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高风险 MDS 中的 HCT 和 PTCy

2023年10月19日 更新者:Je-Hwan Lee、Asan Medical Center

使用移植后环磷酰胺进行同种异体造血细胞移植预防高危骨髓增生异常综合征、慢性粒单核细胞白血病和继发性 AML 患者移植物抗宿主病的疗效和安全性

本研究旨在评估移植后环磷酰胺联合清髓或降低强度预处理方案对高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者进行同种异体造血细胞移植 (HCT) 的疗效。 治疗效果将根据无 GVHD、无复发生存率来衡量。

该研究的次要终点包括植入、复发率、非复发死亡率、移植物抗宿主病、供体嵌合、免疫重建、感染和存活率(总体和无事件)。

研究概览

详细说明

本研究旨在评估移植后环磷酰胺联合清髓或降低强度预处理方案对高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者进行同种异体造血细胞移植 (HCT) 的疗效。 治疗效果将根据无 GVHD、无复发生存率来衡量。

该研究的次要终点包括植入、复发率、非复发死亡率、移植物抗宿主病、供体嵌合、免疫重建、感染和存活率(总体和无事件)。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

113

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Seoul、大韩民国、05505
        • Asan Medical Center, University of Ulsan College of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  • 由 WHO 分类、CMML 或从 MDS A 演变而来的 AML 定义的 MDS。国际预后评分系统 (IPSS) > 1.0 或在 HCT 或 B 之前的任何时间点骨髓原始细胞≥ 5%。从 MDS 或 C 进展为 AML。伴有骨的 CMML HCT 前任何时间点骨髓原始细胞≥ 5%
  • 接受首次 HCT 的患者
  • 有适当造血细胞捐献者的患者 A. HLA 匹配的兄弟姐妹捐献者 B. 无血缘关系的捐献者 C. HLA 不匹配的家族捐献者
  • 15岁以上75岁以下
  • 足够的表现状态(卡诺夫斯基分数70或以上)
  • 足够的肝功能(AST 或 ALT < 3 x 正常上限,胆红素 < 1.5 x 正常上限)。
  • 肾功能充足(肌酐 < 2.0 mg/dL 或肌酐清除率 ≥ 50 mL/min)
  • 足够的心功能(心脏扫描或超声心动图左心室射血分数≥50%)
  • 足够的肺功能:肺功能测试预测 DLCO、FEV1 和 FVC ≥ 45%
  • 必须获得接受者和捐赠者双方签署并注明日期的知情同意书。

排除标准:

  • 存在明显的活动性感染
  • 存在不受控制的出血
  • 任何并存的重大疾病或器官衰竭
  • 患有精神障碍或精神缺陷的患者,其治疗依从性较差,且无法获得知情同意
  • 哺乳期妇女、孕妇、不想充分避孕的育龄妇女
  • 既往诊断为恶性肿瘤的患者,除非在治愈性治疗后至少 5 年内无疾病(治愈性治疗的非黑色素瘤皮肤癌、原位癌或宫颈上皮内瘤变除外)
  • 存在环磷酰胺禁忌症(接受喷司他丁治疗、有症状的膀胱炎、尿路梗阻、对药物成分有过敏反应史的患者)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:PTCy
接受移植后环磷酰胺治疗的患者
-环磷酰胺 50 mg/kg/天,静脉注射 第 3 天和第 4 天每天一次(持续 2 天)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无 GVHD、无复发生存
大体时间:8年
本研究旨在评估移植后环磷酰胺联合清髓或降低强度预处理方案对高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者进行同种异体造血细胞移植 (HCT) 的疗效。 治疗效果将根据无 GVHD、无复发生存率来衡量。
8年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月1日

初级完成 (估计的)

2027年5月31日

研究完成 (估计的)

2027年5月31日

研究注册日期

首次提交

2023年10月19日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月19日

首次发布 (实际的)

2023年10月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月19日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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