Utvärdering av svårighetsgrad vid juvenil och vuxen-debut dermatomyosit (JADE)
Utvärdering av svårighetsgrad vid juvenil dermatomyosit och vuxen-debut dermatomyosit: en nationell multicentrisk retrospektiv studie
Dermatomyosit (DM) är sällsynta och heterogena systemiska autoimmuna sjukdomar, kännetecknade av associeringen av muskelinflammation, hudinflammation och vaskulopati. DM gäller både vuxna och barn. DM kan vara livshotande (interstitiell lungsjukdom, infektionskomplikationer) och orsaka betydande funktionshinder (muskelsvaghet). Debutålder verkar vara en oberoende prognostisk faktor. Juvenil-debut DM kännetecknas av en högre frekvens av kalcinos, hudsår och matsmältningsvaskulit. Hos vuxna är interstitiell lungsjukdom och cancer vanligare med högre dödlighet. Data om jämförelsen av den initiala svårighetsgraden mellan juvenil och vuxen debut DM är begränsad.
Huvudsyftet är att jämföra den globala svårighetsgraden mellan juvenil DM och vuxen-DM vid initial diagnos.
Sekundära mål är:
- att jämföra organspecifik svårighetsgrad mellan juvenil DM och vuxen-debut DM vid diagnos.
- att jämföra skador under uppföljning och till sist uppföljning mellan ungdoms-DM och vuxen-DM.
- för att jämföra aktiviteten vid den senaste uppföljningen mellan juvenil DM och vuxen-debut DM.
- att jämföra iatrogena komplikationer mellan juvenil DM och vuxen-debut DM.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Paul DECKER, MD
- Telefonnummer: +33383157240
- E-post: p.decker@chru-nancy.fr
Studieorter
-
-
-
Nancy, Frankrike
- Rekrytering
- CHU Nancy
-
Kontakt:
- Paul DECKER, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient med dermatomyosit enligt 2017 American College of Rheumatology (ACR)/European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) klassificering
Exklusions kriterier:
- Patient med cancerrelaterad dermatomyosit (inom 3 år före eller efter diagnosen dermatomyosit)
- Patient med antisyntetassyndrom
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Juvenil dermatomyosit
Dermatomyosit före 18 års ålder
|
utvärdering av klinisk svårighetsgrad
|
|
Vuxen-debut dermatomyosit
Dermatomyosit från 18 år
|
utvärdering av klinisk svårighetsgrad
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
antal patienter med global svårighetsgrad
Tidsram: baslinje (J0)
|
närvaro av minst ett kriterium bland: allvarlig muskelsjukdom (Childhood Myosit Assessment Scale - CMAS - poäng < 15 och/eller manuell muskeltestning 8 - MMT8 - poäng < 30 och/eller Medical Research Council - MRC - muskeltestning < 3 och/eller dysfagi och/eller sväljsvårigheter), symtomatisk interstitiell lungsjukdom (ILD), matsmältningsvaskulit (blödning från matsmältningsorganen och/eller vaskulit vid CT-skanning), myokardit vid hjärt-MR, svåra hudsår, inläggning på intensivvårdsavdelning |
baslinje (J0)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
antal patienter med muskelsvårighet
Tidsram: baslinje (J0)
|
förekomst av minst ett av följande kriterier: CMAS-poäng < 15, MMT8-poäng < 30, MRC-muskeltestning < 3, dysfagi, sväljsvårigheter
|
baslinje (J0)
|
|
antal patienter med lungsvårighet
Tidsram: baslinje (J0)
|
förekomst av symtomatisk ILD
|
baslinje (J0)
|
|
antal patienter med matsmältningsbesvär
Tidsram: baslinje (J0)
|
förekomst av matsmältningsvaskulit: matsmältningsblödning och/eller vaskulit vid CT-skanning
|
baslinje (J0)
|
|
antal patienter med kutan svårighetsgrad
Tidsram: baslinje (J0)
|
förekomst av allvarliga hudsår
|
baslinje (J0)
|
|
myositskadaindex (MDI) poäng
Tidsram: 2 års uppföljning, vid 5 års uppföljning och sist uppföljning
|
myositskadaindex (MDI) omfattning av skadepoäng: från 0 (bättre resultat) till 38 (sämre utfall)
|
2 års uppföljning, vid 5 års uppföljning och sist uppföljning
|
|
antal patienter med remission vid sista uppföljningen
Tidsram: upp till 10 år
|
frånvaro av sjukdomsaktivitet utan någon immunsuppressiv/immunmodulerande behandling i minst 2 år
|
upp till 10 år
|
|
antal patienter med sjukdomsaktivitet vid sista uppföljningen
Tidsram: upp till 10 år
|
förekomst av minst ett av följande kriterier: förhöjd kreatininkinasnivå (CK) och/eller nyligen försämrad muskeltestning och/eller muskelinflammation på MRT, och/eller hudmanifestationer och/eller progressiv ILD
|
upp till 10 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Paul Decker, MD, CHU Nancy
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2023PI150
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .