- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06074783
Une étude sur le produit de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques dérivées de la moelle osseuse humaine (StromaForte) chez des patients présentant des blessures musculo-squelettiques et/ou une dégénérescence
Étude ouverte de phase I/IIb, en cours, à un seul bras, sur l'innocuité et l'efficacité, parrainée par un patient, sur le produit de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques de Cellcolabs dérivé de la moelle osseuse humaine (StromaForte) chez des patients souffrant de blessures musculo-squelettiques et/ou de dégénérescence
L'objectif de cette étude ouverte de phase I/IIa à un seul bras en cours chez des patients est conçu pour évaluer l'innocuité du produit StromaForte de CSM allogéniques humaines dérivées de la BM pour les blessures musculo-squelettiques ou/et la dégénérescence. Tout homme ou femme présentant une blessure musculo-squelettique et/ou une dégénérescence de plus de 18 ans sera inscrit. Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont :
Évaluer l'innocuité après 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 et 349 ± 10 jours d'injection en signalant le nombre d'événements indésirables ou d'événements indésirables graves évalués selon les critères de terminologie communs
Changement par rapport à la valeur initiale de l'évaluation subjective de la douleur dans chaque zone blessée et/ou dégénérée (si plusieurs blessures sont signalées, chaque zone doit être suivie séparément)
Les patients éligibles recevront 50 x 106 CSM allogéniques dérivées de la moelle osseuse (BM) formulées dans 4 ml de solution pour perfusion de chlorure de sodium complétée par de l'albumine sérique humaine à administrer localement sous guidage échographique avec ou sans 100 x 106 CSM allogéniques dérivées de la BM formulées dans du chlorure de sodium complété par de l'albumine sérique humaine à administrer par perfusion intraveineuse lente en 30 minutes environ. Le traitement systémique seul est utilisé lorsqu'une injection locale sur le site de la blessure n'est pas réalisable. Une dose supplémentaire peut être administrée.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Les troubles musculo-squelettiques (TMS) et les blessures représentent un problème de santé mondial important, constituant la principale cause d'invalidité à l'échelle mondiale. Avec une prévalence élevée à différentes étapes de la vie, de l’enfance à la vieillesse, les TMS exercent un fardeau considérable sur les individus et sur la société. Ce fardeau est particulièrement amplifié dans le contexte d’une population vieillissante et de prévalence de multimorbidité. Les maladies chroniques et les problèmes de santé entraînent non seulement une qualité de vie réduite, mais contribuent également à alourdir la charge financière des sociétés en raison de l’augmentation des coûts des soins de santé et de la perte de productivité. Dans ce contexte, l’incapacité de travailler et la retraite anticipée sont souvent motivées par ces problèmes de santé, qui constituent une dimension critique de la charge de morbidité.
L’exercice physique régulier est un facteur crucial pour favoriser la longévité et le bien-être général. Malheureusement, les TMS peuvent entraver considérablement la capacité des individus à faire de l'exercice et à poursuivre les passe-temps et les activités qui leur apportent du bonheur. Ces troubles limitent souvent la mobilité, provoquent des douleurs et entravent leur capacité à mener une vie active.
Traiter et atténuer ces TMS devient essentiel pour restaurer les capacités fonctionnelles et la qualité de vie des individus. En gérant efficacement ces pathologies, nous pouvons permettre aux patients de maintenir des routines d’exercice régulières qui contribuent à leur santé physique, à leur bien-être mental et à leur bonheur. Encourager les patients à rester actifs et engagés améliore non seulement leur propre vie, mais contribue également à une société plus saine et plus dynamique. En fin de compte, la capacité de faire de l’exercice et de participer à des activités enrichissantes constitue la pierre angulaire de la longévité, favorisant un parcours de vie équilibré et épanouissant.
Le spectre des TMS englobe un large éventail d’affections, impactant les structures musculo-squelettiques vitales telles que les os, les articulations, les muscles, les tendons et les ligaments [3]. Ces troubles peuvent provenir d’une multitude de facteurs, notamment des incidents traumatiques, des processus dégénératifs, des réponses auto-immunes et des prédispositions génétiques. La conséquence est souvent une douleur chronique, une mobilité compromise, une fonction physique diminuée et une qualité de vie diminuée. Parmi l’ensemble des TMS, l’influence omniprésente de l’arthrose est particulièrement remarquable, contribuant de manière significative à la charge mondiale de morbidité.
La lutte contre les blessures musculo-squelettiques et la dégénérescence constitue un impératif urgent en raison de la prévalence généralisée et de l’impact dévastateur de ces affections. Une nouvelle voie d’exploration réside dans l’utilisation des cellules souches mésenchymateuses (CSM), qui recèlent un immense potentiel pour révolutionner la médecine régénérative. Les CSM, présentes dans divers tissus, notamment la moelle osseuse et le tissu adipeux, possèdent la capacité remarquable de se différencier en diverses lignées cellulaires telles que les ostéocytes, les chondrocytes et les myocytes. Cette polyvalence intrinsèque les positionne comme des acteurs incontournables de la régénération et de la réparation des tissus.
La raison pour laquelle on se penche sur les thérapies basées sur les MSC repose sur leur extraordinaire potentiel régénérateur. Lorsqu’elles sont appliquées sur le site d’une blessure ou d’une dégénérescence, les CSM peuvent contribuer à la reconstitution des tissus endommagés, favorisant ainsi la récupération structurelle et fonctionnelle. De plus, les CSM possèdent des propriétés immunomodulatrices, un attribut crucial étant donné le rôle complexe de la réponse immunitaire dans la progression des TMS. En modulant l’activité des cellules immunitaires, les CSM peuvent favoriser un environnement anti-inflammatoire, neutralisant ainsi les effets néfastes de l’inflammation chronique observées dans de nombreux TMS.
Dans un contexte plus large, l’exploration des cellules souches mésenchymateuses comme voie thérapeutique pour les blessures musculo-squelettiques et/ou la dégénérescence représente un pas de pionnier dans le domaine de la médecine régénérative. L’aspiration à soulager la douleur, à restaurer la mobilité et à améliorer la fonctionnalité promet d’atténuer les vastes répercussions subies par les personnes aux prises avec des troubles musculo-squelettiques. La thérapie MSC a le potentiel non seulement de soulager les symptômes et d'améliorer la qualité de vie des personnes souffrant de problèmes musculo-squelettiques, mais également de réduire la pression économique causée par une diminution de la capacité de travail et une retraite anticipée. En favorisant la réparation des tissus, en réduisant l'inflammation et en améliorant la santé musculo-squelettique globale, le traitement par les CSM peut contribuer à prolonger les années productives d'une personne et à alléger le fardeau qui pèse sur les individus et sur la société.
En apprendre davantage sur les applications des cellules souches pour un ensemble diversifié de troubles musculo-squelettiques permettra de concevoir des études plus spécifiques et de cibler des groupes plus spécialisés de participants à l’étude. Un domaine d’indications et de participants à l’étude particulièrement intéressant réside dans le domaine des sports d’élite. Les athlètes d’élite, les équipes sportives, les organisations et les fédérations investissent d’énormes ressources pour pousser la qualité du sport à des niveaux sans précédent. Dans cette quête, les blessures sportives constituent un obstacle dévastateur pour les athlètes et les organisations, car elles peuvent entraver la carrière d'un individu et le succès d'une équipe. Avec cette étude, l'une de nos aspirations pour l'avenir est de collaborer avec des associations, des équipes et des institutions sportives pertinentes et de tirer parti des informations recherchées pour concevoir une étude visant à offrir aux athlètes d'élite des traitements de la plus haute qualité pour les aider à rester en bonne santé, et dans le en cas de blessure, reprendre leur sport dans les plus brefs délais.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Rikin Patel, DO
- Numéro de téléphone: +1 (908) 864 2991
Lieux d'étude
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The Bahamas
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Nassau, The Bahamas, Bahamas
- Recrutement
- Live Well
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Contact:
- Darius Bain, MD
- E-mail: info@livewellbahamas.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et de se conformer à toutes les procédures requises par le protocole.
- Âgé de ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé et présentant une blessure musculo-squelettique diagnostiquée et/ou une affection dégénérative.
Critère d'exclusion:
- Ne veut pas ou ne peut pas effectuer l'une des évaluations requises par le protocole.
- Vous avez une blessure qui devrait guérir d’elle-même dans les 14 jours sans laisser de séquelles.
- Vous souffrez d’une blessure pour laquelle il existe des preuves scientifiques solides démontrant que le composé étudié n’aura aucun effet.
- Avoir un traumatisme crânien ou une blessure au crâne, aux dents ou à la mâchoire comme diagnostic à inclure dans l'essai.
- Vous avez une blessure nécessitant une chirurgie orthopédique qui n'a pas été soignée par un chirurgien local/à domicile.
- Vous souffrez d’une maladie hépatique ou rénale terminale.
- Avoir des antécédents cliniques de malignité dans les 2,5 ans (c'est-à-dire que les patients ayant déjà eu une tumeur maligne doivent être sans cancer pendant 2,5 ans) à l'exception du carcinome basocellulaire traité curativement, du mélanome in situ ou du carcinome cervical.
- Avoir une condition qui limite la durée de vie à <1 an selon la discrétion du chercheur principal.
- Virus de l'hépatite B positif
- Virus de l'hépatite C virémique, VIH-1/2 ou syphilis positif
- Vous avez une angine de poitrine instable, une maladie artérielle périphérique incontrôlée ou grave au cours des 2 mois précédents.
- Vous souffrez d'une insuffisance cardiaque congestive définie par la classe IV de la New York Heart Association (NYHA), ou d'une fraction d'éjection <25 %.
- Hypertension non contrôlée (tension artérielle systolique au repos > 220 mm Hg ou tension artérielle diastolique > 150 mm Hg au moment du dépistage) .
- Avoir subi un pontage aorto-coronarien, une angioplastie, une revascularisation pour maladie vasculaire périphérique ou un infarctus du myocarde au cours du mois précédent.
- Avoir une exacerbation aiguë d'une maladie pulmonaire obstructive chronique de stade III ou IV (classification Gold), avoir des barrières cognitives ou linguistiques qui interdisent l'obtention d'un consentement éclairé ou de tout élément d'étude.
- Infection aiguë sévère au moment du dépistage et du traitement avec le médicament à l'étude
- Enceinte ou allaitante
- Participe actuellement (ou a participé au cours des 30 jours précédant le consentement) à un essai thérapeutique ou de dispositif expérimental.
- Avoir des antécédents ou des preuves actuelles de toute condition, thérapie, anomalie de laboratoire ou autre circonstance qui pourrait confondre les résultats de l'étude ou interférer avec la participation du patient pendant toute la durée de l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe d'intervention du MSC
Les participants seront inscrits dans l'un des quatre sous-groupes répertoriés ci-dessous Lésion ferme du tissu conjonctif (cartilage, os, disque et ménisque) Dégénérescence ferme du tissu conjonctif (cartilage, os, disque et ménisque) Lésion du tissu conjonctif mou (ligament, tendons et muscles ) Dégénérescence du tissu conjonctif mou (Ligament, tendons et muscles) Traitement : Les patients éligibles recevront 50 x 106 CSM allogéniques dérivées de la moelle osseuse (BM) formulées dans 4 ml de solution pour perfusion de chlorure de sodium complétée par de l'albumine sérique humaine à administrer localement sous guidage échographique avec ou sans 100 x 106 CSM allogéniques dérivées de la BM. MSC formulées dans du chlorure de sodium supplémenté en albumine sérique humaine à administrer par perfusion intraveineuse lente en 30 minutes environ. Le traitement systémique seul est utilisé lorsqu'une injection locale sur le site de la blessure n'est pas réalisable. Une dose supplémentaire peut être administrée. L'intervalle minimum entre deux doses locales est de 2 mois et les doses systémiques sont de 3 mois. |
50 x 106 CSM allogéniques dérivées de BM formulées dans une solution pour perfusion de 4 ml de chlorure de sodium additionné de sérumalbumine humaine à administrer localement selon un mode d'application de pointe, à savoir un guidage par ultrasons, qui garantira une administration précise des CSM dérivées de BM au niveau du site de blessure ou de dégénérescence avec ou sans 100 x 106 MSC allogéniques dérivées de BM formulées dans du chlorure de sodium supplémenté en albumine sérique humaine à administrer par perfusion intraveineuse lente en environ 30 min.
Le traitement systémique seul est utilisé lorsqu'une injection locale sur le site de la blessure ou de la dégénérescence n'est pas réalisable.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer la sécurité des CSM allogéniques humaines dérivées de BM dans les blessures musculo-squelettiques et/ou la dégénérescence pour tous les patients, en face à face ou à distance.
Délai: De la ligne de base à 1 an
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Évaluer l'innocuité après 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 et 349 ± 10 jours d'injection en signalant le nombre d'événements indésirables ou d'événements indésirables graves évalués par les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE), qui sont l'incidence de tout événement indésirable grave survenu pendant le traitement (EIG-E), défini comme l'ensemble du décès, d'une embolie pulmonaire non mortelle, d'un accident vasculaire cérébral, d'une hospitalisation pour aggravation de la dyspnée et d'anomalies cliniquement significatives des tests de laboratoire déterminées selon le jugement de l'investigateur pour tous les patients, soit en face à face ou à distance.
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De la ligne de base à 1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer l'effet de l'administration de MSC sur la douleur au repos et la douleur lors du mouvement/chargement/mise en charge dans chaque zone blessée et/ou dégénérée.
Délai: De la ligne de base à 1 an
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Évaluer l'effet de l'administration de MSC sur la douleur au repos et la douleur lors du mouvement/chargement/mise en charge dans chaque zone blessée et/ou dégénérée (si plusieurs blessures sont signalées, chaque zone doit être suivie séparément) de la ligne de base à 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 et 349 ± 10 jours pour tous les patients en présentiel ou à distance.
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De la ligne de base à 1 an
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Changement de la qualité de vie liée à la santé selon le Short-Form 36
Délai: De la ligne de base à 1 an
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Modification de la qualité de vie liée à la santé selon le Short-Form 36 à 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 et 349 ± 10 jours après l'injection pour tous les patients en face à face ou à distance.
Les scores du SF-36 vont de 0 (le pire) à 100 (le meilleur) (5).
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De la ligne de base à 1 an
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Changement de la qualité de vie liée à la santé selon l'impression globale du changement du patient
Délai: De la ligne de base à 1 an
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Changement de la qualité de vie liée à la santé selon l'impression globale du changement du patient à 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 et 349 ± 10 jours après l'injection pour tous les patients, en face à face ou à distance.
L'échelle PGIC va de 1 à 7, 1 étant le meilleur résultat positif et 7 le résultat le plus négatif.
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De la ligne de base à 1 an
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Modification de l'évaluation de la douleur
Délai: De la ligne de base à 1 an
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation subjective de la douleur.
La douleur au repos et la douleur lors du mouvement/chargement/mise en charge seront évaluées selon le questionnaire VRS dans les troubles dégénératifs préexistants, distincts de l'affection traitée depuis la ligne de base jusqu'à 28 ± 10, 84 ± 10, 168 ± 10 et 349. ±10 jours pour tous les patients en présentiel ou à distance.
Le score VRS est mesuré de 0 à 3, 0 correspondant à l'absence de douleur et 3 à la douleur maximale.
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De la ligne de base à 1 an
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Modifications de la douleur entre les différents sous-groupes de traitement
Délai: De la ligne de base à 1 an
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Différence dans les changements de douleur par rapport à la valeur initiale entre les sous-groupes de sujets recevant un nombre distinct de doses à différents intervalles de temps
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De la ligne de base à 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2023-002-BHS
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