- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06074783
Un estudio del producto de células estromales mesenquimales alogénicas derivadas de la médula ósea humana (StromaForte) en pacientes con lesiones musculoesqueléticas y / o degeneración
Un estudio de fase I/IIb, de un solo grupo, de seguridad y eficacia, de etiqueta abierta y en curso, patrocinado por pacientes, del producto de células estromales mesenquimales alogénicas humanas derivadas de la médula ósea (StromaForte) de Cellcolabs en pacientes con lesiones musculoesqueléticas y/o degeneración
El objetivo de este estudio de fase I/IIa de etiqueta abierta, de un solo brazo y en curso en pacientes está diseñado para evaluar la seguridad del producto StromaForte de MSC alogénicas humanas derivadas de MO para lesiones o degeneración musculoesquelética. Se inscribirá cualquier hombre o mujer con alguna lesión y/o degeneración musculoesquelética mayor de 18 años. Las principales preguntas que pretende responder son:
Evaluar la seguridad después de 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 y 349 ± 10 días de inyección informando el número de eventos adversos o eventos adversos graves evaluados según los Criterios de terminología común.
Cambio desde el inicio en la evaluación subjetiva del dolor en cada área lesionada y/o degenerada (si se informan lesiones múltiples, cada área debe ser seguida por separado)
Los pacientes elegibles recibirán 50 x 106 MSC alogénicas derivadas de médula ósea (BM) formuladas en 4 ml de solución de infusión de cloruro de sodio suplementada con albúmina sérica humana que se administrará localmente bajo guía ecográfica junto con o sin 100 x 106 MSC alogénicas derivadas de BM formuladas. en cloruro de sodio suplementado con albúmina sérica humana que se administrará mediante infusión intravenosa lenta en aproximadamente 30 minutos. El tratamiento sistémico solo se utiliza cuando no es posible la inyección local en el lugar de la lesión. Se puede administrar una dosis adicional.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Los trastornos musculoesqueléticos (TME) y las lesiones representan un importante problema de salud mundial y constituyen la principal causa de discapacidad a escala mundial. Con una alta prevalencia que abarca varias etapas de la vida, desde la niñez hasta la vejez, los TME ejercen una carga sustancial tanto para los individuos como para la sociedad. Esta carga se amplifica particularmente en el contexto del envejecimiento de la población y la prevalencia de multimorbilidad. Las enfermedades y condiciones de salud crónicas no sólo reducen la calidad de vida, sino que también contribuyen a una carga financiera sustancial para las sociedades debido al aumento de los costos de atención médica y la pérdida de productividad. En este contexto, la incapacidad para trabajar y la jubilación anticipada suelen estar impulsadas por estos problemas de salud, lo que constituye una dimensión crítica de la carga de morbilidad.
El ejercicio físico regular es un factor crucial para promover la longevidad y el bienestar general. Desafortunadamente, los TME pueden impedir significativamente la capacidad de las personas para hacer ejercicio y dedicarse a pasatiempos y actividades que les brinden felicidad. Estos trastornos suelen limitar la movilidad, provocar dolor y dificultar la capacidad de llevar un estilo de vida activo.
Abordar y mitigar estos TME se vuelve fundamental para restaurar las capacidades funcionales y la calidad de vida de las personas. Al controlar eficazmente estas afecciones, podemos capacitar a los pacientes para que mantengan rutinas de ejercicio regulares que contribuyan a su salud física, bienestar mental y felicidad. Alentar a los pacientes a mantenerse activos y comprometidos no sólo mejora sus propias vidas sino que también contribuye a una sociedad más sana y vibrante. En última instancia, la capacidad de hacer ejercicio y participar en actividades satisfactorias es la piedra angular de la longevidad, fomentando un viaje de vida equilibrado y satisfactorio.
El espectro de TME abarca una amplia gama de afecciones que afectan estructuras musculoesqueléticas vitales como huesos, articulaciones, músculos, tendones y ligamentos [3]. Estos trastornos pueden originarse a partir de una multitud de factores, incluidos incidentes traumáticos, procesos degenerativos, respuestas autoinmunes y predisposiciones genéticas. La consecuencia suele ser dolor crónico, movilidad comprometida, función física disminuida y calidad de vida disminuida. Entre la variedad de TME, la influencia generalizada de la osteoartritis es particularmente notable, ya que contribuye significativamente a la carga global de enfermedad.
Abordar las lesiones y la degeneración musculoesqueléticas presenta un imperativo urgente debido a la prevalencia generalizada y el impacto devastador de estas afecciones. Una vía de exploración emergente radica en la utilización de células madre mesenquimales (MSC), que tienen un inmenso potencial para revolucionar la medicina regenerativa. Las MSC, que se encuentran en diversos tejidos, incluidos la médula ósea y el tejido adiposo, poseen la notable capacidad de diferenciarse en varios linajes celulares, como osteocitos, condrocitos y miocitos. Esta versatilidad intrínseca los posiciona como actores clave en la regeneración y reparación de tejidos.
La razón para profundizar en las terapias basadas en MSC se basa en su extraordinario potencial regenerativo. Cuando se aplican en el sitio de la lesión o degeneración, las MSC pueden contribuir a la reconstitución de los tejidos dañados, promoviendo la recuperación estructural y funcional. Además, las MSC ejercen propiedades inmunomoduladoras, un atributo crucial dado el intrincado papel de la respuesta inmune en la progresión de los TME. Al modular la actividad de las células inmunitarias, las MSC pueden fomentar un entorno antiinflamatorio, contrarrestando los efectos perjudiciales de la inflamación crónica observada en numerosos TME.
En un contexto más amplio, la exploración de las células madre mesenquimales como vía terapéutica para las lesiones musculoesqueléticas y/o la degeneración significa un salto pionero dentro del ámbito de la medicina regenerativa. La aspiración de aliviar el dolor, restaurar la movilidad y mejorar la funcionalidad promete mejorar las amplias repercusiones que sufren las personas que luchan contra trastornos musculoesqueléticos. La terapia con MSC tiene el potencial no solo de aliviar los síntomas y mejorar la calidad de vida de las personas con afecciones musculoesqueléticas, sino también de reducir la tensión económica causada por la menor capacidad de trabajo y la jubilación anticipada. Al promover la reparación de tejidos, reducir la inflamación y mejorar la salud musculoesquelética en general, el tratamiento con MSC puede contribuir a prolongar los años productivos de una persona y reducir la carga tanto para los individuos como para la sociedad.
Aprender más sobre las aplicaciones de las células madre para un conjunto diverso de trastornos musculoesqueléticos permitirá diseñar estudios más específicos y dirigirse a grupos más específicos de participantes en los estudios. Un campo particularmente interesante de indicaciones y participantes en el estudio reside en el ámbito de los deportes de élite. Los atletas de élite, los equipos deportivos, las organizaciones y las federaciones invierten enormes recursos para llevar la calidad del deporte a niveles sin precedentes. En esa búsqueda, las lesiones deportivas representan un obstáculo devastador para los atletas y las organizaciones, ya que pueden obstaculizar la carrera de un individuo y el éxito de un equipo. Con este estudio, una de nuestras aspiraciones para el futuro es asociarnos con asociaciones, equipos e instituciones deportivas relevantes y aprovechar los conocimientos buscados para diseñar un estudio destinado a ofrecer a los atletas de élite tratamientos de la más alta calidad para ayudarlos a mantenerse saludables y en el mejor de los casos. En caso desafortunado de lesión, regresar a su deporte en el menor tiempo posible.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Rikin Patel, DO
- Número de teléfono: +1 (908) 864 2991
Ubicaciones de estudio
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The Bahamas
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Nassau, The Bahamas, Bahamas
- Reclutamiento
- Live Well
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Contacto:
- Darius Bain, MD
- Correo electrónico: info@livewellbahamas.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito y cumplir con todos los procedimientos requeridos por el protocolo.
- Tener ≥ 18 años al momento de firmar el consentimiento informado y tener alguna lesión musculoesquelética diagnosticada y/o condiciones degenerativas.
Criterio de exclusión:
- No querer o no poder realizar cualquiera de las evaluaciones requeridas por el protocolo.
- Tener una lesión que se espera que se cure por sí sola en un plazo de 14 días sin que quede secuela.
- Tener una lesión para la cual existe evidencia científica sólida de que el compuesto del estudio no tendrá ningún efecto.
- Tener una lesión traumática en la cabeza o una lesión en el cráneo, los dientes o la mandíbula como diagnóstico para su inclusión en el ensayo.
- Tiene una lesión que requiere una cirugía ortopédica que no ha sido atendida por un cirujano local/domicilio.
- Tiene enfermedad hepática o renal en etapa terminal.
- Tener antecedentes clínicos de malignidad dentro de los 2,5 años (es decir, los pacientes con malignidad previa deben estar libres de cáncer durante 2,5 años), excepto carcinoma de células basales, melanoma in situ o carcinoma de cuello uterino tratados de forma curativa.
- Tener alguna condición que limite la vida útil a <1 año según el criterio del investigador principal.
- Virus de la hepatitis B positivo
- Virus virémico de la hepatitis C, VIH-1/2 o sífilis positivo
- Tener angina de pecho inestable, enfermedad arterial periférica grave o no controlada en los 2 meses anteriores.
- Tiene insuficiencia cardíaca congestiva definida por la Clase IV de la New York Heart Association (NYHA), o una fracción de eyección <25%.
- Hipertensión no controlada (presión arterial sistólica en reposo >220 mm Hg o presión arterial diastólica > 150 mm Hg en el momento del cribado).
- Tener una cirugía de bypass de arteria coronaria, angioplastia, revascularización de enfermedades vasculares periféricas o un infarto de miocardio en el mes anterior.
- Tener exacerbación aguda de enfermedad pulmonar obstructiva crónica en estadio III o IV (clasificación Gold), Tener barreras cognitivas o idiomáticas que prohíban obtener el consentimiento informado o cualquier elemento del estudio.
- Infección aguda grave en el momento de la detección y el tratamiento con el fármaco del estudio
- Embarazada o amamantando
- Participar actualmente (o participar dentro de los 30 días anteriores de consentimiento) en un ensayo terapéutico o de dispositivo en investigación.
- Tener antecedentes o evidencia actual de cualquier condición, terapia, anomalía de laboratorio u otra circunstancia que pueda confundir los resultados del estudio o interferir con la participación del paciente durante toda la duración del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de Intervención MSC
Los participantes se inscribirán en uno de los cuatro subgrupos que se enumeran a continuación Lesión del tejido conectivo firme (cartílago, hueso, disco y menisco) Degeneración del tejido conectivo firme (cartílago, hueso, disco y menisco) Lesión del tejido conectivo blando (ligamento, tendones y músculos ) Degeneración del tejido conectivo blando (ligamentos, tendones y músculos) Tratamiento: Los pacientes elegibles recibirán 50 x 106 MSC alogénicas derivadas de médula ósea (BM) formuladas en una solución de infusión de 4 ml de cloruro de sodio suplementada con albúmina sérica humana que se administrará localmente bajo guía ecográfica junto con o sin 100 x 106 alogénicas derivadas de BM. MSC formuladas en cloruro de sodio suplementado con albúmina sérica humana que se administrarán mediante infusión intravenosa lenta en aproximadamente 30 minutos. El tratamiento sistémico solo se utiliza cuando no es posible la inyección local en el lugar de la lesión. Se puede administrar una dosis adicional. El intervalo mínimo entre dos dosis locales es de 2 meses y las dosis sistémicas son de 3 meses. |
50 x 106 MSC alogénicas derivadas de MO formuladas en una solución de infusión de 4 ml de cloruro de sodio suplementado con albúmina sérica humana que se administrará localmente según una forma de aplicación de última generación, es decir, guía por ultrasonido que garantizará la administración precisa de las MSC derivadas de MO en el momento sitio de lesión o degeneración junto con o sin 100 x 106 MSC alogénicas derivadas de MO formuladas en cloruro de sodio suplementado con albúmina sérica humana que se administrarán mediante infusión intravenosa lenta en aproximadamente 30 minutos.
El tratamiento sistémico solo se utiliza cuando no es factible la inyección local en el sitio de la lesión o degeneración.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la seguridad de las MSC derivadas de MO alogénicas humanas en lesiones musculoesqueléticas y/o degeneración para todos los pacientes, ya sea cara a cara o de forma remota.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año
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Evaluar la seguridad después de 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 y 349 ± 10 días de inyección informando el número de eventos adversos o eventos adversos graves evaluados según los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE), que es la incidencia de cualquier evento adverso grave surgido del tratamiento (TE-SAE), definido como la combinación de muerte, embolia pulmonar no fatal, accidente cerebrovascular, hospitalización por empeoramiento de la disnea y anomalías clínicamente significativas en las pruebas de laboratorio determinadas según el criterio del investigador para todos los pacientes, ya sea cara a cara. o de forma remota.
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Desde el inicio hasta 1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar el efecto de la administración de MSC en el dolor en reposo y el dolor en movimiento/carga/carga de peso informados en cada área lesionada y/o degenerada.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año
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Evaluar el efecto de la administración de MSC en el dolor en reposo informado y el dolor en movimiento/carga/carga de peso en cada área lesionada y/o degenerada (si se informan lesiones múltiples, cada área se seguirá por separado) desde el inicio hasta 28 ± 10, 84±10, 168±10 y 349±10 días para todos los pacientes ya sea presencial o remotamente.
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Desde el inicio hasta 1 año
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud según Short-Form 36
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud según Short-Form 36 a los 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 y 349 ± 10 días después de la inyección para todos los pacientes, ya sea presencial o remota.
Las puntuaciones del SF-36 varían de 0 (peor) a 100 (mejor) (5).
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Desde el inicio hasta 1 año
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud según la Impresión Global de Cambio del Paciente
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud según la Impresión global de cambio del paciente a los 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 y 349 ± 10 días después de la inyección para todos los pacientes, ya sea presencial o remota.
La escala PGIC va del 1 al 7, siendo 1 el mejor resultado positivo y 7 el resultado más negativo.
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Desde el inicio hasta 1 año
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Cambio en la evaluación del dolor.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año
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Cambio desde el inicio en la evaluación subjetiva del dolor.
Tanto el dolor en reposo como el dolor en movimiento/carga/carga de peso se evaluarán según el cuestionario VRS en trastornos degenerativos preexistentes, distintos de la afección que se está tratando desde el inicio hasta 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 y 349. ±10 días para todos los pacientes ya sea presencial o remotamente.
La puntuación VRS se mide de 0 a 3, siendo 0 ningún dolor y 3 el dolor máximo.
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Desde el inicio hasta 1 año
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Cambios en el dolor entre diferentes subgrupos de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año
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Diferencia en los cambios desde el inicio en el dolor entre subgrupos de sujetos que recibieron distintos números de dosis en diferentes intervalos de tiempo
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Desde el inicio hasta 1 año
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Otros números de identificación del estudio
- 2023-002-BHS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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