- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06074783
Studie lidského alogenního produktu mezenchymálních stromálních buněk odvozených z kostní dřeně (StromaForte) u pacientů s muskuloskeletálním poraněním a/nebo degenerací
Pacientem sponzorovaná průběžná otevřená jednoramenná, bezpečnost a účinnost, fáze I/IIb studie alogenního produktu mezenchymálních stromálních buněk odvozeného z lidské kostní dřeně Cellcolabs (StromaForte) u pacientů s muskuloskeletálním poraněním a/nebo degenerací
Cílem této probíhající otevřené jednoramenné studie fáze I/IIa u pacientů je vyhodnotit bezpečnost lidského alogenního MSC odvozeného od BM produktu StromaForte pro muskuloskeletální poranění a/nebo degeneraci. Zapsán bude každý muž nebo žena s jakýmkoliv muskuloskeletálním poraněním a/nebo degenerací starší 18 let. Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:
Posoudit bezpečnost po 28±10, 84±10, 168±10 a 349±10 dnech injekce nahlášením počtu nežádoucích příhod nebo závažných nežádoucích příhod hodnocených podle Common Terminology Criteria
Změna od výchozí hodnoty v subjektivním hodnocení bolesti v každé poraněné a/nebo degenerované oblasti (pokud je hlášeno vícenásobné poranění, je třeba každou oblast sledovat samostatně)
Způsobilí pacienti obdrží 50 x 106 alogenních MSC odvozených z kostní dřeně (BM) formulovaných ve 4 ml infuzního roztoku chloridu sodného doplněného lidským sérovým albuminem, které budou podány lokálně pod ultrazvukovou kontrolou spolu se 100 x 106 alogenními MSC odvozenými z BM nebo bez formulovaných v chloridu sodném doplněném lidským sérovým albuminem, který se podává pomalou intravenózní infuzí během přibližně 30 minut. Samotná systémová léčba se používá v případě, že lokální injekce v místě poranění není proveditelná. Lze podat další dávku.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Muskuloskeletální poruchy (MSD) a zranění představují významný celosvětový zdravotní problém, který představuje primární příčinu invalidity v celosvětovém měřítku. S vysokou prevalencí v různých fázích života, od dětství až po stáří, představují MSD značnou zátěž pro jednotlivce i společnost. Tato zátěž je zvláště zesílena v souvislosti se stárnutím populace a prevalencí multimorbidity. Chronická onemocnění a zdravotní stavy nejen vedou ke snížení kvality života, ale také přispívají ke značné finanční zátěži pro společnost kvůli zvýšeným nákladům na zdravotní péči a ztrátě produktivity. V této souvislosti jsou pracovní neschopnost a předčasný odchod do důchodu často způsobeny těmito zdravotními problémy, které tvoří kritický rozměr zátěže nemocemi.
Pravidelné fyzické cvičení je zásadním faktorem pro dlouhověkost a celkovou pohodu. Naneštěstí mohou MSD významně bránit jednotlivcům ve schopnosti zapojit se do cvičení a věnovat se koníčkům a činnostem, které jim přinášejí štěstí. Tyto poruchy často omezují pohyblivost, způsobují bolest a brání jejich schopnosti vést aktivní životní styl.
Řešení a zmírnění těchto MSD se stávají klíčovými při obnově funkčních schopností jednotlivců a kvality života. Účinným zvládáním těchto stavů můžeme pacientům umožnit udržovat pravidelné cvičební rutiny, které přispívají k jejich fyzickému zdraví, duševní pohodě a štěstí. Povzbuzování pacientů, aby zůstali aktivní a angažovaní, nejen zlepšuje jejich vlastní životy, ale také přispívá ke zdravější a živější společnosti. Schopnost cvičit a podílet se na naplňujících činnostech je základním kamenem dlouhověkosti a podporuje vyváženou a naplňující životní cestu.
Spektrum MSD zahrnuje rozmanitou škálu stavů, které ovlivňují životně důležité muskuloskeletální struktury, jako jsou kosti, klouby, svaly, šlachy a vazy [3]. Tyto poruchy mohou pocházet z mnoha faktorů, včetně traumatických příhod, degenerativních procesů, autoimunitních reakcí a genetických predispozic. Důsledkem je často chronická bolest, zhoršená pohyblivost, snížená fyzická funkce a snížená kvalita života. Mezi řadou MSD je zvláště pozoruhodný všudypřítomný vliv osteoartrózy, který významně přispívá ke globální zátěži nemocí.
Řešení muskuloskeletálních zranění a degenerace představuje naléhavou nutnost vzhledem k rozšířené prevalenci a ničivému dopadu těchto stavů. Nově se objevující cesta zkoumání spočívá ve využití mezenchymálních kmenových buněk (MSC), které mají obrovský potenciál pro revoluci v regenerativní medicíně. MSC, nacházející se v různých tkáních včetně kostní dřeně a tukové tkáně, mají pozoruhodnou schopnost diferencovat se na různé buněčné linie, jako jsou osteocyty, chondrocyty a myocyty. Tato vnitřní všestrannost je staví jako klíčové hráče v regeneraci a opravě tkání.
Důvodem pro ponoření se do terapií založených na MSC je jejich mimořádný regenerační potenciál. Při aplikaci na místo poranění nebo degenerace mohou MSC přispívat k rekonstituci poškozených tkání a podporovat strukturální a funkční zotavení. Kromě toho mají MSC imunomodulační vlastnosti, což je klíčový atribut vzhledem ke složité roli imunitní odpovědi v progresi MSD. Modulací aktivity imunitních buněk mohou MSC podporovat protizánětlivé prostředí, které působí proti škodlivým účinkům chronického zánětu pozorovanému u řady MSD.
V širším kontextu znamená průzkum mezenchymálních kmenových buněk jako terapeutické cesty pro muskuloskeletální zranění a/nebo degeneraci průkopnický skok v oblasti regenerativní medicíny. Snaha zmírnit bolest, obnovit pohyblivost a zlepšit funkčnost je příslibem zmírnění rozsáhlých důsledků, s nimiž se setkávají jedinci, kteří se potýkají s muskuloskeletálními poruchami. Léčba MSC má potenciál nejen zmírnit symptomy a zlepšit kvalitu života jedinců s muskuloskeletálními onemocněními, ale také snížit ekonomickou zátěž způsobenou sníženou pracovní schopností a předčasným odchodem do důchodu. Podporou opravy tkání, snížením zánětu a zlepšením celkového muskuloskeletálního zdraví může léčba MSC přispět k prodloužení produktivních let člověka a snížení zátěže jak pro jednotlivce, tak pro společnost.
Dozvíte-li se více o aplikacích kmenových buněk pro rozmanitý soubor muskuloskeletálních poruch, umožní to navrhnout specifičtější studie a zaměřit se na specializovanější skupiny účastníků studie. Zvláště zajímavá oblast indikací a účastníků studie sídlí v oblasti vrcholového sportu. Elitní sportovci, sportovní týmy, organizace a federace investují obrovské prostředky, aby posunuli kvalitu ve sportu na bezprecedentní úroveň. Při tomto hledání představují sportovní zranění pro sportovce a organizace zničující překážku, protože mohou brzdit kariéru jednotlivce a úspěch týmu. V rámci této studie je jednou z našich aspirací do budoucna navázat partnerství s příslušnými sportovními asociacemi, týmy a institucemi a využít hledané poznatky k navržení studie zaměřené na to, aby elitním sportovcům nabídla nejkvalitnější léčbu, která jim pomůže zůstat zdraví a nešťastný případ zranění, vrátit se ke svému sportu v co nejkratším čase.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Rikin Patel, DO
- Telefonní číslo: +1 (908) 864 2991
Studijní místa
-
-
The Bahamas
-
Nassau, The Bahamas, Bahamy
- Nábor
- Live Well
-
Kontakt:
- Darius Bain, MD
- E-mail: info@livewellbahamas.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas a dodržovat všechny postupy vyžadované protokolem.
- V době podpisu informovaného souhlasu je starší 18 let a má jakékoli diagnostikované muskuloskeletální poranění a/nebo degenerativní stavy.
Kritéria vyloučení:
- Neochota nebo neschopnost provést žádné z hodnocení požadovaných protokolem.
- Mít zranění, u kterého se očekává samoléčení do 14 dnů bez dalšího pokračování.
- Mít zranění, pro které existují spolehlivé vědecké důkazy, že zkoumaná sloučenina nebude mít žádný účinek.
- Mít traumatické poranění hlavy nebo poranění lebky, zubů nebo čelisti jako diagnózu pro zařazení do studie.
- Máte zranění, které vyžaduje ortopedickou operaci, kterou neřešil místní/domácí chirurg.
- V konečném stádiu onemocnění jater nebo ledvin.
- Mít klinickou anamnézu malignity do 2,5 roku (tj. pacienti s předchozí malignitou musí být bez rakoviny po dobu 2,5 roku) kromě kurativního léčeného bazaliomu, melanomu in situ nebo cervikálního karcinomu.
- Mají jakýkoli stav, který omezuje životnost na < 1 rok podle uvážení hlavního zkoušejícího.
- Virus hepatitidy B pozitivní
- Viremická hepatitida C, HIV-1/2 nebo syfilis pozitivní
- Máte nestabilní anginu pectoris, nekontrolované nebo závažné onemocnění periferních tepen během předchozích 2 měsíců.
- Mít městnavé srdeční selhání definované podle New York Heart Association (NYHA) třídy IV nebo ejekční frakci <25 %.
- Nekontrolovaná hypertenze (klidový systolický krevní tlak > 220 mm Hg nebo diastolický krevní tlak > 150 mm Hg při screeningu).
- Během předchozího měsíce prodělali bypass koronární tepny, angioplastiku, revaskularizaci onemocnění periferních cév nebo infarkt myokardu.
- Mít akutní exacerbaci chronické obstrukční plicní nemoci stadia III nebo IV (Zlatá klasifikace), Mít kognitivní nebo jazykové bariéry, které znemožňují získat informovaný souhlas nebo jakékoli prvky studie.
- Závažná akutní infekce v době screeningu a léčby studovaným lékem
- Těhotná nebo kojící
- V současné době se účastní (nebo se účastnil v předchozích 30 dnech od udělení souhlasu) zkušebního terapeutického nebo zkušebního zařízení.
- Mít v anamnéze nebo v současnosti důkaz o jakémkoli stavu, terapii, laboratorních abnormalitách nebo jiných okolnostech, které by mohly zkreslit výsledky studie nebo narušit účast pacienta po celou dobu trvání studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intervenční skupina MSC
Účastníci budou zařazeni do jedné ze čtyř podskupin uvedených níže Poranění pevné pojivové tkáně (chrupavka, kost, ploténka a meniskus) Degenerace pevné pojivové tkáně (chrupavka, kost, ploténka a meniskus) Poranění měkké pojivové tkáně (vaziva, šlachy a svaly ) Degenerace měkké pojivové tkáně (vazy, šlachy a svaly) Léčba: Způsobilí pacienti dostanou 50 x 106 alogenních MSC odvozených z kostní dřeně (BM) formulovaných ve 4 ml infuzního roztoku chloridu sodného doplněného lidským sérovým albuminem, které budou podány lokálně pod ultrazvukovou kontrolou spolu s nebo bez 100 x 106 alogenního BM odvozeného MSC formulované v chloridu sodném doplněném lidským sérovým albuminem, které mají být podávány pomalou intravenózní infuzí během přibližně 30 minut. Samotná systémová léčba se používá v případě, že lokální injekce v místě poranění není proveditelná. Lze podat další dávku. Minimální interval mezi dvěma lokálními dávkami je 2 měsíce a systémovými dávkami jsou 3 měsíce. |
50 x 106 alogenních MSC odvozených od BM formulovaných ve 4 ml infuzního roztoku chloridu sodného doplněného lidským sérovým albuminem, které se mají podávat lokálně za nejmodernějšího způsobu aplikace, kterým je ultrazvukové vedení, které zajistí přesné dodání MSC odvozených od BM do místo poranění nebo degenerace spolu s nebo bez 100 x 106 alogenních MSC odvozených od BM formulovaných v chloridu sodném doplněném lidským sérovým albuminem, které mají být podávány pomalou intravenózní infuzí během přibližně 30 minut.
Samotná systémová léčba se používá, když lokální injekce v místě poranění nebo degenerace není proveditelná.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit bezpečnost humánních alogenních BM odvozených MSC u muskuloskeletálních poranění a/nebo degenerace u všech pacientů tváří v tvář nebo na dálku.
Časové okno: Od základního stavu do 1 roku
|
Posoudit bezpečnost po 28±10, 84±10, 168±10 a 349±10 dnech injekce nahlášením počtu nežádoucích příhod nebo závažných nežádoucích příhod hodnocených podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), což je incidence jakékoli závažné nežádoucí příhody (TE-SAEs) související s léčbou, definované jako složený z úmrtí, nefatální plicní embolie, cévní mozkové příhody, hospitalizace pro zhoršení dušnosti a klinicky významných abnormalit laboratorních testů stanovených podle úsudku zkoušejícího u všech pacientů tváří v tvář nebo na dálku.
|
Od základního stavu do 1 roku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit účinek podávání MSC na hlášenou klidovou bolest a bolest při pohybu/zatížení/nosení hmotnosti v každé poraněné a/nebo degenerované oblasti
Časové okno: Od základního stavu do 1 roku
|
K vyhodnocení účinku podávání MSC na hlášenou klidovou bolest a bolest při pohybu/zatížení/nosení hmotnosti v každé poraněné a/nebo degenerované oblasti (pokud je hlášena vícečetná poranění, je třeba každou oblast sledovat samostatně) od výchozí hodnoty na 28±10, 84±10, 168±10 a 349±10 dní pro všechny pacienty buď tváří v tvář nebo na dálku.
|
Od základního stavu do 1 roku
|
|
Změna kvality života související se zdravím podle krátkého formuláře 36
Časové okno: Od základního stavu do 1 roku
|
Změna kvality života související se zdravím podle Short-Form 36 po 28±10, 84±10, 168±10 a 349±10 dnech po injekci u všech pacientů tváří v tvář nebo na dálku.
Skóre SF-36 se pohybuje od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší) (5).
|
Od základního stavu do 1 roku
|
|
Změna kvality života související se zdravím podle globálního dojmu změny pacienta
Časové okno: Od základního stavu do 1 roku
|
Změna kvality života související se zdravím podle globálního dojmu změny pacienta 28±10, 84±10, 168±10 a 349±10 dní po injekci u všech pacientů tváří v tvář nebo na dálku.
Stupnice PGIC se pohybuje od 1 do 7, přičemž 1 je nejlepší pozitivní výsledek a 7 nejnegativnější výsledek.
|
Od základního stavu do 1 roku
|
|
Změna v hodnocení bolesti
Časové okno: Od základního stavu do 1 roku
|
Změna od výchozí hodnoty v subjektivním hodnocení bolesti.
Jak klidová bolest, tak bolest při pohybu/zatížení/nosení hmotnosti budou hodnoceny podle dotazníku VRS u již existujících degenerativních poruch, odlišných od léčeného stavu od výchozí hodnoty na 28±10, 84±10, 168±10 a 349 ±10 dní pro všechny pacienty tváří v tvář nebo na dálku.
Skóre VRS se měří 0 - 3, přičemž 0 znamená žádnou bolest a 3 znamená maximální bolest.
|
Od základního stavu do 1 roku
|
|
Změny bolesti mezi různými léčebnými podskupinami
Časové okno: Od základního stavu do 1 roku
|
Rozdíl ve změnách bolesti od výchozí hodnoty mezi podskupinami subjektů dostávajících odlišný počet dávek v různých časových intervalech
|
Od základního stavu do 1 roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2023-002-BHS
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .