- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06074783
Uno studio sul prodotto di cellule stromali mesenchimali allogeniche umane derivate dal midollo osseo (StromaForte) in pazienti con lesioni muscoloscheletriche e/o degenerazione
Uno studio di fase I/IIb, in aperto, a braccio singolo, di sicurezza ed efficacia, in corso, sponsorizzato dai pazienti, sul prodotto di cellule stromali mesenchimali umane allogeniche derivate dal midollo osseo di Cellcolabs (StromaForte) in pazienti con lesioni muscoloscheletriche e/o degenerazione
L'obiettivo di questo studio in corso in aperto, a braccio singolo, di fase I/IIa sui pazienti è progettato per valutare la sicurezza del prodotto StromaForte, prodotto con MSC allogeniche umane derivate dal midollo osseo, per lesioni muscoloscheletriche e/o degenerazione. Verrà arruolato qualsiasi maschio o femmina con qualsiasi lesione muscoloscheletrica e/o degenerazione superiore a 18 anni. Le principali domande a cui si intende rispondere sono:
Valutare la sicurezza dopo 28±10, 84±10, 168±10 e 349±10 giorni di iniezione riportando il numero di eventi avversi o eventi avversi gravi valutati secondo i criteri terminologici comuni
Variazione rispetto al basale nella valutazione soggettiva del dolore in ciascuna area lesionata e/o degenerata (se vengono segnalate lesioni multiple, ciascuna area deve essere monitorata separatamente)
I pazienti idonei riceveranno 50 x 106 MSC allogeniche derivate dal midollo osseo (BM) formulate in 4 ml di soluzione per infusione di cloruro di sodio integrata con albumina sierica umana da somministrare localmente sotto guida ecografica insieme a o senza 100 x 106 MSC allogeniche derivate dal midollo osseo formulate in cloruro di sodio addizionato con albumina sierica umana da somministrare tramite infusione endovenosa lenta in circa 30 minuti. Il solo trattamento sistemico viene utilizzato quando l'iniezione locale nel sito della lesione non è fattibile. È possibile somministrare una dose aggiuntiva.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
I disturbi muscoloscheletrici (DMS) e gli infortuni rappresentano un significativo problema sanitario globale, costituendo la causa principale di disabilità su scala globale. Con un’elevata prevalenza in varie fasi della vita, dall’infanzia alla vecchiaia, i DMS esercitano un peso notevole sia sugli individui che sulla società. Questo onere è particolarmente amplificato nel contesto dell’invecchiamento della popolazione e della prevalenza della multimorbilità. Le malattie croniche e le condizioni di salute non solo portano a una ridotta qualità della vita, ma contribuiscono anche a un notevole onere finanziario per le società a causa dell’aumento dei costi sanitari e della perdita di produttività. In questo contesto, l’incapacità lavorativa e il pensionamento anticipato sono spesso causati da questi problemi sanitari, costituendo una dimensione critica del carico di malattia.
L’esercizio fisico regolare è un fattore cruciale nel promuovere la longevità e il benessere generale. Sfortunatamente, i disturbi muscoloscheletrici possono ostacolare in modo significativo la capacità delle persone di impegnarsi nell’esercizio fisico e di perseguire gli hobby e le attività che portano loro felicità. Questi disturbi spesso limitano la mobilità, causano dolore e ostacolano la capacità di condurre uno stile di vita attivo.
Affrontare e mitigare questi DMS diventa fondamentale per ripristinare le capacità funzionali e la qualità della vita degli individui. Gestendo in modo efficace queste condizioni, possiamo consentire ai pazienti di mantenere una routine di esercizio fisico regolare che contribuisce alla loro salute fisica, benessere mentale e felicità. Incoraggiare i pazienti a rimanere attivi e impegnati non solo migliora la loro vita, ma contribuisce anche a una società più sana e vivace. In definitiva, la capacità di fare esercizio fisico e di partecipare ad attività appaganti costituisce la pietra angolare della longevità, favorendo un percorso di vita equilibrato e appagante.
Lo spettro dei DMS comprende una vasta gamma di condizioni, che influiscono su strutture muscolo-scheletriche vitali come ossa, articolazioni, muscoli, tendini e legamenti [3]. Questi disturbi possono avere origine da una miriade di fattori, tra cui incidenti traumatici, processi degenerativi, risposte autoimmuni e predisposizioni genetiche. La conseguenza è spesso dolore cronico, mobilità compromessa, ridotta funzionalità fisica e ridotta qualità della vita. Tra i vari disturbi muscoloscheletrici, l’influenza pervasiva dell’osteoartrosi è particolarmente degna di nota, poiché contribuisce in modo significativo al carico globale di malattia.
Affrontare le lesioni muscoloscheletriche e la degenerazione rappresenta un imperativo urgente a causa della diffusa prevalenza e dell’impatto devastante di queste condizioni. Una strada emergente di esplorazione risiede nell’utilizzo delle cellule staminali mesenchimali (MSC), che detengono un immenso potenziale per rivoluzionare la medicina rigenerativa. Le MSC, presenti in diversi tessuti tra cui il midollo osseo e il tessuto adiposo, possiedono la notevole capacità di differenziarsi in vari lignaggi cellulari come osteociti, condrociti e miociti. Questa versatilità intrinseca li posiziona come attori chiave nella rigenerazione e riparazione dei tessuti.
La logica per approfondire le terapie basate sulle MSC si basa sul loro straordinario potenziale rigenerativo. Quando applicate al sito di lesione o degenerazione, le MSC possono contribuire alla ricostituzione dei tessuti danneggiati, promuovendo il recupero strutturale e funzionale. Inoltre, le MSC possiedono proprietà immunomodulatorie, un attributo cruciale dato il ruolo complesso della risposta immunitaria nella progressione delle MSD. Modulando l’attività delle cellule immunitarie, le MSC possono favorire un ambiente antinfiammatorio, contrastando gli effetti dannosi dell’infiammazione cronica osservati in numerosi DMS.
In un contesto più ampio, l’esplorazione delle cellule staminali mesenchimali come via terapeutica per le lesioni muscoloscheletriche e/o la degenerazione rappresenta un salto pionieristico nel campo della medicina rigenerativa. L’aspirazione ad alleviare il dolore, ripristinare la mobilità e migliorare la funzionalità promette di migliorare le ampie ripercussioni subite dagli individui alle prese con disturbi muscoloscheletrici. La terapia con le MSC ha il potenziale non solo di alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita delle persone con patologie muscolo-scheletriche, ma anche di ridurre la tensione economica causata dalla ridotta lavorabilità e dal pensionamento anticipato. Promuovendo la riparazione dei tessuti, riducendo l’infiammazione e migliorando la salute muscoloscheletrica generale, il trattamento delle MSC può contribuire a prolungare gli anni produttivi di una persona e a ridurre il carico sia sugli individui che sulla società.
Imparare di più sulle applicazioni delle cellule staminali per una serie diversificata di disturbi muscoloscheletrici consentirà di progettare studi più specifici e di individuare gruppi più specifici di partecipanti allo studio. Un campo particolarmente interessante di indicazioni e partecipanti allo studio risiede nel regno degli sport d'élite. Atleti d'élite, squadre sportive, organizzazioni e federazioni investono enormi risorse per portare la qualità dello sport a livelli senza precedenti. In tale contesto, gli infortuni sportivi rappresentano un ostacolo devastante per gli atleti e le organizzazioni in quanto possono ostacolare la carriera di un individuo e il successo di una squadra. Con questo studio, una delle nostre aspirazioni per il futuro è quella di collaborare con associazioni, squadre e istituzioni sportive rilevanti e sfruttare le intuizioni ricercate per progettare uno studio volto a offrire agli atleti d'élite trattamenti della massima qualità per aiutarli a rimanere in salute e, in futuro, caso sfortunato di infortunio, ritornare al proprio sport nel più breve tempo possibile.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Rikin Patel, DO
- Numero di telefono: +1 (908) 864 2991
Luoghi di studio
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The Bahamas
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Nassau, The Bahamas, Bahamas
- Reclutamento
- Live Well
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Contatto:
- Darius Bain, MD
- Email: info@livewellbahamas.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e rispettare tutte le procedure richieste dal protocollo.
- Di età ≥ 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato e con qualsiasi lesione muscoloscheletrica diagnosticata e/o condizioni degenerative.
Criteri di esclusione:
- Riluttanza o incapacità a eseguire una qualsiasi delle valutazioni richieste dal protocollo.
- Avere una lesione che dovrebbe guarire automaticamente entro 14 giorni senza lasciare conseguenze.
- Avere un infortunio per il quale esistono solide prove scientifiche che il composto in studio non avrà alcun effetto.
- Avere un trauma cranico o una lesione al cranio, ai denti o alla mascella come diagnosi per l'inclusione nello studio.
- Avere un infortunio che richiede un intervento chirurgico ortopedico che non è stato affrontato dal chirurgo locale/domiciliare.
- Avere una malattia epatica o renale allo stadio terminale.
- Avere una storia clinica di tumore maligno entro 2,5 anni (vale a dire, i pazienti con precedente tumore maligno devono essere liberi da cancro da 2,5 anni) ad eccezione del carcinoma basocellulare trattato in modo curativo, del melanoma in situ o del carcinoma cervicale.
- Presentare qualsiasi condizione che limiti la durata della vita a < 1 anno a discrezione dello sperimentatore principale.
- Positivo al virus dell’epatite B
- Virus dell'epatite C viremica, HIV-1/2 o sifilide positivo
- Presentare angina pectoris instabile, malattia arteriosa periferica incontrollata o grave nei 2 mesi precedenti.
- Presentano un'insufficienza cardiaca congestizia definita dalla Classe IV della New York Heart Association (NYHA) o una frazione di eiezione <25%.
- Ipertensione non controllata (pressione arteriosa sistolica a riposo > 220 mm Hg o pressione arteriosa diastolica > 150 mm Hg allo screening).
- Sottoporsi a un intervento chirurgico di bypass dell'arteria coronaria, angioplastica, rivascolarizzazione di malattia vascolare periferica o infarto del miocardio nel mese precedente.
- Presentare una esacerbazione acuta della malattia polmonare ostruttiva cronica di stadio III o IV (classificazione Gold), Presentare barriere cognitive o linguistiche che impediscono di ottenere il consenso informato o qualsiasi elemento dello studio.
- Infezione acuta grave al momento dello screening e del trattamento con il farmaco in studio
- Incinta o allattamento
- Attualmente partecipante (o ha partecipato nei 30 giorni precedenti al consenso) a una sperimentazione terapeutica o di dispositivi sperimentali.
- Avere una storia o evidenza attuale di qualsiasi condizione, terapia, anomalia di laboratorio o altra circostanza che potrebbe confondere i risultati dello studio o interferire con la partecipazione del paziente per l'intera durata dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo di intervento MSC
I partecipanti verranno inseriti in uno dei quattro sottogruppi elencati di seguito Lesione del tessuto connettivo solido (cartilagine, osso, disco e menisco) Degenerazione del tessuto connettivo solido (cartilagine, osso, disco e menisco) Lesione del tessuto connettivo molle (legamento, tendini e muscoli ) Degenerazione del tessuto connettivo molle (legamenti, tendini e muscoli) Trattamento: i pazienti idonei riceveranno 50 x 106 MSC allogeniche derivate dal midollo osseo (BM) formulate in 4 ml di soluzione per infusione di cloruro di sodio integrata con albumina sierica umana da somministrare localmente sotto guida ecografica insieme a o senza 100 x 106 MSC allogeniche derivate dal midollo osseo (BM) MSC formulate in cloruro di sodio addizionato con albumina sierica umana da somministrare tramite infusione endovenosa lenta in circa 30 minuti. Il solo trattamento sistemico viene utilizzato quando l'iniezione locale nel sito della lesione non è fattibile. È possibile somministrare una dose aggiuntiva. L'intervallo minimo tra due dosi locali è di 2 mesi e le dosi sistemiche è di 3 mesi. |
50 x 106 MSC allogeniche derivate dal midollo osseo formulate in una soluzione per infusione da 4 ml di cloruro di sodio integrata con albumina sierica umana da somministrare localmente secondo la modalità di applicazione all'avanguardia ovvero la guida ecografica che garantirà la somministrazione precisa delle MSC derivate dal midollo osseo al sito di lesione o degenerazione insieme con o senza 100 x 106 MSC allogeniche derivate dal midollo osseo formulate in cloruro di sodio integrato con albumina sierica umana da somministrare tramite infusione endovenosa lenta in circa 30 minuti.
Il solo trattamento sistemico viene utilizzato quando l'iniezione locale nel sito della lesione o della degenerazione non è fattibile.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la sicurezza delle MSC derivate dal midollo osseo allogenico umano nelle lesioni muscoloscheletriche e/o nella degenerazione per tutti i pazienti sia in presenza che a distanza.
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno
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Valutare la sicurezza dopo 28±10, 84±10, 168±10 e 349±10 giorni di iniezione riportando il numero di eventi avversi o eventi avversi gravi valutati secondo i Common Terminology Criteria For Adverse Events (CTCAE), ovvero l'incidenza di qualsiasi evento avverso grave emergente dal trattamento (TE-SAE), definito come l'insieme di morte, embolia polmonare non fatale, ictus, ospedalizzazione per peggioramento della dispnea e anomalie dei test di laboratorio clinicamente significative determinate secondo il giudizio dello sperimentatore per tutti i pazienti o in presenza o da remoto.
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Dal basale a 1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'effetto della somministrazione di MSC sul dolore a riposo riportato e sul dolore nel movimento/carico/carico di peso in ciascuna area lesionata e/o degenerata
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno
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Per valutare l'effetto della somministrazione di MSC sul dolore a riposo riportato e sul dolore nel movimento/carico/sostegno del peso in ciascuna area lesionata e/o degenerata (se vengono segnalate lesioni multiple, ciascuna area deve essere monitorata separatamente) dal basale a 28±10, 84±10, 168±10 e 349±10 giorni per tutti i pazienti sia in presenza che a distanza.
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Dal basale a 1 anno
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Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute secondo il Modulo Breve 36
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno
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Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute secondo il modulo breve 36 a 28±10, 84±10, 168±10 e 349±10 giorni dopo l'iniezione per tutti i pazienti sia in presenza che a distanza.
I punteggi SF-36 vanno da 0 (peggiore) a 100 (migliore) (5).
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Dal basale a 1 anno
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Cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute secondo l’impressione globale del cambiamento del paziente
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno
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Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute secondo l’impressione globale del cambiamento del paziente a 28±10, 84±10, 168±10 e 349±10 giorni dopo l’iniezione per tutti i pazienti sia in presenza che a distanza.
La scala PGIC va da 1 a 7, dove 1 rappresenta il miglior risultato positivo e 7 il risultato più negativo.
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Dal basale a 1 anno
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Cambiamento nella valutazione del dolore
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno
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Variazione rispetto al basale nella valutazione soggettiva del dolore.
Sia il dolore a riposo che il dolore in movimento/carico/carico del peso saranno valutati secondo il questionario VRS nei disturbi degenerativi preesistenti, distinti dalla condizione trattata dal basale a 28±10, 84±10, 168±10 e 349 ±10 giorni per tutti i pazienti sia in presenza che a distanza.
Il punteggio VRS è misurato da 0 a 3, dove 0 corrisponde all'assenza di dolore e 3 al dolore massimo.
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Dal basale a 1 anno
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Cambiamenti nel dolore tra i diversi sottogruppi di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno
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Differenza nelle variazioni rispetto al basale del dolore tra sottogruppi di soggetti che ricevono un numero distinto di dosi a intervalli di tempo diversi
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Dal basale a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023-002-BHS
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su Lesione muscoloscheletrica
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Hospital Universitari Son DuretaEspen; This research prize was funded by Nestle Nutrition Institute and by Fresenius...CompletatoTrauma da moderato a grave, come definito da an | Injury Severity Score (ISS) > 12 punti sono stati inclusi nello studio.Spagna