- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06074783
Tutkimus ihmisen allogeenisesta luuytimestä peräisin olevasta mesenkymaalisesta stroomasolutuotteesta (StromaForte) potilailla, joilla on tuki- ja liikuntaelinten vammoja ja/tai rappeuma
Potilaan sponsoroima meneillään oleva avoin yksihaarainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus, vaihe I/IIb Cellcolabsin ihmisen allogeenisesta luuytimestä peräisin olevasta mesenkymaalisesta stroomasolutuotteesta (StromaForte) potilailla, joilla on tuki- ja liikuntaelinten vammoja ja/tai rappeuma
Tämän meneillään olevan avoimen, yksihaaraisen, vaiheen I/IIa potilaiden tutkimuksen tavoitteena on arvioida ihmisen allogeenisen BM-peräisen MSC-tuotteen StromaForte turvallisuutta tuki- ja liikuntaelinten vaurioiden ja/tai rappeutumisen varalta. Kaikki yli 18-vuotiaat miehet tai naiset, joilla on tuki- ja liikuntaelinten vammoja ja/tai rappeuma, otetaan mukaan. Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
Turvallisuuden arvioimiseksi 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 ja 349 ± 10 päivän injektiopäivän jälkeen raportoimalla haittatapahtumien tai vakavien haittatapahtumien lukumäärä, jotka on arvioitu yleisillä terminologiakriteereillä
Muutos lähtötasosta subjektiivisessa kivun arvioinnissa jokaisella loukkaantuneella ja/tai rappeutuneella alueella (jos raportoitu useita vammoja, jokainen alue on seurattava erikseen)
Tukikelpoiset potilaat saavat 50 x 106 allogeenista luuytimestä (BM) johdettua MSC:tä, joka on formuloitu 4 ml:aan natriumkloridin infuusioliuosta, jota on täydennetty ihmisen seerumin albumiinilla ja joka annetaan paikallisesti ultraääniohjauksessa joko 100 x 106 allogeenisen luuytimestä peräisin olevan MSC:n kanssa tai ilman sitä. natriumkloridissa, jota on täydennetty ihmisen seerumin albumiinilla ja joka annetaan hitaana suonensisäisenä infuusiona noin 30 minuutissa. Pelkästään systeemistä hoitoa käytetään, kun paikallinen injektio vauriokohtaan ei ole mahdollista. Lisäannos voidaan antaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tuki- ja liikuntaelinsairaudet (TULE) ja vammat ovat merkittävä globaali terveysongelma, ja ne muodostavat maailmanlaajuisen vamman ensisijaisen syyn. Koska TULE-sairaudet ovat yleisiä eri elämänvaiheissa lapsuudesta vanhuuteen, ne aiheuttavat huomattavan taakan yksilöille ja yhteiskunnalle. Tämä taakka korostuu erityisesti väestön ikääntymisen ja monisairauksien yleisyyden vuoksi. Krooniset sairaudet ja sairaudet eivät ainoastaan heikennä elämänlaatua, vaan lisäävät myös huomattavaa taloudellista taakkaa yhteiskunnille terveydenhuoltokustannusten nousun ja tuottavuuden heikkenemisen vuoksi. Tässä yhteydessä työkyvyttömyys ja varhaiseläkkeelle siirtyminen johtuvat usein näistä terveysongelmista, mikä muodostaa kriittisen ulottuvuuden sairaustaakassa.
Säännöllinen liikunta on keskeinen tekijä pitkäikäisyyden ja yleisen hyvinvoinnin edistämisessä. Valitettavasti TULE-sairaudet voivat merkittävästi haitata yksilöiden kykyä harjoittaa liikuntaa ja harjoittaa harrastuksia ja toimintoja, jotka tuovat heille onnellisuutta. Nämä häiriöt rajoittavat usein liikkuvuutta, aiheuttavat kipua ja estävät heidän kykyään elää aktiivista elämäntapaa.
Näiden TULE-sairauksien hoitamisesta ja lievittämisestä tulee keskeistä yksilöiden toimintakykyjen ja elämänlaadun palauttamisessa. Hallitsemalla näitä tiloja tehokkaasti voimme antaa potilaille mahdollisuuden ylläpitää säännöllisiä liikuntarutiineja, jotka edistävät heidän fyysistä terveyttään, henkistä hyvinvointiaan ja onnellisuuttaan. Potilaiden kannustaminen pysymään aktiivisina ja sitoutuneina paitsi parantaa heidän omaa elämäänsä, myös edistää terveempää ja elinvoimaisempaa yhteiskuntaa. Viime kädessä kyky harjoitella ja osallistua tyydyttävään toimintaan on pitkäikäisyyden kulmakivi, joka edistää tasapainoista ja tyydyttävää elämänmatkaa.
TULE-sairauksien kirjo kattaa monenlaisia tiloja, jotka vaikuttavat elintärkeisiin tuki- ja liikuntaelimistön rakenteisiin, kuten luihin, niveliin, lihaksiin, jänteisiin ja nivelsiteisiin [3]. Nämä häiriöt voivat johtua lukemattomista tekijöistä, mukaan lukien traumaattiset tapahtumat, rappeuttavat prosessit, autoimmuunivasteet ja geneettiset taipumukset. Seurauksena on usein krooninen kipu, heikentynyt liikkuvuus, heikentynyt fyysinen toiminta ja heikentynyt elämänlaatu. Monien TULE-sairauksien joukossa nivelrikon leviävä vaikutus on erityisen huomionarvoinen, mikä lisää merkittävästi maailmanlaajuista sairaustaakkaa.
Tuki- ja liikuntaelinten vammoihin ja rappeutumiseen puuttuminen on kiireellistä näiden sairauksien laajalle levinneisyyden ja tuhoisan vaikutuksen vuoksi. Nouseva tutkimusreitti on mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) hyödyntäminen, joilla on valtava potentiaali mullistaa regeneratiivinen lääketiede. MSC:t, joita löytyy erilaisista kudoksista, mukaan lukien luuytimestä ja rasvakudoksesta, omaavat huomattavan kyvyn erilaistua erilaisiksi solulinjoiksi, kuten osteosyyteiksi, kondrosyyteiksi ja myosyyteiksi. Tämä luontainen monipuolisuus asettaa ne avaintoimijoiksi kudosten uudistamisessa ja korjaamisessa.
MSC-pohjaisiin hoitoihin perehtymisen syy perustuu niiden poikkeukselliseen regeneratiiviseen potentiaaliin. Kun MSC:t levitetään vaurio- tai rappeutumiskohtaan, ne voivat edistää vaurioituneiden kudosten palautumista, mikä edistää rakenteellista ja toiminnallista palautumista. Lisäksi MSC:illä on immunomodulatorisia ominaisuuksia, mikä on ratkaiseva ominaisuus, kun otetaan huomioon immuunivasteen monimutkainen rooli MSD:n etenemisessä. Moduloimalla immuunisolujen aktiivisuutta MSC:t voivat edistää anti-inflammatorista ympäristöä ja torjua monissa TULE-sairauksissa havaittuja kroonisen tulehduksen haitallisia vaikutuksia.
Laajemmassa yhteydessä mesenkymaalisten kantasolujen tutkiminen terapeuttisena keinona tuki- ja liikuntaelinten vammojen ja/tai rappeutumisen varalta merkitsee uraauurtavaa harppausta regeneratiivisen lääketieteen alalla. Pyrkimys lievittää kipua, palauttaa liikkuvuus ja parantaa toimivuutta pitää sisällään lupauksen lievittää niitä laajoja seurauksia, joita tuki- ja liikuntaelinten sairauksien kanssa kamppailevat ihmiset kärsivät. MSC-terapialla on potentiaalia paitsi lievittää oireita ja parantaa tuki- ja liikuntaelinsairauksista kärsivien ihmisten elämänlaatua, myös vähentää työkyvyn heikkenemisen ja varhaiseläkkeelle siirtymisen aiheuttamaa taloudellista rasitusta. Edistämällä kudosten korjausta, vähentämällä tulehdusta ja parantamalla yleistä tuki- ja liikuntaelimistön terveyttä MSC-hoito voi osaltaan pidentää ihmisen tuottovuosia ja vähentää sekä yksilöiden että yhteiskunnan taakkaa.
Kun oppii lisää kantasolusovelluksista erilaisiin tuki- ja liikuntaelimistön sairauksiin, voidaan suunnitella tarkempia tutkimuksia ja kohdistaa kohdennetumpia ryhmiä. Erityisen mielenkiintoinen indikaatioiden ja opiskelijoiden kenttä on huippu-urheilun alueella. Huippu-urheilijat, urheilujoukkueet, organisaatiot ja liitot investoivat valtavia resursseja nostaakseen urheilun laadun ennennäkemättömälle tasolle. Tässä tehtävässä urheiluvammat ovat tuhoisa este urheilijoille ja organisaatioille, koska ne voivat haitata yksilön uraa ja joukkueen menestystä. Tämän tutkimuksen myötä yksi tulevaisuuden toiveistamme on tehdä yhteistyötä asiaankuuluvien urheiluliittojen, joukkueiden ja instituutioiden kanssa ja hyödyntää haettua näkemystä suunnitellaksemme tutkimusta, jonka tavoitteena on tarjota huippu-urheilijoille korkealaatuisia hoitoja, jotka auttavat heitä pysymään terveinä. epäonnen tapaturman sattuessa palaa urheiluun mahdollisimman lyhyessä ajassa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Rikin Patel, DO
- Puhelinnumero: +1 (908) 864 2991
Opiskelupaikat
-
-
The Bahamas
-
Nassau, The Bahamas, Bahama
- Rekrytointi
- Live Well
-
Ottaa yhteyttä:
- Darius Bain, MD
- Sähköposti: info@livewellbahamas.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja noudattamaan kaikkia protokollan edellyttämiä menettelyjä.
- Ikä ≥ 18 vuotta tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä ja hänellä on diagnosoitu tuki- ja liikuntaelinvamma ja/tai rappeuttavat sairaudet.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei halua tai kykene suorittamaan mitään protokollan edellyttämistä arvioinneista.
- Sinulla on vamma, jonka odotetaan paranevan itsestään 14 päivän kuluessa ilman, että on jäljellä jatkoa.
- Sinulla on vamma, josta on vankkaa tieteellistä näyttöä siitä, että tutkimusyhdisteellä ei ole vaikutusta.
- Onko sinulla traumaattinen päävamma tai kallo-, hampaiden tai leuan vamma diagnoosina tutkimukseen sisällyttämistä varten.
- Sinulla on ortopedistä leikkausta vaativa vamma, jota paikallinen/kotikirurgi ei ole hoitanut.
- Onko sinulla loppuvaiheen maksa- tai munuaissairaus.
- Sinulla on kliininen pahanlaatuisuushistoria 2,5 vuoden sisällä (eli potilailla, joilla on aiempi pahanlaatuinen kasvain, on oltava syöpävapaa 2,5 vuoden ajan), lukuun ottamatta parantavasti hoidettuja tyvisolusyöpää, melanoomaa in situ tai kohdunkaulan karsinoomaa.
- Sinulla on jokin ehto, joka rajoittaa käyttöiän < 1 vuoteen päätutkijan harkinnan mukaan.
- Hepatiitti B -virus positiivinen
- Vireeminen C-hepatiittivirus, HIV-1/2- tai kuppapositiivinen
- sinulla on epästabiili angina pectoris, hallitsematon tai vaikea ääreisvaltimotauti viimeisen 2 kuukauden aikana.
- Jos sinulla on New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV määrittelemä kongestiivista sydämen vajaatoimintaa tai ejektiofraktio on <25 %.
- Hallitsematon verenpainetauti (lepotilan systolinen verenpaine > 220 mm Hg tai diastolinen verenpaine > 150 mm Hg seulonnassa).
- Sinulla on sepelvaltimoiden ohitusleikkaus, angioplastia, perifeeristen verisuonitautien revaskularisaatio tai sydäninfarkti edellisen kuukauden aikana.
- sinulla on kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden vaiheen III tai IV akuutti paheneminen (kultainen luokitus), sinulla on kognitiivisia tai kielimuuria, jotka estävät tietoisen suostumuksen tai muiden tutkimusosien hankkimisen.
- Vaikea akuutti infektio seulonnan ja tutkimuslääkkeen hoidon aikana
- Raskaana oleva tai imettävä
- Osallistut tällä hetkellä (tai osallistut suostumuksesta edeltäneiden 30 päivän aikana) tutkivaan terapeuttiseen tai laitekokeiluun.
- Sinulla on historia tai nykyinen näyttö kaikista tilasta, hoidosta, laboratoriopoikkeavuudesta tai muista olosuhteista, jotka voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai häiritä potilaan osallistumista tutkimuksen koko keston ajan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: MSC Intervention Group
Osallistujat rekisteröidään johonkin neljästä alla luetellusta alaryhmästä Kiinteä sidekudosvaurio (rusto, luu, levy ja meniski) Kiinteän sidekudoksen rappeuma (rusto, luu, levy ja meniski) Pehmeä sidekudosvaurio (nivelsiteet, jänteet ja lihakset) ) Pehmeän sidekudoksen rappeutuminen (nivelsiteet, jänteet ja lihakset) Hoito: Tukikelpoiset potilaat saavat 50 x 106 allogeenista luuytimestä (BM) johdettua MSC:tä, joka on formuloitu 4 ml:aan natriumkloridin infuusioliuosta, jota on täydennetty ihmisen seerumin albumiinilla ja joka annetaan paikallisesti ultraääniohjauksessa joko 100 x 106 allogeenisen luuytimestä johdetun MSC:n kanssa tai ilman sitä. MSC:t, jotka on formuloitu natriumkloridiin, johon on lisätty ihmisen seerumin albumiinia ja jotka annetaan hitaasti laskimonsisäisenä infuusiona noin 30 minuutissa. Pelkästään systeemistä hoitoa käytetään, kun paikallinen injektio vauriokohtaan ei ole mahdollista. Lisäannos voidaan antaa. Kahden paikallisen annoksen välinen vähimmäisväli on 2 kuukautta ja systeemisten annosten välillä 3 kuukautta. |
50 x 106 allogeenista BM-peräistä MSC:tä formuloituna 4 ml:aan ihmisen seerumin albumiinilla täydennettyyn natriumkloridin infuusioliuosta, joka annetaan paikallisesti nykyaikaisella käyttötavalla, joka on ultraääniohjaus, joka varmistaa BM-peräisten MSC:iden tarkan toimituksen vauriokohta tai rappeuma yhdessä 100 x 106 allogeenisen BM-peräisen MSC:n kanssa tai ilman niitä, jotka on formuloitu natriumkloridiin, jota on täydennetty ihmisen seerumin albumiinilla ja joka annetaan hitaasti suonensisäisenä infuusiona noin 30 minuutissa.
Pelkästään systeemistä hoitoa käytetään, kun paikallinen injektio vaurio- tai rappeutumiskohtaan ei ole mahdollista.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Arvioida ihmisen allogeenisten BM-peräisten MSC-solujen turvallisuutta tuki- ja liikuntaelimistön vammoissa ja/tai rappeutumisessa kaikille potilaille joko kasvotusten tai etänä.
Aikaikkuna: Perustasosta 1 vuoteen
|
Turvallisuuden arvioimiseksi 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 ja 349 ± 10 päivän kuluttua injektiosta raportoimalla haittatapahtumien tai vakavien haittatapahtumien lukumäärä, joka on arvioitu yleisillä haittatapahtumien terminologiakriteereillä (CTCAE), joka on haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus. kaikki hoidosta johtuvat vakavat haittatapahtumat (TE-SAE), jotka määritellään kuoleman, ei-kuolemaan johtavan keuhkoembolian, aivohalvauksen, sairaalahoidon pahenemisen vuoksi hengenahdistuksen vuoksi ja kliinisesti merkittävien laboratoriotestien poikkeavuuksien yhdistelmänä, jotka on määritetty tutkijan harkinnan mukaan kaikille potilaille kasvotusten tai etänä.
|
Perustasosta 1 vuoteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Arvioida MSC-annon vaikutus raportoituihin lepokipuihin ja kipuihin liikkeessä/kuormituksessa/painon kantamisessa jokaisella loukkaantuneella ja/tai rappeutuneella alueella
Aikaikkuna: Perustasosta 1 vuoteen
|
Arvioidakseen MSC:n annon vaikutusta raportoituun lepokipuun ja kipuun liikkeessä/kuormituksessa/painon kantamisessa jokaisella loukkaantuneella ja/tai rappeutuneella alueella (jos raportoitu useita vammoja, jokainen alue on seurattava erikseen) lähtötasosta 28±10:een, 84±10, 168±10 ja 349±10 päivää kaikille potilaille joko kasvotusten tai etänä.
|
Perustasosta 1 vuoteen
|
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa lyhyen lomakkeen 36 mukaan
Aikaikkuna: Perustasosta 1 vuoteen
|
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa Short-Form 36:n mukaan 28±10, 84±10, 168±10 ja 349±10 päivää injektion jälkeen kaikille potilaille joko kasvotusten tai etänä.
SF-36-pisteet vaihtelevat 0:sta (huonoin) 100:aan (paras) (5).
|
Perustasosta 1 vuoteen
|
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa Patien Global Impression of Changen mukaan
Aikaikkuna: Perustasosta 1 vuoteen
|
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa Patient Global Impression of Change mukaan 28±10, 84±10, 168±10 ja 349±10 päivää injektion jälkeen kaikille potilaille joko kasvotusten tai etänä.
PGIC-asteikko vaihtelee 1–7, jolloin 1 on paras positiivinen tulos ja 7 negatiivisin tulos.
|
Perustasosta 1 vuoteen
|
Muutos kivun arvioinnissa
Aikaikkuna: Perustasosta 1 vuoteen
|
Muutos lähtötilanteesta subjektiivisessa kivun arvioinnissa.
Sekä lepokipu että liikkeen/kuormituksen/painon kantamisen kipu arvioidaan VRS-kyselylomakkeen mukaisesti jo olemassa olevissa rappeutumissairauksissa, jotka eroavat hoidettavasta tilasta lähtötilanteesta 28±10, 84±10, 168±10 ja 349. ±10 päivää kaikille potilaille joko kasvokkain tai etänä.
VRS-pisteet mitataan 0 - 3, jolloin 0 ei ole kipua ja 3 on suurin kipu.
|
Perustasosta 1 vuoteen
|
Muutokset kivussa eri hoitoalaryhmien välillä
Aikaikkuna: Perustasosta 1 vuoteen
|
Ero kivun muutoksissa lähtötasosta potilaiden alaryhmien välillä, jotka saivat erilaisen määrän annoksia eri aikavälein
|
Perustasosta 1 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023-002-BHS
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Tuki- ja liikuntaelinten vamma
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiRekrytointiAlaselän kipu | Krooninen laajalle levinnyt kipu | Fibromyalgia | Monimutkainen alueellinen kipuoireyhtymä (CRPS) | Ehlers-Danlosin oireyhtymä (EDS) | Amplified Musculoskeletal Pain Syndrome (AMPS)Yhdysvallat