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HCT con PTCy en SMD de mayor riesgo

19 de octubre de 2023 actualizado por: Je-Hwan Lee, Asan Medical Center

Eficacia y seguridad del trasplante alogénico de células hematopoyéticas mediante ciclofosfamida postrasplante para la profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped en pacientes con síndrome mielodisplásico de mayor riesgo, leucemia mielomonocítica crónica y leucemia mieloide aguda secundaria

Este estudio se realiza para evaluar la eficacia de la ciclofosfamida postrasplante con mieloablativo o régimen de acondicionamiento de intensidad reducida para el trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCH) en pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS) de mayor riesgo. La eficacia del tratamiento se medirá en términos de supervivencia libre de EICH y sin recaídas.

Los criterios de valoración secundarios del estudio incluyen injerto, incidencia de recaída, mortalidad sin recaída, enfermedad de injerto contra huésped, quimerismo del donante, reconstitución inmune, infecciones y supervivencia (general y libre de eventos).

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este estudio se realiza para evaluar la eficacia de la ciclofosfamida postrasplante con mieloablativo o régimen de acondicionamiento de intensidad reducida para el trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCH) en pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS) de mayor riesgo. La eficacia del tratamiento se medirá en términos de supervivencia libre de EICH y sin recaídas.

Los criterios de valoración secundarios del estudio incluyen injerto, incidencia de recaída, mortalidad sin recaída, enfermedad de injerto contra huésped, quimerismo del donante, reconstitución inmune, infecciones y supervivencia (general y libre de eventos).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

113

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Seoul, Corea, república de, 05505
        • Asan Medical Center, University of Ulsan College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • MDS definido por la clasificación de la OMS, CMML o AML que evoluciona a partir de MDS A. Sistema internacional de puntuación de pronóstico (IPSS) > 1,0 o blastos de médula ósea ≥ 5 % en cualquier momento antes de HCT o B. AML progresó de MDS o C. CMML con hueso explosión de médula ≥ 5% en cualquier momento antes del TCH
  • Pacientes que reciben el primer HCT
  • Pacientes con donantes de células hematopoyéticas apropiados A. Donante hermano con HLA compatible B. Donante no emparentado C. Donante familiar con HLA no compatible
  • 15 años o más, menores de 75 años
  • Estado funcional adecuado (puntuación de Karnofsky de 70 o más)
  • Función hepática adecuada (AST o ALT <3 x límites normales superiores y bilirrubina <1,5 x límite normal superior).
  • Función renal adecuada (creatinina < 2,0 mg/dl o aclaramiento de creatinina ≥ 50 ml/min)
  • Función cardíaca adecuada (fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥ 50 % en la exploración cardíaca o en el ecocardiograma)
  • Función pulmonar adecuada: DLCO, FEV1 y FVC ≥ 45% del pronóstico de las pruebas de función pulmonar
  • Se debe obtener el consentimiento informado firmado y fechado tanto del receptor como del donante.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de infección activa significativa.
  • Presencia de sangrado incontrolado.
  • Cualquier enfermedad grave coexistente o insuficiencia orgánica.
  • Pacientes con trastorno psiquiátrico o deficiencia mental grave que haga diferente el cumplimiento del tratamiento e imposibilite el consentimiento informado.
  • Mujeres lactantes, mujeres embarazadas, mujeres en edad fértil que no desean un método anticonceptivo adecuado.
  • Pacientes con un diagnóstico de malignidad previa, a menos que estén libres de enfermedad durante al menos 5 años después de la terapia con intención curativa (excepto cáncer de piel no melanoma, carcinoma in situ o neoplasia intraepitelial cervical tratados curativamente)
  • Presencia de contraindicaciones para la ciclofosfamida (pacientes que reciben pentostatina, cistitis sintomática, obstrucción del tracto urinario, con antecedentes de reacciones de hipersensibilidad al componente del fármaco)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PTCy
Pacientes que reciben ciclofosfamida postrasplante
-Ciclofosfamida 50 mg/kg/día i.v. diariamente los días 3 y 4 (durante 2 días)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de GVHD y sin recaídas
Periodo de tiempo: 8 años
Este estudio se realiza para evaluar la eficacia de la ciclofosfamida postrasplante con mieloablativo o régimen de acondicionamiento de intensidad reducida para el trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCH) en pacientes con síndrome mielodisplásico (MDS) de mayor riesgo. La eficacia del tratamiento se medirá en términos de supervivencia libre de EICH y sin recaídas.
8 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de octubre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

24 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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