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1b/2a 期双盲、安慰剂对照研究，评估 CNP-106 对全身性重症肌无力患者的作用

2026年6月5日 更新者：COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

一项 1b/2a 期双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 CNP-106 在 18-75 岁全身重症肌无力受试者中的安全性、耐受性、药效学和疗效

1b/2a 期首次人体 (FIH) 临床试验，评估 CNP-106 多次递增剂量的安全性、耐受性、药效学 (PD) 和疗效。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 1b/2a 期首次人体 (FIH) 临床试验，旨在评估 CNP-106 多次递增剂量的安全性、耐受性、药效学 (PD) 和疗效。 该临床研究包括为期 222 天的初步临床研究（42 天筛选，180 个研究日），随后是 550 天的开放标签延伸 (OLE) 期。 年龄 18-75 岁患有全身性重症肌无力 (MG) 的受试者将在参加临床研究前 42 天接受筛查。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

54

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Brea、California、美国、92835
        • Infusion for Health
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California, Davis
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06516
        • Yale University
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33173
        • Quantix Research, LLC
      • Miami、Florida、美国、33173
        • Atlantis Research
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60608
        • Insight Hospital and Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Dearborn、Michigan、美国、48126
        • Insight Research Institute, Dearborn
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65211
        • University of Missouri, NextGen Precision Health
    • Ohio
      • Colombus、Ohio、美国、43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
      • Houston、Texas、美国、77054
        • Prolato Clinical Research Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 愿意并且能够根据国家法规提供机构审查委员会 (IRB) 批准的书面知情同意书和隐私语言的受试者。
  2. 男性和非孕妇，年龄 18 至 75 岁（含）。
  3. 美国重症肌无力基金会临床分类 III-IV 级的受试者（队列 1）。 在 DMC 成功审查并批准从队列 1 到第 15 天获得的初步安全数据后，队列 2 将招募 MGFA 临床分类 II-IV 级的受试者。
  4. 放射免疫测定 (RIA) 检测抗 AChR 抗体呈阳性的受试者（梅奥诊所）。
  5. 筛选和基线访视时 MG-ADL 评分 ≥ 6 的受试者，其中 ≥ 50% 的评分源自非眼部症状。
  6. 在筛选和基线访视时 QMG 评分 ≥ 11 的受试者。
  7. 对于服用任何用于治疗 MG 症状的药物的受试者（例如， 皮质类固醇、吡啶斯的明、利妥昔单抗），受试者必须在入组前至少 3 个月内保持稳定剂量，并且必须同意在临床研究第 180 天期间不增加剂量，除非经医疗监察员和现场研究者审查和批准。
  8. 具有非生育能力的女性受试者（例如 手术绝育，一年没有月经）。

  9. 同意在临床研究期间不怀孕的育龄妇女在筛选访视时妊娠测试呈阴性并同意以下其中一项：

    • 从初次筛查开始一直持续到第 180 天，使用两种高效的避孕措施。
    • 从初次筛查开始直至第 180 天实行禁欲。
  10. 同意从初次筛查开始直至第 180 天不进行母乳喂养的女性受试者。
  11. 同意从初次筛选开始直至第 180 天不捐献卵子的女性受试者。
  12. 有生育潜力的配偶或伴侣的男性受试者，其本人及其配偶或伴侣同意按照从筛选开始到第 180 天与研究医生或研究人员讨论的方式采取有效的节育措施。

排除标准：

  1. 美国重症肌无力基金会临床分类 I 级或 V 级的受试者。
  2. 过去12个月内有脑血管意外病史的受试者。
  3. 筛选时 MG-ADL 分数 < 6 的受试者或筛选时 MG-ADL 分数 ≥ 6 的受试者，其中 50% 的分数来自非眼部症状。
  4. 筛选时 QMG 分数 < 11 的受试者。

  5. 使用过以下药物的受试者：

    • 首次给药前 6 个月内服用他克莫司；
    • 甲氨蝶呤在 5 个半衰期内或最后一次给药后 90 天内（以较长者为准）；
    • 抗 FcRn 抑制剂（例如 Efgartigimod）在最后一次给药后 5 个半衰期或 90 天内（以较长者为准）；
    • C5 补体抑制剂（例如 Eculizumab）在最后一次给药后 5 个半衰期或 90 天内（以较长者为准）；
    • 将受试者纳入其他免疫调节药物将由医学监测员和研究中心研究者决定。
  6. 筛选前 4 周内使用过 SC 或 IV（SCIg 或 IVIg）或血浆置换/血浆置换（PE）的免疫球蛋白的受试者。
  7. 筛选前 12 个月内接受过胸腺切除术或任何其他胸腺手术的受试者。
  8. 患有未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌或胸腺瘤的受试者。
  9. 有结核病史或 PPD 皮试阳性的受试者。
  10. 在筛选 1 之前 28 天内接受过任何活疫苗（鼻内流感除外）或在 14 天内接受过亚单位疫苗或计划在第 180 天之前接受任何疫苗接种的受试者。
  11. 在筛查前 14 天内接种过任何 COVID-19 疫苗的受试者。 如果适用，已接受第一剂 COVID-19 疫苗的受试者必须在最后一剂疫苗后 14 天后才能筛选研究。
  12. 在筛选时或研究给药前实验室测试结果超出正常范围并被研究者认为具有临床意义的受试者。 注意：只要满足所有纳入标准且不满足其他排除标准，筛选时与病情 (MG) 相关的具有临床意义的实验室测试结果是可以接受的。
  13. 筛选时确定乙型肝炎表面抗原 (HbsAg)、丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗原/抗体检测结果呈阳性的受试者。
  14. 有除 MG 以外的免疫性疾病病史或当前处于活跃状态的受试者（包括自身免疫性疾病），除非经与医学监测员和研究中心研究者讨论后，该病症被认为可以接受受试者参与本临床研究。
  15. 有除重症肌无力之外的病史或当前活动性疾病的受试者需要免疫抑制药物（包括硫唑嘌呤、泼尼松、泼尼松龙、布地奈德、环孢素、他克莫司、甲氨蝶呤或吗替麦考酚酯），除非经与医学监测员和现场调查员讨论后情况确定，已被视为受试者可以参加本临床研究。
  16. 研究者确定具有重大心血管疾病临床病史的受试者。
  17. 受试者在过去5年内有并发症或恶性肿瘤病史，研究者认为该受试者不适合参加研究。
  18. 有肥大细胞活化病史的受试者。
  19. 研究者认为无法遵守研究程序的受试者。
  20. 在筛选前 28 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过 CNP-106 以外的研究性治疗的受试者。
  21. 受试者患有任何已知的活动状况，研究者认为该状况使受试者不适合参与研究。
  22. 已知对 CNP-106 的任何成分（PLGA、蔗糖、甘露醇或柠檬酸钠）敏感。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CNP-106
第1天和第8天200 mL静脉输注：CNP-106
药品：CNP-106
CNP-106 由分散在带负电荷（-30 至 -60 mV）的 PLGA（聚酰亚胺）聚合物基质中的抗原性 AChR 肽库（每毫克颗粒包含约 1 μg 的 AChRα 和 AChRε 肽）组成。 （DL-丙交酯-乙交酯，50:50 酸端基））颗粒（尺寸为 400-800 nm）。
安慰剂比较：安慰剂
CNP-106 安慰剂
其他：安慰剂
CNP-106 安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的频率，
大体时间：通过第 180 天的学习
将按治疗组按系统器官类别 (SOC) 和首选术语 (PT) 列出所有 AE 和 SAE 的频率表。 频率表也将由 COUR Pharmaceuticals Development Company, Inc. 的 AE 治疗小组制作。机密 CNP-106-5.001 协议; IND 28774 第 53 页（共 65 页） 根据严重程度和因果关系停止 IP 和研究。 不会进行正式的统计测试。
通过第 180 天的学习

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 60 天、第 90 天和第 180 天时 PBMC 中抗原特异性 CD4+ 和 CD8+ T 细胞水平相对于基线的变化。
大体时间：通过第 180 天的学习
将使用方差分析分析 CNP-106 和安慰剂治疗组内从基线到终点的平均变化。
通过第 180 天的学习
第 60 天、第 90 天和第 180 天时 PBMC 中激活的抗原特异性 CD4+ 和 CD8+ T 细胞水平相对于基线的变化。
大体时间：通过第 180 天的学习
将使用方差分析分析 CNP-106 和安慰剂治疗组内从基线到终点的平均变化。
通过第 180 天的学习

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Paul Peloso, MD、COUR Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月30日

初级完成 (估计的)

2026年6月1日

研究完成 (估计的)

2026年8月1日

研究注册日期

首次提交

2023年10月24日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月24日

首次发布 (实际的)

2023年10月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月5日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CNP-106-5.001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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