HCT con PTCy nelle MDS ad alto rischio

Criterio di inclusione:

• MDS definita dalla classificazione OMS, CMML o AML che evolve da MDS A. International Prognostic Scoring System (IPSS) > 1,0 o blasti nel midollo osseo ≥ 5% in qualsiasi momento prima dell'HCT o B. L'AML è progredita da MDS o C. CMML con osso esplosione midollare ≥ 5% in qualsiasi momento prima dell'HCT
• Pazienti che ricevono il primo HCT
• Pazienti con donatori appropriati di cellule ematopoietiche A. Donatore fratello HLA compatibile B. Donatore non imparentato C. Donatore familiare HLA non corrispondente
• 15 anni o più, sotto i 75 anni
• Performance status adeguato (punteggio Karnofsky pari o superiore a 70)
• Funzionalità epatica adeguata (AST o ALT < 3 volte il limite normale superiore e bilirubina < 1,5 volte il limite normale superiore).
• Funzionalità renale adeguata (creatinina < 2,0 mg/dl o clearance della creatinina ≥ 50 ml/min)
• Funzione cardiaca adeguata (frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50% alla scansione cardiaca o all'ecocardiogramma)
• Funzionalità polmonare adeguata: DLCO, FEV1 e FVC ≥ 45% previsti dai test di funzionalità polmonare
• Il consenso informato firmato e datato deve essere ottenuto sia dal ricevente che dal donatore.

Criteri di esclusione:

• Presenza di infezione attiva significativa
• Presenza di sanguinamento incontrollato
• Qualsiasi malattia grave o insufficienza d'organo coesistente
• Pazienti con disturbi psichiatrici o deficit mentale gravi da rendere dissimile l'adesione al trattamento e da rendere impossibile il consenso informato
• Donne che allattano, donne incinte, donne in età fertile che non desiderano una contraccezione adeguata
• Pazienti con una diagnosi di precedente tumore maligno a meno che non siano liberi da malattia da almeno 5 anni dopo terapia con intento curativo (ad eccezione del cancro cutaneo non melanoma trattato curativamente, del carcinoma in situ o della neoplasia intraepiteliale cervicale)
• Presenza di controindicazioni alla ciclofosfamide (pazienti in trattamento con pentostatina, cistite sintomatica, ostruzione delle vie urinarie, con anamnesi di reazioni di ipersensibilità al componente del farmaco)