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HCT com PTCy em MDS de alto risco

19 de outubro de 2023 atualizado por: Je-Hwan Lee, Asan Medical Center

Eficácia e segurança do transplante alogênico de células hematopoiéticas usando ciclofosfamida pós-transplante para profilaxia de doença do enxerto contra hospedeiro em pacientes com síndrome mielodisplásica de alto risco, leucemia mielomonocítica crônica e pacientes com LMA secundária

Este estudo é conduzido para avaliar a eficácia da ciclofosfamida pós-transplante com regime de condicionamento mieloablativo ou de intensidade reduzida para transplante alogênico de células hematopoéticas (HCT) em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de alto risco. A eficácia do tratamento será medida em termos de sobrevida livre de GVHD e livre de recidiva.

Os desfechos secundários do estudo incluem enxerto, incidência de recidiva, mortalidade sem recidiva, doença do enxerto contra hospedeiro, quimerismo do doador, reconstituição imunológica, infecções e sobrevivências (geral e livre de eventos).

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Este estudo é conduzido para avaliar a eficácia da ciclofosfamida pós-transplante com regime de condicionamento mieloablativo ou de intensidade reduzida para transplante alogênico de células hematopoéticas (HCT) em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de alto risco. A eficácia do tratamento será medida em termos de sobrevida livre de GVHD e livre de recidiva.

Os desfechos secundários do estudo incluem enxerto, incidência de recidiva, mortalidade sem recidiva, doença do enxerto contra hospedeiro, quimerismo do doador, reconstituição imunológica, infecções e sobrevivências (geral e livre de eventos).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

113

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Seoul, Republica da Coréia, 05505
        • Asan Medical Center, University of Ulsan College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • SMD definida pela classificação da OMS, LMMC ou LMA evoluindo de SMD A. Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS) > 1,0 ou explosão de medula óssea ≥ 5% em qualquer momento antes do TCH ou B. LMA progrediu de SMD ou C. LMMC com osso explosão medular ≥ 5% em qualquer momento antes do TCH
  • Pacientes recebendo primeiro HCT
  • Pacientes com doadores de células hematopoiéticas apropriados A. Doador irmão compatível com HLA B. Doador não aparentado C. Doador familiar incompatível com HLA
  • 15 anos ou mais, menos de 75 anos
  • Status de desempenho adequado (pontuação de Karnofsky de 70 ou mais)
  • Função hepática adequada (AST ou ALT < 3 x limites superiores normais e bilirrubina < 1,5 x limite superior normal).
  • Função renal adequada (creatinina < 2,0 mg/dL ou depuração de creatinina ≥ 50 mL/min)
  • Função cardíaca adequada (fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥ 50% na cintilografia cardíaca ou ecocardiograma)
  • Função pulmonar adequada: DLCO, VEF1 e CVF ≥ 45% previstos pelos testes de função pulmonar
  • O consentimento informado assinado e datado deve ser obtido do destinatário e do doador.

Critério de exclusão:

  • Presença de infecção ativa significativa
  • Presença de sangramento não controlado
  • Qualquer doença grave coexistente ou falência de órgãos
  • Pacientes com transtorno psiquiátrico ou deficiência mental grave a ponto de impossibilitar a adesão ao tratamento e impossibilitar o consentimento informado
  • Mulheres que amamentam, mulheres grávidas, mulheres com potencial para engravidar que não desejam contracepção adequada
  • Pacientes com diagnóstico de malignidade prévia, a menos que estejam livres de doença por pelo menos 5 anos após terapia com intenção curativa (exceto câncer de pele não melanoma tratado curativamente, carcinoma in situ ou neoplasia intraepitelial cervical)
  • Presença de contraindicações à ciclofosfamida (pacientes em uso de pentostatina, cistite sintomática, obstrução do trato urinário, com história de reações de hipersensibilidade ao componente do medicamento)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PTCy
Pacientes que recebem ciclofosfamida pós-transplante
-Ciclofosfamida 50 mg/kg/dia i.v. diariamente nos dias 3 e 4 (por 2 dias)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de GVHD e livre de recaída
Prazo: 8 anos
Este estudo é conduzido para avaliar a eficácia da ciclofosfamida pós-transplante com regime de condicionamento mieloablativo ou de intensidade reduzida para transplante alogênico de células hematopoéticas (HCT) em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de alto risco. A eficácia do tratamento será medida em termos de sobrevida livre de GVHD e livre de recidiva.
8 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de outubro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

24 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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