Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a k hodnocení CNP-106 u subjektů s generalizovanou myasthenia gravis

12. února 2025 aktualizováno: COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a účinnosti CNP-106 u subjektů ve věku 18-75 let s generalizovanou myasthenia gravis

Fáze 1b/2a klinická studie First-in-Human (FIH) k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky (PD) a účinnosti vícenásobných vzestupných dávek CNP-106.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je klinická studie Fáze 1b/2a First-in-Human (FIH) k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky (PD) a účinnosti vícenásobných vzestupných dávek CNP-106. Klinická studie sestává z 222denní primární klinické studie (42 dnů pro screening, 180 dnů studie), po které následuje 550denní období otevřeného prodloužení (OLE). Subjekty ve věku 18-75 let s generalizovanou myasthenia gravis (MG) budou vyšetřovány až 42 dní před zařazením do klinické studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Nábor
        • Barrow Neurological Institute
        • Kontakt:
          • Shafeeq Ladha, MD
        • Kontakt:
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Zatím nenabíráme
        • Neuromuscular Clinic and Research Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kumaraswamy Sivakumar, MD
    • California
      • Brea, California, Spojené státy, 92835
        • Nábor
        • Infusion for Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Derrick Florin, MD
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University of California, Irvine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Ali A Habib, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06516
        • Nábor
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Bhaskar Roy, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Tuan Vu, MD
        • Kontakt:
          • Naraly Requena
          • Telefonní číslo: 813-974-0575
          • E-mail: naraly@usf.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60608
        • Nábor
        • Insight Hospital and Medical Center
        • Kontakt:
          • Abeer Eghzawi
          • Telefonní číslo: 312-567-2224
          • E-mail: abeer@iinn.com
        • Kontakt:
          • Aburashed
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Zatím nenabíráme
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mazen DiMachkie
    • Michigan
      • Dearborn, Michigan, Spojené státy, 48126
        • Nábor
        • Insight Research Institute, Dearborn
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Taofik Nasrat
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
        • Nábor
        • University of Missouri, NextGen Precision Health
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • William Arnold
    • Ohio
      • Colombus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Zatím nenabíráme
        • Ohio State University Wexner Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Miriam Freimer, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Zatím nenabíráme
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
          • Katherine Ruzhansky, MD
        • Kontakt:
          • Alison Line
          • Telefonní číslo: 843-792-2845
          • E-mail: line@musc.edu
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77054
        • Nábor
        • Prolato Clinical Research Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Eddie Patton
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Aziz Shaibani, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Zatím nenabíráme
        • Virginia Commonwealth University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Gordon Smith, MD, FAAN

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty, které jsou ochotny a schopné poskytnout Institutional Review Board (IRB) schválený písemný informovaný souhlas a jazyk ochrany soukromí podle národních předpisů.
  2. Muži a netěhotné ženy ve věku 18–75 let včetně.
  3. Subjekty s klinickou klasifikací Myasthenia Gravis Foundation of America Třída III-IV (Kohorta 1). Po úspěšném přezkoumání DMC a schválení předběžných údajů o bezpečnosti získaných od kohorty 1 do dne 15 zařadí kohorta 2 subjekty s MGFA klinickou klasifikací třídy II-IV.
  4. Subjekty pozitivní na anti-AChR protilátky radioimunoanalýzou (RIA) (Mayo Clinic).
  5. Subjekty se skóre MG-ADL ≥ 6 při screeningu a základní návštěvě s ≥ 50 % skóre odvozeného z neočních symptomů.
  6. Subjekty se skóre QMG ≥ 11 při screeningu a základní návštěvě.
  7. U subjektů užívajících jakýkoli lék používaný k léčbě příznaků MG (např. Kortikosteroidy, pyridostigmin, rituximab), subjekty musí být na stabilní dávce po dobu minimálně 3 měsíců před zařazením a musí souhlasit s tím, že nebudou zvyšovat svou dávku během 180. dne klinické studie, pokud to nebude přezkoumáno a schváleno lékařským monitorem a zkoušejícím na místě.
  8. Neplodné ženy (např. Chirurgická sterilizace, rok bez menstruace).

  9. Ženy ve fertilním věku, které souhlasily, že během klinické studie neotěhotní, mají negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a souhlasí s jedním z následujících:

    • Používejte dvě vysoce účinné formy antikoncepce počínaje počátečním screeningem a pokračovat až do 180. dne.
    • Cvičte abstinenci počínaje úvodním screeningem a pokračujte do 180. dne.
  10. Subjekty, které souhlasí s tím, že nebudou kojit, počínaje počátečním screeningem a do 180. dne.
  11. Subjekty, které souhlasí s tím, že nebudou darovat vajíčka počínaje počátečním screeningem a do 180. dne.
  12. Subjekty mužského pohlaví s manželem nebo partnerem ve fertilním věku, kteří sami a jejich manžel nebo partner souhlasí s tím, že budou praktikovat účinnou formu antikoncepce, jak bylo projednáno s lékařem studie nebo studijním personálem počínaje screeningem a do dne 180.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s klinickou klasifikací Myasthenia Gravis Foundation of America třídy I nebo V.
  2. Subjekty s anamnézou cévní mozkové příhody v posledních 12 měsících.
  3. Subjekty se skóre MG-ADL < 6 při screeningu nebo subjekty se skóre MG-ADL ≥ 6 na screeningu s ˂ 50 % skóre odvozeného z neočních symptomů.
  4. Subjekty se skóre QMG < 11 na obrazovce.

  5. Osoby, které užívaly následující léky:

    • takrolimus během 6 měsíců před první dávkou;
    • methotrexát během 5 poločasů nebo 90 dnů po poslední dávce (podle toho, co je delší);
    • Anti-FcRn inhibitory (např. Efgartigimod) během 5 poločasů nebo 90 dnů po poslední dávce (podle toho, co je delší);
    • inhibitor komplementu C5 (např. Eculizumab) během 5 poločasů nebo 90 dnů po poslední dávce (podle toho, co je delší);
    • Zařazení subjektů užívajících jiné imunomodulační léky bude na uvážení lékařského monitoru a zkoušejícího v místě studie.
  6. Subjekty, které užívaly imunoglobuliny podané SC nebo IV (SCIg nebo IVIg) nebo plazmaferézu/výměnu plazmy (PE) během 4 týdnů před screeningem.
  7. Subjekty, které podstoupily thymektomii nebo jakoukoli jinou operaci thymu provedenou během 12 měsíců před screeningem.
  8. Subjekty s neléčenou malignitou brzlíku, karcinomem nebo thymomem.
  9. Subjekty s anamnézou tuberkulózy nebo pozitivním kožním testem PPD.
  10. Subjekty, kterým byla podána jakákoli živá vakcína (jiná než intranazální chřipka) během 28 dnů nebo subjednotková vakcína během 14 dnů před Screen 1 nebo plánují podstoupit jakoukoli vakcinaci do 180. dne.
  11. Subjekty, které dostaly jakoukoli vakcínu COVID-19 během 14 dnů před screeningem. Subjekty, které dostaly první dávku jakékoli vakcíny proti COVID-19, se mohou pro účely studie provést až 14 dní po poslední dávce vakcíny, pokud je to relevantní.
  12. Subjekty s výsledky laboratorních testů při screeningu nebo před studiem dávkování, které jsou mimo normální limity a které zkoušející považuje za klinicky významné. Poznámka: Klinicky významné výsledky laboratorních testů při screeningu, které souvisejí se stavem (MG), jsou přijatelné, pokud jsou splněna všechna kritéria pro zařazení a žádná další kritéria vyloučení.
  13. Subjekty s pozitivními výsledky testů na povrchový antigen hepatitidy B (HbsAg), protilátku proti viru hepatitidy C (HCV) nebo antigen/protilátku viru lidské imunodeficience (HIV), jak bylo stanoveno při screeningu.
  14. Subjekty s anamnézou nebo aktuálně aktivními imunitními poruchami jinými než MG (včetně autoimunitního onemocnění), pokud tento stav nebyl po diskusi s lékařským monitorem a zkoušejícím na místě studie považován za přijatelný pro účast subjektu v této klinické studii.
  15. Subjekty s anamnézou nebo současným aktivním onemocněním jiným než myasthenia gravis vyžadující imunosupresivní léky (včetně azathioprinu, prednisonu, prednisolonu, budesonidu, cyklosporinu, takrolimu, methotrexátu nebo mykofenolátmofetilu), pokud tento stav, po projednání s lékařem a zkoušejícím, bylo považováno za přijatelné pro účast subjektu v této klinické studii.
  16. Subjekty s klinickou anamnézou významného kardiovaskulárního onemocnění, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
  17. Subjekty s komplikací nebo malignitou v anamnéze během posledních 5 let, což podle názoru výzkumníka činí subjekt nevhodným pro účast ve studii.
  18. Subjekty s anamnézou onemocnění aktivace žírných buněk.
  19. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nebudou schopny dodržovat studijní postupy.
  20. Subjekty, které před screeningem dostaly jinou hodnocenou terapii než CNP-106 během 28 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.
  21. Subjekty s jakýmkoli známým aktivním stavem, který podle názoru výzkumníka činí subjekt nevhodným pro účast ve studii.
  22. Známá citlivost na kteroukoli složku CNP-106 (PLGA, sacharóza, mannitol nebo citrát sodný).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CNP-106
200 ml intravenózní infuze v den 1 a den 8: CNP-106
Lék: CNP-106
CNP-106 se skládá z antigenního AChR peptidového poolu (~1 μg každého AChRα a AChRε peptidu obsahujícího AChR Peptide Pool Drug Substance na mg částic) dispergovaného v záporně nabité (-30 až -60 mV) polymerní matrici PLGA (Poly (DL-laktid-ko-glykolid, 50:50 acid-end group)) částice (velikost 400-800 nm).
Komparátor placeba: Placebo
CNP-106 placebo
Jiný: Placebo
CNP-106 placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE),
Časové okno: Přes studijní den 180
Tabulky četností budou prezentovány podle léčebných skupin pro všechny AE a SAE podle třídy orgánových systémů (SOC) a preferovaného termínu (PT). Frekvenční tabulky budou také vytvořeny léčebnou skupinou pro AE vedoucí k COUR Pharmaceuticals Development Company, Inc. Důvěrné CNP-106-5.001 Protokol; IND 28774 Strana 53 z 65 podle závažnosti a kauzality. Žádné formální statistické testování nebude prováděno.
Přes studijní den 180

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hladinách antigenně specifických CD4+ a CD8+ T buněk v PBMC v den 60, 90 a 180.
Časové okno: Přes studijní den 180
Průměrná změna od výchozí hodnoty do koncového bodu ve skupinách léčených CNP-106 a placebem bude analyzována pomocí ANOVA.
Přes studijní den 180
Změna od výchozí hodnoty v hladinách aktivovaných antigenně specifických CD4+ a CD8+ T buněk v PBMC v den 60, 90 a 180.
Časové okno: Přes studijní den 180
Průměrná změna od výchozí hodnoty do koncového bodu ve skupinách léčených CNP-106 a placebem bude analyzována pomocí ANOVA.
Přes studijní den 180

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Roy First, MD, COUR Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

30. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CNP-106-5.001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na CNP-106

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit