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人类同种异体骨髓间充质基质细胞产品 (StromaForte) 在肌肉骨骼损伤和/或退化患者中的研究

2024年4月17日 更新者:Cellcolabs Clinical LTD.

一项由患者资助的正在进行的开放标签单臂、安全性和有效性、I/IIb 期研究,研究 Cellcolabs 的人类同种异体骨髓衍生间充质基质细胞产品 (StromaForte) 在肌肉骨骼损伤和/或退化患者中的作用

这项正在进行的开放标签、单臂、I/IIa 期患者研究的目的是评估人类同种异体骨髓间充质干细胞产品 StromaForte 对于肌肉骨骼损伤或/和退化的安全性。 任何 18 岁以上患有肌肉骨骼损伤和/或退化的男性或女性都将被招募。它旨在回答的主要问题是:

通过报告按通用术语标准评估的不良事件或严重不良事件的数量,评估注射 28±10、84±10、168±10 和 349±10 天后的安全性

每个损伤和/或退化区域的主观疼痛评估相对于基线的变化(如果报告多处损伤,则每个区域单独随访)

符合条件的患者将接受 50 x 106 同种异体骨髓 (BM) 衍生的 MSC,配制在 4 ml 氯化钠输注溶液中,辅以人血清白蛋白,在超声引导下局部给药,同时添加或不添加配制的 100 x 106 同种异体 BM 衍生的 MSC在氯化钠中补充人血清白蛋白,通过缓慢静脉输注在大约 30 分钟内给予。 当损伤部位局部注射不可行时,仅使用全身治疗。 可以施用额外的剂量。

研究概览

详细说明

肌肉骨骼疾病(MSD)和损伤是一个重大的全球健康问题,是全球范围内残疾的主要原因。 MSD 在从童年到老年的各个生命阶段都有很高的患病率,给个人和社会带来了沉重的负担。 在人口老龄化和多种疾病普遍存在的背景下,这种负担尤其严重。 慢性疾病和健康状况不仅导致生活质量下降,而且由于医疗费用增加和生产力下降而给社会带来巨大的经济负担。 在这种情况下,这些健康问题往往会导致无法工作和提前退休,从而构成疾病负担的一个关键方面。

定期体育锻炼是促进长寿和整体健康的关键因素。 不幸的是,MSD 会严重阻碍个人进行锻炼以及追求给他们带来快乐的爱好和活动的能力。 这些疾病通常会限制活动能力、引起疼痛并阻碍他们积极生活方式的能力。

解决和减轻这些 MSD 成为恢复个人功能和生活质量的关键。 通过有效管理这些状况,我们可以帮助患者保持定期锻炼,这有助于他们的身体健康、心理健康和幸福。 鼓励患者保持活跃和参与不仅可以改善他们自己的生活,还有助于建设一个更健康、更有活力的社会。 最终,锻炼和参与充实活动的能力是长寿的基石,促进平衡和充实的人生旅程。

MSD 的范围涵盖多种病症,影响重要的肌肉骨骼结构,如骨骼、关节、肌肉、肌腱和韧带 [3]。 这些疾病可能源于多种因素,包括创伤事件、退化过程、自身免疫反应和遗传倾向。 其后果往往是慢性疼痛、活动能力受损、身体机能下降以及生活质量下降。 在一系列 MSD 中,骨关节炎的普遍影响尤其值得注意,它对全球疾病负担做出了重大贡献。

由于这些疾病的广泛流行和破坏性影响,解决肌肉骨骼损伤和退化问题刻不容缓。 间充质干细胞(MSC)的利用是一个新兴的探索途径,它具有彻底改变再生医学的巨大潜力。 间充质干细胞存在于包括骨髓和脂肪组织在内的多种组织中,具有分化成骨细胞、软骨细胞和肌细胞等各种细胞谱系的卓越能力。 这种内在的多功能性使它们成为组织再生和修复的关键参与者。

深入研究基于 MSC 的疗法的基本原理在于其非凡的再生潜力。 当应用于损伤或退化部位时,间充质干细胞可以促进受损组织的重建,促进结构和功能恢复。 此外,间充质干细胞具有免疫调节特性,考虑到免疫反应在 MSD 进展中的复杂作用,这是一个至关重要的特性。 通过调节免疫细胞活性,间充质干细胞可以营造抗炎环境,抵消在众多 MSD 中观察到的慢性炎症的有害影响。

在更大的背景下,探索间充质干细胞作为肌肉骨骼损伤和/或退化的治疗途径标志着再生医学领域的开创性飞跃。 减轻疼痛、恢复活动能力和增强功能的愿望有望改善肌肉骨骼疾病患者所遭受的广泛影响。 间充质干细胞疗法不仅有可能缓解肌肉骨骼疾病患者的症状并提高其生活质量,而且还可以减轻因工作能力下降和提前退休而造成的经济压力。 通过促进组织修复、减少炎症和增强整体肌肉骨骼健康,间充质干细胞治疗有助于延长人的生产年限并减轻个人和社会的负担。

更多地了解干细胞在多种肌肉骨骼疾病中的应用,将有助于设计更具体的研究,并针对更多特定的研究参与者群体。 精英体育领域是一个特别有趣的适应症和研究参与者领域。 精英运动员、运动队、组织和联合会投入大量资源,将体育运动的质量提高到前所未有的水平。 在这一追求中,运动损伤对运动员和组织构成毁灭性的阻碍,因为它会阻碍个人的职业生涯和团队的成功。 通过这项研究,我们对未来的愿望之一是与相关体育协会、团队和机构合作,并利用所寻求的见解来设计一项研究,旨在为精英运动员提供最高质量的治疗,帮助他们保持健康,并在如果不幸受伤,请在尽可能短的时间内恢复运动。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

30

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名:Rikin Patel, DO
  • 电话号码:+1 (908) 864 2991

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  1. 愿意并且能够提供书面知情同意书并遵守方案要求的所有程序。
  2. 签署知情同意书时年龄 ≥ 18 岁,并且患有任何经诊断的肌肉骨骼损伤和/或退行性疾病。

排除标准:

  1. 不愿意或无法执行方案要求的任何评估。
  2. 受伤预计会在 14 天内自愈,不会留下后遗症。
  3. 有确凿的科学证据表明研究化合物对其无效的损伤。
  4. 患有头部外伤或颅骨、牙齿或下颌损伤作为纳入试验的诊断。
  5. 受伤需要进行整形外科手术,但当地/家庭外科医生尚未处理。
  6. 患有终末期肝脏或肾脏疾病。
  7. 2.5 年内有恶性肿瘤临床病史(即既往患有恶性肿瘤的患者必须在 2.5 年内无癌症),经过治愈性治疗的基底细胞癌、原位黑色素瘤或宫颈癌除外。
  8. 根据首席研究员的判断,存在任何将寿命限制在 < 1 年的情况。
  9. 乙型肝炎病毒阳性
  10. 病毒血症丙型肝炎病毒、HIV-1/2 或梅毒阳性
  11. 过去 2 个月内患有不稳定型心绞痛、不受控制或严重的外周动脉疾病。
  12. 患有纽约心脏协会 (NYHA) IV 级定义的充血性心力衰竭,或射血分数 <25%。
  13. 未受控制的高血压(筛查时静息收缩压 >220 mm Hg 或舒张压 > 150 mm Hg)。
  14. 上个月内曾接受过冠状动脉搭桥手术、血管成形术、周围血管疾病血运重建术或心肌梗塞。
  15. 患有慢性阻塞性肺病 III 期或 IV 期(黄金分类)急性加重,存在认知或语言障碍,无法获得知情同意或任何研究要素。
  16. 筛选和使用研究药物治疗时发生严重急性感染
  17. 怀孕或哺乳
  18. 目前正在参与(或在同意的前 30 天内参与)一项研究性治疗或设备试验。
  19. 具有任何可能混淆研究结果或干扰患者在整个研究期间参与的状况、治疗、实验室异常或其他情况的病史或当前证据。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:MSC 干预小组

参与者将被纳入下列四个亚组之一: 坚固结缔组织损伤(软骨、骨骼、椎间盘和半月板) 坚固结缔组织变性(软骨、骨骼、椎间盘和半月板) 软结缔组织损伤(韧带、肌腱和肌肉) ) 软结缔组织变性(韧带、肌腱和肌肉)

治疗:符合条件的患者将接受 50 x 106 异体骨髓 (BM) 衍生的 MSC,配制在 4 ml 氯化钠输注溶液中,辅以人血清白蛋白,在超声引导下局部给予,同时给予或不给予 100 x 106 异体 BM 衍生的 MSC MSC 配制在氯化钠中,辅以人血清白蛋白,通过缓慢静脉输注在大约 30 分钟内给予。 当损伤部位局部注射不可行时,仅使用全身治疗。 可以施用额外的剂量。 两次局部剂量之间的最短间隔为 2 个月,全身剂量为 3 个月。

50 x 106 同种异体 BM 衍生的 MSC 配制在 4 ml 氯化钠输注溶液中,补充人血清白蛋白,在最先进的应用方式下局部给药,即超声引导,这将确保 BM 衍生的 MSC 在将 100 x 106 同种异体 BM 衍生的 MSC 配制在氯化钠中,补充人血清白蛋白,并在约 30 分钟内通过缓慢静脉输注给予损伤或退化部位。 当损伤或变性部位局部注射不可行时,仅使用全身治疗。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
面对面或远程评估人类同种异体骨髓间充质干细胞在肌肉骨骼损伤和/或退化中的安全性。
大体时间:从基线到 1 年
通过报告不良事件通用术语标准 (CTCAE) 评估的不良事件或严重不良事件的数量(即发生率)来评估注射 28±10、84±10、168±10 和 349±10 天后的安全性。任何治疗中出现的严重不良事件(TE-SAE),定义为死亡、非致命性肺栓塞、中风、呼吸困难恶化住院以及根据研究者对所有患者面对面判断确定的临床显着实验室检测异常的复合事件或远程。
从基线到 1 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估 MSC 给药对每个受伤和/或退化区域报告的静息痛和运动/负重/负重疼痛的影响
大体时间:从基线到 1 年
为了评估从基线到28±10,在每个受伤和/或退化区域(如果报告多处损伤,每个区域单独随访)中报告的静息痛和运动/负重/负重疼痛中MSC施用的效果,所有患者面对面或远程治疗的时间分别为 84±10、168±10 和 349±10 天。
从基线到 1 年
根据简式 36 的健康相关生活质量变化
大体时间:从基线到 1 年
根据简表 36,所有患者在注射后 28±10、84±10、168±10 和 349±10 天的健康相关生活质量变化,无论是面对面还是远程。 SF-36 分数范围从 0(最差)到 100(最好)(5)。
从基线到 1 年
根据患者对变化的总体印象,与健康相关的生活质量发生变化
大体时间:从基线到 1 年
根据注射后 28±10、84±10、168±10 和 349±10 天的患者总体印象变化,所有患者的健康相关生活质量变化,无论是面对面还是远程。 PGIC 等级范围为 1 - 7,其中 1 为最佳积极结果,7 为最消极结果。
从基线到 1 年
疼痛评估的变化
大体时间:从基线到 1 年
主观疼痛评估相对于基线的变化。 将根据先前存在的退行性疾病的 VRS 问卷评估静息疼痛和运动/负重/负重时的疼痛,与从基线到 28±10、84±10、168±10 和 349 的治疗状况不同对于所有面对面或远程的患者,±10 天。 VRS 评分为 0 - 3,其中 0 表示无疼痛,3 表示最大疼痛。
从基线到 1 年
不同治疗亚组之间疼痛的变化
大体时间:从基线到 1 年
在不同时间间隔接受不同剂量剂量的受试者亚组之间疼痛相对基线变化的差异
从基线到 1 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年10月20日

初级完成 (估计的)

2027年10月19日

研究完成 (估计的)

2028年10月19日

研究注册日期

首次提交

2023年10月4日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月4日

首次发布 (实际的)

2023年10月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月17日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2023-002-BHS

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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