immunsuppressiv/immunmodulerende behandling i minst 2 år
|
opptil 10 år
|
|
antall pasienter med sykdomsaktivitet ved siste oppfølging
Tidsramme: opptil 10 år
|
tilstedeværelse av minst ett av følgende kriterier: forhøyet kreatininkinase (CK) nivå og/eller nylig forverring av muskeltesting og/eller muskelbetennelse på MR, og/eller hudmanifestasjoner og/eller progressiv ILD
|
opptil 10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Paul Decker, MD, CHU Nancy
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2023PI150
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Dermatomyositt
-
Eli Lilly and CompanyIkke lenger tilgjengeligKronisk atypisk nøytrofil dermatose med lipodystrofi og forhøyet temperatur (CANDLE) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Stimulator av interferongener (STING)-assosiert vaskulopati med utbrudd i spedbarnsalderen (SAVI) | Aicardi-Goutières syndrom (AGS)Forente stater, Storbritannia
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rho Federal Systems Division, Inc.; Autoimmunity Centers of ExcellenceFullførtSystemisk lupus erythematosus (SLE) | Multippel sklerose (MS) | Revmatoid artritt (RA) | Juvenil Dermatomyositis (JDM) | Juvenil idiopatisk artritt (JIA) | Pemphigus Vulgaris | Systemisk sklerose (SSc) | Pediatrisk SLE | Multippel sklerose (POMS) med utbrudd av barnForente stater
Kliniske studier på evaluering av klinisk alvorlighetsgrad
-
University Hospital, Clermont-FerrandUkjent
-
Hospices Civils de LyonRekrutteringLangsgående utvikling av atferd og dens underliggende nevrale korrelater hos spedbarn (MultiLongDev)Friske FrivilligeFrankrike
-
University of Alabama at BirminghamNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rekruttering
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterComprehensive Cancer Centre The NetherlandsRekrutteringKreft | Dermatologiske tilstanderForente stater