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Studio di fase 1b/2a in doppio cieco, controllato con placebo per valutare il CNP-106 in soggetti con miastenia grave generalizzata

12 febbraio 2025 aggiornato da: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Uno studio di fase 1b/2a in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia di CNP-106 in soggetti di età compresa tra 18 e 75 anni con miastenia grave generalizzata

Sperimentazione clinica di fase 1b/2a First-in-Human (FIH) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di dosi multiple ascendenti di CNP-106.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di Fase 1b/2a First-in-Human (FIH) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e l'efficacia di dosi multiple ascendenti di CNP-106. Lo studio clinico consiste in uno studio clinico primario di 222 giorni (42 giorni per lo screening, 180 giorni di studio) seguito da un periodo di estensione in aperto (OLE) di 550 giorni. I soggetti di età compresa tra 18 e 75 anni con miastenia grave (MG) generalizzata verranno sottoposti a screening fino a 42 giorni prima dell'arruolamento nello studio clinico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Reclutamento
        • Barrow Neurological Institute
        • Contatto:
          • Shafeeq Ladha, MD
        • Contatto:
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Non ancora reclutamento
        • Neuromuscular Clinic and Research Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Kumaraswamy Sivakumar, MD
    • California
      • Brea, California, Stati Uniti, 92835
        • Reclutamento
        • Infusion for Health
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Derrick Florin, MD
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Ali A Habib, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06516
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Bhaskar Roy, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida
        • Contatto:
          • Tuan Vu, MD
        • Contatto:
          • Naraly Requena
          • Numero di telefono: 813-974-0575
          • Email: naraly@usf.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60608
        • Reclutamento
        • Insight Hospital and Medical Center
        • Contatto:
          • Abeer Eghzawi
          • Numero di telefono: 312-567-2224
          • Email: abeer@iinn.com
        • Contatto:
          • Aburashed
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Non ancora reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Mazen DiMachkie
    • Michigan
      • Dearborn, Michigan, Stati Uniti, 48126
        • Reclutamento
        • Insight Research Institute, Dearborn
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Taofik Nasrat
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • Reclutamento
        • University of Missouri, NextGen Precision Health
        • Contatto:
        • Contatto:
          • William Arnold
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Non ancora reclutamento
        • Ohio State University Wexner Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Miriam Freimer, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
          • Katherine Ruzhansky, MD
        • Contatto:
          • Alison Line
          • Numero di telefono: 843-792-2845
          • Email: line@musc.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • Reclutamento
        • Prolato Clinical Research Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Eddie Patton
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Aziz Shaibani, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Non ancora reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Gordon Smith, MD, FAAN

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e il linguaggio della privacy approvati dall'Institutional Review Board (IRB) secondo le normative nazionali.
  2. Uomini e donne non incinte, di età compresa tra 18 e 75 anni compresi.
  3. Soggetti con una classificazione clinica di classe III-IV della Miastenia Gravis Foundation of America (Coorte 1). Dopo l'esito positivo della revisione DMC e dell'approvazione dei dati preliminari sulla sicurezza ottenuti dalla Coorte 1 fino al Giorno 15, la Coorte 2 arruolerà soggetti con classificazione clinica MGFA di classe II-IV.
  4. Soggetti positivi per anticorpi anti-AChR mediante dosaggio radioimmunologico (RIA) (Mayo Clinic).
  5. Soggetti con punteggio MG-ADL ≥ 6 alla visita di screening e basale con ≥ 50% del punteggio derivato da sintomi non oculari.
  6. Soggetti con punteggio QMG ≥ 11 allo screening e alla visita basale.
  7. Per i soggetti che assumono qualsiasi farmaco usato per trattare i sintomi della MG (es. Corticosteroidi, piridostigmina, rituximab), i soggetti devono assumere una dose stabile per un minimo di 3 mesi prima dell'arruolamento e devono accettare di non aumentare la loro dose durante il giorno 180 dello studio clinico, a meno che non siano stati esaminati e approvati dal monitor medico e dallo sperimentatore del sito.
  8. Soggetti di sesso femminile in età non fertile (es. Sterilizzazione chirurgica, assenza di mestruazioni per un anno).

  9. Donne in età fertile che hanno accettato di non iniziare una gravidanza durante lo studio clinico, hanno un test di gravidanza negativo alla visita di screening e accettano una delle seguenti condizioni:

    • Utilizzare due forme di controllo delle nascite altamente efficaci iniziando dallo screening iniziale e continuando fino al giorno 180.
    • Praticare l'astinenza a partire dallo screening iniziale e continuare fino al giorno 180.
  10. Soggetti di sesso femminile che accettano di non allattare a partire dallo screening iniziale e fino al giorno 180.
  11. Soggetti di sesso femminile che accettano di non donare ovuli a partire dallo screening iniziale e fino al giorno 180.
  12. Soggetti di sesso maschile con un coniuge o un partner in età fertile, che insieme al proprio coniuge o partner accettano di praticare una forma efficace di controllo delle nascite come discusso con il medico dello studio o il personale dello studio a partire dallo Screening e fino al Giorno 180.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con classificazione clinica di classe I o V della Miastenia Gravis Foundation of America.
  2. Soggetti con storia di accidente cerebrovascolare negli ultimi 12 mesi.
  3. Soggetti con punteggio MG-ADL < 6 allo screening o soggetti con punteggio MG-ADL ≥ 6 allo screening con ˂ 50% del punteggio derivato da sintomi non oculari.
  4. Soggetti con punteggio QMG < 11 allo schermo.

  5. Soggetti che hanno utilizzato i seguenti farmaci:

    • Tacrolimus entro 6 mesi prima della prima dose;
    • Metotrexato entro 5 emivite o 90 giorni dopo l'ultima dose (a seconda di quale sia il periodo più lungo);
    • Inibitori anti-FcRn (es. Efgartigimod) entro 5 emivite o 90 giorni dopo l'ultima dose (a seconda di quale sia il periodo più lungo);
    • Inibitore del complemento C5 (es. Eculizumab) entro 5 emivite o 90 giorni dopo l'ultima dose (a seconda di quale sia il periodo più lungo);
    • L'inclusione di soggetti che assumono altri farmaci immunomodulatori sarà a discrezione del monitor medico e dello sperimentatore del sito di studio.
  6. Soggetti che hanno utilizzato immunoglobuline somministrate SC o IV (SCIg o IVIg) o plasmaferesi/scambio plasmatico (PE) entro 4 settimane prima dello screening.
  7. Soggetti che hanno subito timectomia o qualsiasi altro intervento chirurgico al timo eseguito nei 12 mesi precedenti lo screening.
  8. Soggetti con tumore maligno del timo, carcinoma o timoma non trattato.
  9. Soggetti con una storia di tubercolosi o test cutaneo PPD positivo.
  10. Soggetti che hanno ricevuto la somministrazione di qualsiasi vaccino vivo (diverso dall'influenza intranasale) entro 28 giorni o vaccino a subunità entro 14 giorni prima dello screening 1 o che stanno pianificando di ricevere qualsiasi vaccinazione fino al giorno 180.
  11. Soggetti che hanno ricevuto qualsiasi vaccino COVID-19 entro 14 giorni prima dello screening. I soggetti che hanno ricevuto la prima dose di qualsiasi vaccino COVID-19 non possono essere selezionati per lo studio fino a 14 giorni dopo l'ultima dose del vaccino, se applicabile.
  12. Soggetti con risultati dei test di laboratorio allo screening o prima dello studio con un dosaggio al di fuori dei limiti normali e considerati clinicamente significativi dallo sperimentatore. Nota: i risultati dei test di laboratorio clinicamente significativi allo screening correlati alla condizione (MG) sono accettabili purché siano soddisfatti tutti i criteri di inclusione e nessun altro criterio di esclusione.
  13. Soggetti con risultati positivi del test per l'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg), l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) o l'antigene/anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) come determinato allo screening.
  14. Soggetti con anamnesi o disturbi immunitari attualmente attivi diversi dalla MG (compresa la malattia autoimmune) a meno che la condizione, dopo aver discusso con il monitor medico e lo sperimentatore del centro di studio, sia stata ritenuta accettabile per la partecipazione del soggetto a questo studio clinico.
  15. Soggetti con anamnesi o malattie attive attuali diverse dalla miastenia grave che richiedono farmaci immunosoppressori (inclusi azatioprina, prednisone, prednisolone, budesonide, ciclosporina, tacrolimus, metotrexato o micofenolato mofetile) a meno che la condizione, dopo aver discusso con il monitor medico e lo sperimentatore del sito, è stato ritenuto accettabile per la partecipazione del soggetto a questo studio clinico.
  16. Soggetti con una storia clinica di malattia cardiovascolare significativa come determinato dallo sperimentatore.
  17. Soggetti con complicanze o storia medica di tumore maligno negli ultimi 5 anni che, a giudizio dello sperimentatore, rendono il soggetto non idoneo alla partecipazione allo studio.
  18. Soggetti con una storia di malattia da attivazione dei mastociti.
  19. Soggetti che, a giudizio dello sperimentatore, non saranno in grado di aderire alle procedure dello studio.
  20. Soggetti che hanno ricevuto una terapia sperimentale diversa da CNP-106 entro 28 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening.
  21. Soggetti con qualsiasi condizione attiva nota che, a giudizio dello sperimentatore, rende il soggetto inadatto alla partecipazione allo studio.
  22. Sensibilità nota a qualsiasi componente del CNP-106 (PLGA, saccarosio, mannitolo o citrato di sodio).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CNP-106
Infusione endovenosa da 200 ml il Giorno 1 e il Giorno 8: CNP-106
Droga: CNP-106
CNP-106 è costituito da un pool peptidico antigenico AChR (~1 μg di ciascun peptide AChRα e AChRε comprendente la sostanza farmacologica del pool peptidico AChR per mg di particelle) disperso all'interno di una matrice polimerica caricata negativamente (da -30 a -60 mV) di PLGA (Poli (DL-lattide-co-glicolide, gruppo terminale acido 50:50)) particelle (di dimensioni 400-800 nm).
Comparatore placebo: Placebo
Placebo CNP-106
Altro: Placebo
Placebo CNP-106

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (SAE),
Lasso di tempo: Attraverso la giornata di studio 180
Le tabelle di frequenza saranno presentate per gruppo di trattamento per tutti gli EA e SAE in base alla classificazione per sistemi e organi (SOC) e al termine preferito (PT). Verranno inoltre prodotte tabelle di frequenza per gruppo di trattamento per gli eventi avversi che portano a COUR Pharmaceuticals Development Company, Inc. Riservato CNP-106-5.001 Protocollo; IND 28774 Pagina 53 di 65 interruzione dell'IP e dello studio, per gravità e causalità. Non verrà effettuato alcun test statistico formale.
Attraverso la giornata di studio 180

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di cellule T CD4+ e CD8+ antigene-specifiche nelle PBMC ai giorni 60, 90 e 180.
Lasso di tempo: Attraverso la giornata di studio 180
La variazione media dal basale all'endpoint all'interno dei gruppi di trattamento CNP-106 e placebo sarà analizzata utilizzando ANOVA.
Attraverso la giornata di studio 180
Variazione rispetto al basale dei livelli di cellule T CD4+ e CD8+ antigene-specifiche attivate nelle PBMC ai giorni 60, 90 e 180.
Lasso di tempo: Attraverso la giornata di studio 180
La variazione media dal basale all'endpoint all'interno dei gruppi di trattamento CNP-106 e placebo sarà analizzata utilizzando ANOVA.
Attraverso la giornata di studio 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Roy First, MD, COUR Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNP-106-5.001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave

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