长期超低剂量地西他滨联合 Venetoclax 治疗初诊老年 AMLK/MDS
2024年3月2日 更新者：Weiyan Zheng、First Affiliated Hospital of Zhejiang University
长期超低剂量地西他滨联合 Venetoclax（Bcl-2 抑制剂）一线治疗老年急性髓性白血病和高危骨髓增生异常综合征的多中心前瞻性单臂临床研究
探讨长期低剂量地西他滨（6mg/m2，10 天）加维奈托克（3 周/周期）方案对初诊老年或体弱 AML/高危 MDS 的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）是血液恶性肿瘤。 部分患者年龄超过65岁，对传统化疗反应不佳，很少有机会接受异基因造血干细胞移植，导致预后不良、生存期短。
近年来，随着分子靶向药物Bcl-2抑制剂的出现，老年AML/高危MDS的治疗取得了突破性进展。 尤其是去甲基化药物（地西他滨/氮酸酸丁）与Bcl-2抑制剂联合的免化疗方案已被NCCN推荐作为老年体弱患者的一线治疗方案。
然而，如何实现地西他滨与Bcl-2抑制剂的最佳联合应用是亟待解决的问题。
我们之前的试点试验表明，长期低剂量地西他滨联合venetoclax（Bcl-2抑制剂）可带来更高的完全缓解率、更长的无病生存期和更低的治疗相关风险。
本研究的目的是扩大多中心样本，探讨长期低剂量地西他滨联合维奈托克方案治疗初诊老年或体弱 AML/高危 MDS 的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
120
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Weiyan Zheng, MD
- 电话号码：86-13857187088
- 邮箱：zhengwy2015@163.com
研究联系人备份
- 姓名：Xuepin Luo, MD
- 电话号码：86-15167157190
- 邮箱：luoxp1603@163.com
学习地点
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-
Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University
-
接触：
- Weiyan Zheng, MD
- 电话号码：86-13857187088
- 邮箱：zhengwy2015@163.com
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首席研究员：
- Weiyan Zheng, MD
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副研究员：
- Xuepin Luo, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
患者入院前必须诊断为急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）/高危骨髓增生异常综合征。
诊断标准参考2016年WHO分类。
- 60 岁或以上。
- 东部肿瘤合作组（ECOG）体质评分范围为0～3（见附录1）。
- 肌酐清除率≥30 mL/min（通过 Cockcrod-Gault 公式评估 [Cockcroft et al 1976] [13] 或根据肾脏饮料调整公式估算的肾小球滤过率 [eGFR]。
- 天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）≤3×正常范围上限（ULN），总胆红素≤2×ULN。
- 超声心动图 (ECHO) 显示左心室射血分数 (LVEF) ≥ 50% (AHA 2016)。
- 预期寿命>8周。
- 自愿签署知情同意书，理解并遵守研究要求。
排除标准：
- 年龄<60岁。
- 治疗接受过各种化疗方案的患者。
- 存在临床上显着的活动性心血管疾病，例如不受控制的心律失常、不受控制的高血压、充血性心力衰竭、根据纽约心脏协会 (NYHA) 功能量表确定的任何 3 级或 4 级心脏病（参见附录 2）或心肌梗塞病史筛选前 6 个月内。
- 其他可能限制参与试验的严重疾病（例如， 晚期感染、不受控制的糖尿病）。
- 不能理解和遵循研究计划或签署知情同意书者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：治疗组
急性髓性白血病骨髓增生异常综合征
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6mg/m2，ivgtt 每日一次 d1-10
其他名称：
100mg p.o.d1、200mg p.o.d2、400mg p.o.d3-21，根据血药浓度调整
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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完全缓解率(CR+CRi)
大体时间：第 8 周
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第 8 周 CR 评估（CR=CR+CRi）
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第 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MRD
大体时间：第 8 周
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第 8 周微小残留病 (MRD) 评估
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第 8 周
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EFS
大体时间：诱导治疗后长达 2 年
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无事件生存期 (EFS) 评估
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诱导治疗后长达 2 年
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操作系统
大体时间：诱导治疗后长达 2 年
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总生存期（OS）评估
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诱导治疗后长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Weiyan Zheng, MD、Zhejiang University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月19日
初级完成 (估计的)
2025年10月19日
研究完成 (估计的)
2026年10月19日
研究注册日期
首次提交
2023年4月13日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月18日
首次发布 (实际的)
2023年9月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年3月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月2日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
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